Badanie skuteczności/bezpieczeństwa stosowania Perampanelu w zmniejszaniu drżenia samoistnego

Kryteria przyjęcia:

1. Uczestnik przejrzał, podpisał i opatrzył datą pisemny formularz świadomej zgody i wykorzystania chronionych informacji zdrowotnych [upoważnienie na podstawie ustawy o przenośności i odpowiedzialności w ubezpieczeniach zdrowotnych (HIPAA)], w tym zgodę na nagrywanie wideo.
2. Temat ma 18 lat lub więcej.
3. Pacjent ma rozpoznanie pewnego lub prawdopodobnego drżenia samoistnego (ET) zgodnie z definicją Tremor Investigational Group, z zajęciem rąk i ramion trwającym co najmniej 2 lata, bez aktualnych przyczyn nasilonego drżenia fizjologicznego, bez niedawnej ekspozycji na leki powodujące drżenie lub stany odstawienne, brak bezpośredniego lub pośredniego urazu układu nerwowego w ciągu 3 miesięcy poprzedzających wystąpienie drżenia oraz brak historycznych lub klinicznych dowodów na podłoże psychogenne drżenia.
4. Ocena nasilenia drżenia co najmniej 2 w co najmniej jednej kończynie górnej w skali oceny drżenia Fahna-Tolosy-Marina lub co najmniej 1,5 w skali TETRAS.
5. Uczestnik przyjmuje tę samą dawkę jednego do trzech leków przeciwdrgawkowych przez co najmniej 4 tygodnie przed badaniem przesiewowym, ma niewystarczającą odpowiedź na ten/te leki i, o ile nieprzewidziane okoliczności, będzie kontynuować leczenie przez cały okres badania badać na tej samej dawce(-ach) leków przeciwdrgawkowych, LUB nieskuteczny był co najmniej jeden cykl leczenia przeciwdrgawkowego i nie toleruje dostępnych leków przeciwdrgawkowych, LUB wcześniej nie był leczony przeciw drżeniu i odmawia przyjmowania dostępnych leków przeciwdrgawkowych.

6. Jeżeli kobieta w wieku rozrodczym:

   A. Nie może zajść w ciążę ani stosować odpowiedniej antykoncepcji; B. Musi być zdefiniowana jako stan po histerektomii lub podwiązaniu jajowodów, lub 2 lata po menopauzie, LUB C. W inny sposób udokumentowana niezdolność do zajścia w ciążę lub praktykowanie jednej z następujących metod antykoncepcji przez co najmniej dwa miesiące przed badaniem przesiewowym: 1) hormonalne środki antykoncepcyjne, 2) metoda plemnikobójcza i barierowa, 3) wkładka wewnątrzmaciczna, 4) bezpłodność partnerska, 5) abstynencja, oraz mieć ujemny wynik testu ciążowego w trakcie badania przesiewowego.

7. Temat jest dostępny pod telefonem.
8. Podmiot może przestrzegać wizyt studyjnych, zgodności z badanym lekiem i procedur badawczych.

9. Uczestnik przyjmuje stałe dawki wszystkich innych leków przez co najmniej 4 tygodnie przed pierwszą wizytą wyjściową oraz, z wyjątkiem nieprzewidzianych okoliczności, przez cały czas trwania badania

   -

Kryteria wyłączenia:

1. Drżenie podmiotu jest odpowiednio kontrolowane za pomocą aktualnego leczenia.
2. Uczestnik jest w ciąży, planuje zajść w ciążę podczas badania lub w ciągu 2 miesięcy od zakończenia badania lub obecnie karmi piersią.
3. Pacjent cierpi na inne schorzenia, które mogą powodować lub wyjaśniać drżenie, takie jak między innymi choroba Parkinsona, nadczynność tarczycy, guz chromochłonny, uraz głowy lub choroba naczyń mózgowych w ciągu 3 miesięcy przed wystąpieniem drżenia samoistnego; stwardnienie rozsiane, polineuropatia lub wywiad rodzinny w kierunku zespołu łamliwego chromosomu X.
4. Pacjent przyjmuje leki, które mogą wywoływać drżenie lub zakłócać ocenę drżenia, takie jak między innymi: środki pobudzające ośrodkowy układ nerwowy, leki zmniejszające przekrwienie, beta-agonisty rozszerzające oskrzela, lit, amiodaron, metoklopramid, teofilina, walproinian, stosowanie nieregularne ( „w razie potrzeby” lub „prn”) benzodiazepin, leków nasennych lub przeciwlękowych; (Jednak regularne stosowanie benzodiazepin, leków nasennych lub anksjolitycznych w celu poprawy snu lub wydajności jest dozwolone, o ile drżenie utrzymuje się na tle regularnego stosowania leków)
5. Pacjent przeszedł w przeszłości interwencję chirurgiczną z powodu drżenia (np. talamotomia ablacyjna lub talamotomia nożem gamma) lub otrzymał zastrzyk z toksyny botulinowej w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym
6. Uczestnik stosował lek eksperymentalny w ciągu 4 tygodni przed badaniem przesiewowym (lub w ciągu 5 okresów półtrwania, w zależności od tego, który okres jest dłuższy) z jakiegokolwiek powodu LUB stosował urządzenie do leczenia drżenia samoistnego w ciągu 4 tygodni przed badaniem przesiewowym LUB kiedykolwiek stosował głęboką stymulację mózgu z jakiegokolwiek powodu
7. Pacjent nie może powstrzymać się od zażywania następujących leków przez określony czas przed wizytą w poradni: kofeina (8 godzin) i alkohol (12 godzin).
8. Podmiot nie może powstrzymać się od spożywania alkoholu przed prowadzeniem pojazdu lub obsługiwaniem ciężkich maszyn.
9. Podmiot z historią nadużywania alkoholu lub substancji odurzających w ciągu ostatnich 2 lat (DSM 305); lub historia spożywania więcej niż 2 kieliszków wina (lub ekwiwalentu) dziennie w ciągu ostatnich 28 dni przed badaniem przesiewowym.
10. Osoba z wywiadem znaczących zaburzeń psychicznych (np. 18 miesięcy, znaczny blok odnogi pęczka Hisa, zastoinowa choroba serca), zaburzenia endokrynologiczne (np. niekontrolowana cukrzyca, nadczynność tarczycy), obecna lub przewlekła infekcja, istotne nieprawidłowości w wynikach badań laboratoryjnych lub EKG, lub jakakolwiek ostra lub przewlekła choroba lub nieprawidłowość, które w opinii Badacz wyklucza udział w badaniu. Pacjenci z blokiem prawej odnogi pęczka Hisa, rozrusznikami serca, kontrolowaną astmą lub kontrolowanym nadciśnieniem i/lub kontrolowaną cukrzycą (hemoglobina A1c < 8%) są akceptowalni, podobnie jak pacjenci z chorobą tarczycy, pod warunkiem, że są w eutyreozie podczas leczenia. Pacjent z pojedynczymi lub nawracającymi epizodami dużego zaburzenia depresyjnego (DSM IV 296.20-.25 lub 296.30-.35), który został skutecznie leczony stabilną dawką (ponad 60 dni) leku przeciwdepresyjnego, może zostać wpuszczony.
11. Podmiot z chorobą wątroby, która jest więcej niż łagodna. Jest to zdefiniowane jako poziom transaminaz AST i ALT większy niż 50% powyżej normy.
12. Pacjent z ciężką chorobą nerek, zdefiniowaną jako klirens kreatyniny mniejszy niż 39 ml/min.
13. Podmiot miał próbę samobójczą, myśli samobójcze z zamiarem lub historię agresji, w tym między innymi przemoc lub groźbę użycia przemocy, w ciągu ostatnich 2 lat.
14. Pacjent z niedawną historią zaburzeń hematologicznych/onkologicznych (w ciągu 2 lat), innych niż pomyślnie wyleczony rak podstawnokomórkowy skóry lub rak płaskonabłonkowy. Stabilizacja po leczeniu raka prostaty jest również akceptowalna.
15. Osoba z klinicznie istotnym zaburzeniem równowagi lub u której występuje zwiększone ryzyko upadków.
16. Tester przyjmuje fenytoinę, karbamazepinę, oksykarbazynę, ryfampinę, ziele dziurawca, ketonazol lub spożywa sok grejpfrutowy.
17. Pacjent z historią przyjmowania perampanelu w przeszłości. -