En undersøgelse af effektivitet/sikkerhed af Perampanel til reduktion af essentiel tremor

Inklusionskriterier:

1. Forsøgspersonen har gennemgået, underskrevet og dateret en skriftlig informeret samtykkeformular og brug af beskyttede sundhedsoplysninger [Health Insurance Portability and Accountability Act (HIPAA) Authorization], inklusive samtykke til videooptagelse.
2. Emnet er 18 år eller ældre.
3. Forsøgspersonen har en diagnose af bestemt eller sandsynlig essentiel tremor (ET) som defineret af Tremor Investigational Group, med involvering af hænder og arme af mindst 2 års varighed, uden nuværende årsager til forstærket fysiologisk tremor, ingen nylig eksponering for tremorogene lægemidler eller medikamentabstinenstilstande, ingen direkte eller indirekte traumer i nervesystemet inden for 3 måneder forud for start af tremor og ingen historisk eller klinisk bevis for psykogen tremor-oprindelse.
4. Tremorsværhedsscore på mindst 2 i mindst én øvre ekstremitet på Fahn-Tolosa-Marin Tremor Rating Scale eller mindst 1,5 på TETRAS-skalaen.
5. Forsøgspersonen tager den samme dosis af en til tre anti-tremor medicin i mindst 4 uger før screening, har en utilstrækkelig respons på den/denne medicin(er), og vil, bortset fra uforudsete omstændigheder, fortsætte i varigheden af undersøgelse af den eller de samme dosis(er) af anti-tremor medicin(er), ELLER har svigtet mindst én kur af en anti-tremor medicin og kan ikke tolerere tilgængelig anti-tremor medicin(er), ELLER er naiv over for anti-tremor behandling og nægter at tage tilgængelige anti-tremor medicin.

6. Hvis en kvinde i den fødedygtige alder:

   A. Skal være ude af stand til at blive gravid eller bruge passende prævention; B. Skal defineres som status efter hysterektomi eller tubal ligering, eller 2 år post-menopausal, ELLER C. På anden måde dokumenteret at være ude af stand til at blive gravid, eller have praktiseret en af ​​følgende præventionsmetoder i mindst to måneder før screening: 1) hormonelle præventionsmidler, 2) spermicid og barrieremetode, 3) intrauterin enhed, 4) partnersterilitet, 5) abstinens og have en negativ graviditetstest under screening.

7. Emnet er tilgængeligt på telefon.
8. Forsøgspersonen kan overholde studiebesøg, undersøgelseslægemiddeloverholdelse og undersøgelsesprocedurer.

9. Forsøgspersonen er på stabile doser af al anden medicin i mindst 4 uger før det første baseline-besøg og, bortset fra uforudsete omstændigheder, i hele undersøgelsens varighed

   -

Ekskluderingskriterier:

1. Forsøgspersonens tremor er tilstrækkeligt kontrolleret på en igangværende behandling.
2. Forsøgspersonen er gravid, planlægger at blive gravid under undersøgelsen eller inden for 2 måneder efter at have afsluttet undersøgelsen, eller som i øjeblikket ammer eller ammer.
3. Individet har andre medicinske tilstande, der kan forårsage eller forklare forsøgspersonens tremor, såsom, men ikke begrænset til, Parkinsons sygdom, hyperthyroidisme, fæokromocytom, hovedtraume eller cerebrovaskulær sygdom inden for 3 måneder før starten af ​​essentiel tremor; multipel sklerose, polyneuropati eller familiehistorie med Fragilt X-syndrom.
4. Person, der tager medicin(er), der kan fremkalde tremor eller forstyrre evalueringen af ​​tremor, såsom, men ikke begrænset til: CNS-stimulerende midler, stimulerende dekongestanter, beta-agonist bronkodilatatorer, lithium, amiodaron, metoclopramid, theophyllin, valproat, uregelmæssig brug ( "efter behov" eller "prn") af benzodiazepiner, sovemedicin eller anxiolytika; (Men regelmæssig brug af et benzodiazepin, sovemedicin eller angstdæmpende middel til at forbedre søvn eller ydeevne er tilladt, så længe rysten fortsætter på baggrund af regelmæssig medicinbrug)
5. Personen har tidligere haft kirurgisk indgreb for deres tremor (f.eks. ablativ thalamotomi eller gammakniv thalamotomi) eller har haft en botulinumtoksininjektion i de 6 måneder før screening
6. Forsøgsperson har brugt et eksperimentelt lægemiddel inden for de 4 uger før screening (eller inden for 5 halveringstider, alt efter hvad der er længst) af en eller anden grund, ELLER har brugt et apparat til behandling af essentiel tremor i de 4 uger før screening, ELLER har nogensinde brugt dyb hjernestimulering af en eller anden grund
7. Forsøgspersonen kan ikke afholde sig fra brugen af ​​følgende lægemidler i den angivne periode forud for et klinikbesøg: koffein (8 timer) og alkohol (12 timer).
8. Forsøgspersonen kan ikke afholde sig fra brug af alkohol, før han kører bil eller betjener tunge maskiner.
9. Person med en historie inden for de sidste 2 år med alkohol- eller stofmisbrug (DSM 305); eller historie med at have indtaget mere end 2 glas vin (eller tilsvarende) om dagen i de sidste 28 dage før screeningen.
10. Person med en anamnese med betydelig psykiatrisk lidelse (f.eks. mani, bipolar depressiv lidelse, skizofreni, skizoaffektiv lidelse eller anden større psykiatrisk lidelse), signifikant koagulation, immunologisk, gastrointestinal, respiratorisk, kardiovaskulær (f.eks. ukontrolleret hypertension, myokardieinfarkt) 18 måneder, betydelig grenblok, kongestiv hjertesygdom), endokrin (f.eks. ukontrolleret diabetes, hyperthyroidisme) lidelse eller aktuel eller kronisk infektion, betydelige screeningslaboratorie- eller EKG-abnormiteter eller enhver akut eller kronisk sygdom eller abnormitet, som efter vurderingen af Investigator udelukker undersøgelsesdeltagelse. Personer med højre bundtgrenblok, pacemakere, kontrolleret astma eller kontrolleret hypertension og/eller kontrolleret diabetes (hæmoglobin A1c < 8%) er acceptable, ligesom personer med skjoldbruskkirtelsygdom, forudsat at de er euthyroid i behandling. Personer med enkelte eller tilbagevendende episoder af svær depressiv lidelse (DSM IV 296.20 -.25 eller 296.30-.35), som er blevet behandlet med en stabil dosis (over 60 dage) af et antidepressivt middel, kan overvejes til at komme ind.
11. Person med leversygdom, der er mere end mild. Dette defineres som transaminaseniveauer AST og ALAT større end 50 % over det normale.
12. Person med alvorlig nyresygdom, defineret som havende kreatininclearance mindre end 39 ml/min.
13. Forsøgsperson har haft et selvmordsforsøg, selvmordstanker med hensigt eller en historie med aggression, inklusive, men ikke begrænset til, vold eller trussel om vold inden for de seneste 2 år.
14. Person med en nyere historie med hæmatologiske/onkologiske lidelser (inden for 2 år), bortset fra succesfuldt løste kutane basalcelle- eller pladecellecarcinomer. Stabilitet efter behandling for prostatacancer er også acceptabel.
15. Person med klinisk signifikant svækket balance eller anses for at have øget risiko for fald.
16. Personen tager phenytoin, carbamazepin, oxycarbazin, rifampin, johannesvorte, ketonazol eller indtager grapefrugtjuice.
17. Person med en historie med at tage perampanel i fortiden. -