吡仑帕奈减少特发性震颤的疗效/安全性研究

纳入标准：

1. 受试者已审查、签署并注明日期的书面知情同意书和受保护健康信息的使用[健康保险流通与责任法案 (HIPAA) 授权]，包括录像同意书。
2. 受试者年满 18 岁。
3. 受试者被诊断为震颤研究小组定义的明确或可能的特发性震颤 (ET)，手和手臂受累至少持续 2 年，目前没有增强生理性震颤的原因，近期没有接触过致震药物或停药状态，震颤发作前 3 个月内神经系统无直接或间接创伤，无心因性震颤起源的历史或临床证据。
4. 在 Fahn-Tolosa-Marin 震颤评定量表上，至少一个上肢的震颤严重程度评分至少为 2，或在 TETRAS 量表上至少为 1.5。
5. 受试者在筛选前至少 4 周服用相同剂量的一到三种抗震颤药物，对该药物反应不足，并且除非出现任何不可预见的情况，否则将在筛选期间持续服用研究相同剂量的抗震颤药物，或 至少一个疗程的抗震颤药物治疗失败并且不能耐受可用的抗震颤药物，或 未接受过抗震颤治疗并拒绝服用可用的抗震颤药物。

6. 如果有生育能力的女性：

   A. 必须无法怀孕或使用适当的避孕措施； B. 必须定义为子宫切除术或输卵管结扎后状态，或绝经后 2 年，或 C. 否则证明不能怀孕，或在筛选前至少两个月采用以下避孕方法之一： 1）激素避孕药，2）杀精剂和屏障法，3）宫内节育器，4）伴侣不育，5）禁欲，筛查时妊娠试验阴性。

7. 可以通过电话访问主题。
8. 受试者可以遵守研究访问、研究药物依从性和研究程序。

9. 受试者在第一次基线访视前至少 4 周服用稳定剂量的所有其他药物，并且在研究期间，除非有任何不可预见的情况

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排除标准：

1. 对象的震颤在当前治疗下得到充分控制。
2. 受试者怀孕，计划在研究期间或完成研究后 2 个月内怀孕，或者目前正在哺乳或哺乳。
3. 受试者在特发性震颤发作前 3 个月内患有其他可能导致或解释受试者震颤的医学状况，例如但不限于帕金森病、甲状腺功能亢进症、嗜铬细胞瘤、头部外伤或脑血管疾病；多发性硬化症、多发性神经病或脆性 X 综合征家族史。
4. 受试者服用可能产生震颤或干扰震颤评估的药物，例如但不限于：中枢神经系统兴奋剂、兴奋性减充血剂、β-激动剂支气管扩张剂、锂、胺碘酮、甲氧氯普胺、茶碱、丙戊酸盐、不规律使用（ “根据需要”或“prn”）的苯二氮卓类药物、睡眠药物或抗焦虑药； （但是，允许定期使用苯二氮卓类药物、睡眠药物或抗焦虑药来改善睡眠或表现，只要在常规药物使用的背景下震颤持续存在）
5. 受试者过去曾因震颤接受过外科手术（例如，消融性丘脑切开术或伽玛刀丘脑切开术），或在筛选前的 6 个月内注射过肉毒杆菌毒素
6. 受试者在筛选前 4 周内（或 5 个半衰期内，以较长者为准）出于任何原因使用过实验药物，或在筛选前 4 周内使用过治疗特发性震颤的装置，或曾因任何原因使用过深部脑刺激
7. 受试者在就诊前的规定时间内不能戒除使用以下药物：咖啡因（8 小时）和酒精（12 小时）。
8. 受试者在驾驶车辆或操作重型机械之前不能戒酒。
9. 在过去 2 年中有酒精或药物滥用史的受试者 (DSM 305)；或在筛选前的最后 28 天内每天饮用超过 2 杯葡萄酒（或等同物）的历史。
10. 有严重精神障碍（例如，躁狂症、双相抑郁症、精神分裂症、分裂情感障碍或其他主要精神障碍）、严重凝血、免疫、胃肠道、呼吸、心血管（例如，未控制的高血压、最近一次心肌梗塞）病史的受试者18 个月，明显的束支传导阻滞，充血性心脏病），内分泌（例如，不受控制的糖尿病、甲状腺功能亢进）疾病，或当前或慢性感染，显着的筛查实验室或心电图异常，或任何急性或慢性疾病或异常研究者排除参与研究。 患有右束支传导阻滞、起搏器、控制哮喘或控制高血压和/或控制糖尿病（血红蛋白 A1c < 8%）的受试者是可以接受的，患有甲状腺疾病的受试者也是可以接受的，前提是他们在治疗时甲状腺功能正常。 患有单次或反复发作​​的重度抑郁症（DSM IV 296.20 -.25 或 296.30-.35）且已使用稳定剂量（超过 60 天）的抗抑郁药成功控制的受试者可考虑进入。
11. 受试者患有轻度以上的肝病。 这被定义为转氨酶水平 AST 和 ALT 高于正常值 50% 以上。
12. 患有严重肾病的受试者，定义为肌酐清除率低于 39 毫升/分钟。
13. 受试者在过去 2 年内有过自杀未遂、有意图的自杀意念或攻击史，包括但不限于暴力或暴力威胁。
14. 除了成功解决的皮肤基底细胞癌或鳞状细胞癌外，近期有血液学/肿瘤学病史（2 年内）的受试者。 前列腺癌治疗后的稳定性也是可以接受的。
15. 具有临床显着的平衡受损或被认为跌倒风险增加的受试者。
16. 受试者正在服用苯妥英钠、卡马西平、羟卡巴肼、利福平、圣约翰疣、酮唑或饮用葡萄柚汁。
17. 过去有服用吡仑帕奈史的受试者。 -