Uno studio di efficacia/sicurezza di Perampanel per ridurre il tremore essenziale

Criterio di inclusione:

1. Il soggetto ha rivisto, firmato e datato un modulo di consenso informato scritto e l'uso di informazioni sanitarie protette [Autorizzazione dell'Health Insurance Portability and Accountability Act (HIPAA)], compreso il consenso alla videoregistrazione.
2. Il soggetto ha almeno 18 anni.
3. Il soggetto ha una diagnosi di tremore essenziale definito o probabile (ET) come definito dal Tremor Investigational Group, con coinvolgimento delle mani e delle braccia di almeno 2 anni di durata, senza cause presenti di tremore fisiologico potenziato, nessuna recente esposizione a farmaci tremorogenici o stati di astinenza da farmaci, nessun trauma diretto o indiretto al sistema nervoso nei 3 mesi precedenti l'inizio del tremore e nessuna evidenza storica o clinica di origine di tremore psicogeno.
4. Punteggio di gravità del tremore di almeno 2 in almeno un arto superiore sulla scala di valutazione del tremore Fahn-Tolosa-Marin o almeno 1,5 sulla scala TETRAS.
5. Il soggetto sta assumendo la stessa dose da uno a tre farmaci anti-tremore per almeno 4 settimane prima dello screening, ha una risposta inadeguata a quel/a quel/i farmaco/i e, salvo circostanze impreviste, continuerà per tutta la durata del studio sulla stessa dose(i) di farmaco(i) antitremori, OPPURE Ha fallito almeno un ciclo di un farmaco antitremori e non può tollerare i farmaci antitremori disponibili, OPPURE è naive al trattamento antitremori e si rifiuta di prendere i farmaci anti-tremore disponibili.

6. Se una donna in età fertile:

   A. Non essere in grado di rimanere incinta o utilizzare un adeguato controllo delle nascite; B. Deve essere definito come stato post isterectomia o legatura delle tube, o 2 anni in post-menopausa, OPPURE C. Altrimenti documentato di non essere in grado di gravidanza, o aver praticato uno dei seguenti metodi di contraccezione per almeno due mesi prima dello screening: 1) contraccettivi ormonali, 2) spermicida e metodo di barriera, 3) dispositivo intrauterino, 4) sterilità del partner, 5) astinenza e avere un test di gravidanza negativo durante lo screening.

7. Il soggetto è accessibile per telefono.
8. Il soggetto può rispettare le visite di studio, la conformità al farmaco in studio e le procedure di studio.

9. Il soggetto assume dosi stabili di tutti gli altri farmaci per almeno 4 settimane prima della prima visita di riferimento e, salvo circostanze impreviste, per la durata dello studio

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Criteri di esclusione:

1. Il tremore del soggetto è adeguatamente controllato con un trattamento in corso.
2. - Il soggetto è incinta, pianifica una gravidanza durante lo studio o entro 2 mesi dal completamento dello studio o che attualmente sta allattando o sta allattando.
3. - Il soggetto presenta altre condizioni mediche che possono causare o spiegare il tremore del soggetto, come, a titolo esemplificativo ma non esaustivo, morbo di Parkinson, ipertiroidismo, feocromocitoma, trauma cranico o malattia cerebrovascolare nei 3 mesi precedenti l'insorgenza del tremore essenziale; sclerosi multipla, polineuropatia o storia familiare di sindrome dell'X fragile.
4. Soggetti che assumono farmaci che potrebbero produrre tremore o interferire con la valutazione del tremore, come ma non limitati a: stimolanti del SNC, decongestionanti stimolanti, broncodilatatori beta-agonisti, litio, amiodarone, metoclopramide, teofillina, valproato, uso irregolare ( "al bisogno" o "prn") di benzodiazepine, sonniferi o ansiolitici; (Tuttavia, l'uso regolare di benzodiazepine, sonniferi o ansiolitici per migliorare il sonno o le prestazioni è consentito fintanto che il tremore persiste sullo sfondo dell'uso regolare di farmaci)
5. Il soggetto ha subito un intervento chirurgico per il suo tremore in passato (ad esempio, talamotomia ablativa o talamotomia gamma knife) o ha subito un'iniezione di tossina botulinica nei 6 mesi precedenti lo screening
6. Il soggetto ha utilizzato un farmaco sperimentale nelle 4 settimane precedenti lo screening (o entro 5 emivite, a seconda di quale sia il più lungo) per qualsiasi motivo, OPPURE ha utilizzato un dispositivo per il trattamento del tremore essenziale nelle 4 settimane precedenti lo screening, OPPURE ha mai usato la stimolazione cerebrale profonda per qualsiasi motivo
7. Il soggetto non può astenersi dall'uso dei seguenti farmaci per il periodo di tempo stabilito prima di una visita clinica: caffeina (8 ore) e alcool (12 ore).
8. Il soggetto non può astenersi dall'uso di alcol prima di guidare un veicolo o utilizzare macchinari pesanti.
9. Soggetto con una storia negli ultimi 2 anni di abuso di alcol o sostanze (DSM 305); o storia di consumo di più di 2 bicchieri di vino (o equivalente) al giorno negli ultimi 28 giorni prima dello screening.
10. Soggetti con una storia di disturbo psichiatrico significativo (ad es. mania, disturbo depressivo bipolare, schizofrenia, disturbo schizoaffettivo o altro disturbo psichiatrico maggiore), coagulazione significativa, immunologica, gastrointestinale, respiratoria, cardiovascolare (ad es. ipertensione incontrollata, infarto del miocardio nell'ultimo 18 mesi, blocco di branca significativo, cardiopatia congestizia), disturbi endocrini (ad es. lo sperimentatore preclude la partecipazione allo studio. I soggetti con blocco di branca destra, pacemaker, asma controllato o ipertensione controllata e/o diabete controllato (emoglobina A1c <8%) sono accettabili, così come i soggetti con malattie della tiroide, purché siano eutiroidei in trattamento. I soggetti con episodi singoli o ricorrenti di disturbo depressivo maggiore (DSM IV 296.20 -.25 o 296.30-.35) che sono stati gestiti con successo con una dose stabile (oltre 60 giorni) di un antidepressivo possono essere presi in considerazione per l'ingresso.
11. Soggetto con malattia epatica più che lieve. Questo è definito come livelli di transaminasi AST e ALT superiori al 50% sopra il normale.
12. Soggetto con malattia renale grave, definita come avente clearance della creatinina inferiore a 39 ml/min.
13. Il soggetto ha avuto un tentativo di suicidio, ideazione suicidaria con intento o storia di aggressione, inclusa ma non limitata a violenza o minaccia di violenza, negli ultimi 2 anni.
14. - Soggetto con una storia recente di disturbi ematologici / oncologici (entro 2 anni), diversi dai carcinomi cutanei a cellule basali o a cellule squamose risolti con successo. Anche la stabilità dopo il trattamento per il cancro alla prostata è accettabile.
15. Soggetto con compromissione dell'equilibrio clinicamente significativa o considerato ad aumentato rischio di cadute.
16. Il soggetto sta assumendo fenitoina, carbamazepina, ossicarbazina, rifampicina, verruca di San Giovanni, chetonazolo o consuma succo di pompelmo.
17. Soggetto con storia di assunzione di perampanel in passato. -