Studie účinnosti/bezpečnosti perampanelu pro snížení esenciálního třesu

Kritéria pro zařazení:

1. Subjekt zkontroloval, podepsal a uvedl datum písemného informovaného souhlasu a použití chráněných zdravotních informací [Health Insurance Portability and Accountability Act (HIPAA) Authorization], včetně souhlasu s natáčením videozáznamu.
2. Subjekt je starší 18 let.
3. Subjekt má diagnózu definitivního nebo pravděpodobného esenciálního třesu (ET), jak je definováno skupinou Tremor Investigational Group, s postižením rukou a paží trvající alespoň 2 roky, bez přítomných příčin zesíleného fyziologického třesu, bez nedávné expozice tremorogenním lékům nebo stavy z vysazení léku, žádné přímé nebo nepřímé trauma do nervového systému během 3 měsíců před nástupem třesu a žádný historický nebo klinický důkaz původu psychogenního třesu.
4. Skóre závažnosti třesu alespoň 2 v alespoň jedné horní končetině na Fahn-Tolosa-Marinově stupnici hodnocení třesu nebo alespoň 1,5 na stupnici TETRAS.
5. Subjekt užívá stejnou dávku jednoho až tří léků proti třesu po dobu nejméně 4 týdnů před screeningem, má neadekvátní odezvu na tento(a) léky(y) a, pokud nenastanou nepředvídané okolnosti, bude pokračovat po dobu trvání studie na stejné dávce (dávkách) léků proti třesu, NEBO selhal alespoň jeden cyklus léků proti třesu a nemůže tolerovat dostupné léky proti třesu, NEBO je naivní k léčbě proti třesu a odmítá užívat dostupné léky proti třesu.

6. Pokud žena ve fertilním věku:

   A. Musí být neschopný otěhotnět nebo používat adekvátní antikoncepci; B. Musí být definováno jako stav po hysterektomii nebo podvázání vejcovodů nebo 2 roky po menopauze, NEBO C. Jinak je prokázáno, že jste neschopný otěhotnět, nebo jste alespoň dva měsíce před screeningem používal jednu z následujících metod antikoncepce: 1) hormonální antikoncepce, 2) spermicidní a bariérová metoda, 3) nitroděložní tělísko, 4) partnerská sterilita, 5) abstinence a mít negativní těhotenský test při screeningu.

7. Předmět je dostupný telefonicky.
8. Subjekt může dodržovat studijní návštěvy, dodržování studijního léku a studijní postupy.

9. Subjekt je na stabilních dávkách všech ostatních léků po dobu alespoň 4 týdnů před první základní návštěvou, a pokud nenastanou nepředvídané okolnosti, po dobu trvání studie

   -

Kritéria vyloučení:

1. Třes subjektu je při současné léčbě adekvátně kontrolován.
2. Subjekt je těhotný, plánuje otěhotnět během studie nebo do 2 měsíců po dokončení studie nebo který v současné době kojí nebo kojí.
3. Subjekt má další zdravotní stavy, které mohou způsobit nebo vysvětlit třes subjektu, jako je, aniž by byl výčet omezující, Parkinsonova choroba, hypertyreóza, feochromocytom, trauma hlavy nebo cerebrovaskulární onemocnění během 3 měsíců před nástupem esenciálního třesu; roztroušená skleróza, polyneuropatie nebo rodinná anamnéza syndromu Fragile X.
4. Subjekt užívající léky, které mohou vyvolat třes nebo interferovat s hodnocením třesu, jako jsou mimo jiné: stimulanty CNS, stimulanty dekongestanty, beta-agonisté bronchodilatátory, lithium, amiodaron, metoklopramid, teofylin, valproát, nepravidelné užívání ( "podle potřeby" nebo "prn") benzodiazepinů, léků na spaní nebo anxiolytik; (Nicméně pravidelné užívání benzodiazepinů, léků na spaní nebo anxiolytik ke zlepšení spánku nebo výkonu je povoleno, pokud třes přetrvává na pozadí pravidelného užívání léků)
5. Subjekt měl v minulosti chirurgickou intervenci kvůli třesu (např. ablativní thalamotomii nebo thalamotomii gama nožem) nebo měl injekci botulotoxinu během 6 měsíců před screeningem
6. Subjekt použil experimentální lék během 4 týdnů před screeningem (nebo během 5 poločasů, podle toho, co je delší) z jakéhokoli důvodu, NEBO použil zařízení pro léčbu esenciálního třesu během 4 týdnů před screeningem, NEBO má někdy z jakéhokoli důvodu použil hlubokou mozkovou stimulaci
7. Subjekt se nemůže po uvedenou dobu před návštěvou kliniky zdržet užívání následujících léků: kofein (8 hodin) a alkohol (12 hodin).
8. Subjekt se nemůže zdržet požití alkoholu před řízením vozidla nebo obsluhou těžkých strojů.
9. Subjekt s anamnézou zneužívání alkoholu nebo návykových látek v posledních 2 letech (DSM 305); nebo historie konzumace více než 2 sklenic vína (nebo ekvivalentu) denně v posledních 28 dnech před screeningem.
10. Subjekt s anamnézou významné psychiatrické poruchy (např. mánie, bipolární depresivní porucha, schizofrenie, schizoafektivní porucha nebo jiná závažná psychiatrická porucha), významnou koagulační, imunologickou, gastrointestinální, respirační, kardiovaskulární (např. nekontrolovaná hypertenze, infarkt myokardu v posledním 18 měsíců, významná blokáda raménka, městnavé srdeční onemocnění, endokrinní porucha (např. nekontrolovaný diabetes, hypertyreóza) nebo současná nebo chronická infekce, významné abnormality screeningové laboratoře nebo EKG nebo jakékoli akutní nebo chronické onemocnění nebo abnormality, které podle názoru zkoušející vylučuje účast na studii. Subjekt s blokádou pravého raménka, kardiostimulátory, kontrolovaným astmatem nebo kontrolovanou hypertenzí a/nebo kontrolovaným diabetem (hemoglobin A1c < 8 %) jsou přijatelné, stejně jako subjekty s onemocněním štítné žlázy, za předpokladu, že jsou při léčbě euthyroidní. Subjekt s jednotlivými nebo opakujícími se epizodami velké depresivní poruchy (DSM IV 296,20 - 0,25 nebo 296,30 - 0,35), které byly úspěšně zvládnuty stabilní dávkou (po dobu 60 dnů) antidepresiva, může být zvážen pro zařazení.
11. Subjekt s onemocněním jater, které je více než mírné. To je definováno jako hladiny transamináz AST a ALT vyšší než 50 % nad normálem.
12. Subjekt se závažným onemocněním ledvin, definovaným jako subjekt s clearance kreatininu nižší než 39 ml/min.
13. Subjekt měl v posledních 2 letech pokus o sebevraždu, úmyslné sebevražedné úmysly nebo měl v anamnéze agresi, včetně, ale ne výhradně, násilí nebo hrozby násilí.
14. Subjekt s nedávnou anamnézou hematologických/onkologických poruch (během 2 let), jiných než úspěšně vyřešených kožních bazocelulárních nebo spinocelulárních karcinomů. Stabilita po léčbě rakoviny prostaty je také přijatelná.
15. Subjekt s klinicky významnou poruchou rovnováhy nebo se zvýšeným rizikem pádu.
16. Subjekt užívá fenytoin, karbamazepin, oxykarbazin, rifampin, třezalku tečkovanou, ketonazol nebo konzumuje grapefruitovou šťávu.
17. Subjekt s historií užívání perampanelu v minulosti. -