Um estudo de eficácia/segurança do perampanel para reduzir o tremor essencial

Critério de inclusão:

1. O sujeito revisou, assinou e datou um formulário de consentimento informado por escrito e uso de informações de saúde protegidas [Autorização da Lei de Portabilidade e Responsabilidade de Seguro de Saúde (HIPAA)], incluindo consentimento de gravação de vídeo.
2. Sujeito tem 18 anos ou mais.
3. O sujeito tem um diagnóstico de tremor essencial (ET) definido ou provável, conforme definido pelo Tremor Investigational Group, com envolvimento das mãos e braços de pelo menos 2 anos de duração, sem causas atuais de tremor fisiológico intensificado, sem exposição recente a drogas tremorogênicas ou estados de abstinência de drogas, nenhum trauma direto ou indireto ao sistema nervoso dentro de 3 meses anteriores ao início do tremor e nenhuma evidência histórica ou clínica de origem do tremor psicogênico.
4. Pontuação de gravidade do tremor de pelo menos 2 em pelo menos uma extremidade superior na Escala de Tremor Fahn-Tolosa-Marin, ou pelo menos 1,5 na escala TETRAS.
5. O indivíduo está tomando a mesma dose de um a três medicamentos anti-tremor por pelo menos 4 semanas antes da triagem, tem uma resposta inadequada a esse(s) medicamento(s) e, exceto em circunstâncias imprevistas, continuará durante o período do estudo com a(s) mesma(s) dose(s) de medicamento(s) anti-tremor, OU falhou em pelo menos um curso de um medicamento anti-tremor e não pode tolerar o(s) medicamento(s) anti-tremor disponível(is), OU nunca fez tratamento anti-tremor e se recusa a tomar os medicamentos anti-tremor disponíveis.

6. Se uma mulher com potencial para engravidar:

   A. Deve ser incapaz de engravidar ou usar controle de natalidade adequado; B. Deve ser definido como status pós-histerectomia ou laqueadura tubária, ou 2 anos pós-menopausa, OU C. Caso contrário, documentado como incapaz de engravidar ou que praticou um dos seguintes métodos contraceptivos por pelo menos dois meses antes da triagem: 1) contraceptivos hormonais, 2) espermicida e método de barreira, 3) dispositivo intrauterino, 4) esterilidade do parceiro, 5) abstinência e teste de gravidez negativo durante a triagem.

7. Assunto é acessível por telefone.
8. O sujeito pode cumprir as visitas do estudo, a adesão ao medicamento do estudo e os procedimentos do estudo.

9. O sujeito está em doses estáveis ​​de todos os outros medicamentos por pelo menos 4 semanas antes da primeira visita inicial e, salvo quaisquer circunstâncias imprevistas, durante o estudo

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Critério de exclusão:

1. O tremor do sujeito é adequadamente controlado em um tratamento atual.
2. A participante está grávida, planeja engravidar durante o estudo ou dentro de 2 meses após a conclusão do estudo ou está atualmente amamentando ou amamentando.
3. O sujeito tem outras condições médicas que podem causar ou explicar o tremor do sujeito, como, mas não limitado a, doença de Parkinson, hipertireoidismo, feocromocitoma, traumatismo craniano ou doença cerebrovascular dentro de 3 meses antes do início do tremor essencial; esclerose múltipla, polineuropatia ou história familiar de síndrome do X frágil.
4. Sujeito tomando medicamentos que podem produzir tremor ou interferir na avaliação do tremor, como, entre outros: estimulantes do SNC, descongestionantes estimulantes, broncodilatadores beta-agonistas, lítio, amiodarona, metoclopramida, teofilina, valproato, uso irregular ( "conforme necessário" ou "prn") de benzodiazepínicos, medicamentos para dormir ou ansiolíticos; (No entanto, o uso regular de um benzodiazepínico, medicação para dormir ou ansiolítico para melhorar o sono ou o desempenho é permitido, desde que o tremor persista no contexto do uso regular de medicamentos)
5. O sujeito teve intervenção cirúrgica para seu tremor no passado (por exemplo, talamotomia ablativa ou talamotomia com faca gama) ou recebeu uma injeção de toxina botulínica nos 6 meses anteriores à triagem
6. O sujeito usou uma droga experimental nas 4 semanas anteriores à triagem (ou dentro de 5 meias-vidas, o que for mais longo) por qualquer motivo, OU usou um dispositivo para o tratamento de tremor essencial nas 4 semanas anteriores à triagem, OU já usou estimulação cerebral profunda por qualquer motivo
7. O sujeito não pode se abster do uso das seguintes drogas pelo período de tempo declarado antes de uma visita clínica: cafeína (8 horas) e álcool (12 horas).
8. O sujeito não pode se abster do uso de álcool antes de dirigir veículos ou operar máquinas pesadas.
9. Indivíduo com histórico de abuso de álcool ou substâncias nos últimos 2 anos (DSM 305); ou histórico de consumo de mais de 2 taças de vinho (ou equivalente) por dia nos últimos 28 dias antes da triagem.
10. Sujeito com histórico de transtorno psiquiátrico significativo (por exemplo, mania, transtorno depressivo bipolar, esquizofrenia, transtorno esquizoafetivo ou outro transtorno psiquiátrico importante), coagulação significativa, imunológico, gastrointestinal, respiratório, cardiovascular (por exemplo, hipertensão não controlada, infarto do miocárdio no último 18 meses, bloqueio de ramo significativo, doença cardíaca congestiva), distúrbio endócrino (por exemplo, diabetes descontrolado, hipertireoidismo) ou infecção atual ou crônica, laboratório de triagem significativo ou anormalidades de ECG ou qualquer doença aguda ou crônica ou anormalidade que, na opinião de o Investigador exclui a participação no estudo. Indivíduos com bloqueio de ramo direito, marcapassos, asma controlada ou hipertensão controlada e/ou diabetes controlado (hemoglobina A1c < 8%) são aceitáveis, assim como indivíduos com doença da tireoide, desde que estejam eutireoidianos em tratamento. Indivíduos com episódios únicos ou recorrentes de transtorno depressivo maior (DSM IV 296.20 -.25 ou 296.30-.35) que foram controlados com sucesso com uma dose estável (mais de 60 dias) de um antidepressivo podem ser considerados para entrada.
11. Indivíduo com doença hepática mais do que leve. Isso é definido como níveis de transaminase AST e ALT maiores que 50% acima do normal.
12. Indivíduo com doença renal grave, definida como tendo depuração de creatinina inferior a 39 ml/min.
13. O sujeito teve uma tentativa de suicídio, ideação suicida com intenção ou histórico de agressão, incluindo, entre outros, violência ou ameaça de violência, nos últimos 2 anos.
14. Sujeito com história recente de distúrbios hematológicos/oncológicos (dentro de 2 anos), além de carcinomas cutâneos basocelulares ou escamosos resolvidos com sucesso. A estabilidade após o tratamento do câncer de próstata também é aceitável.
15. Indivíduo com equilíbrio prejudicado clinicamente significativo ou considerado em risco aumentado de quedas.
16. O sujeito está tomando fenitoína, carbamazepina, oxicarbazina, rifampicina, verruga de São João, cetonazol ou consumindo suco de toranja.
17. Indivíduo com histórico de uso de perampanel no passado. -