- ICH GCP
- Registre américain des essais cliniques
- Essai clinique NCT02710214
Un TSEC pour la gestion des symptômes chez les femmes ménopausées atteintes de sclérose en plaques (MS-TSEC)
Effet d'un complexe d'oestrogènes tissulaires sélectifs sur les symptômes de la ménopause chez les femmes atteintes de SEP : un essai pilote.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Ménopause dans la SEP. La sclérose en plaques (SEP) touche 3 fois plus de femmes que d'hommes, et avant 50 ans dans environ 90% des cas, c'est-à-dire avant la ménopause. Il existe de nombreuses preuves de la régulation hormonale de la SEP dans les modèles animaux et dans les cohortes cliniques. Autour de la ménopause, de nombreux patients cliniques signalent une aggravation des symptômes associée à des bouffées de chaleur, des troubles du sommeil ou des changements d'humeur. De plus, les personnes atteintes de SEP peuvent courir un risque accru de développer de l'ostéoporose. À plus long terme, une baisse des stéroïdes gonadiques liée à l'âge pourrait représenter une influence spécifique au sexe sur les augmentations connues de l'invalidité et de la conversion en évolution progressive, qui sont marquées par une perte de volume cérébral accélérée et une neurodégénérescence. Des données récentes suggèrent que la gravité de la SEP peut s'aggraver après la ménopause.
- Hormonothérapie (HT). Malgré les bienfaits de l'HT (symptômes de la ménopause, densité osseuse), très peu de femmes (
- Médicament à l'étude : Duavee, un complexe d'œstrogènes sélectifs tissulaires (TSEC), associe des œstrogènes conjugués (CE) au modulateur sélectif des récepteurs aux œstrogènes (SERM), le bazédoxifène (BZA). Le BZA compense la stimulation œstrogénique du tissu endométrial et mammaire, et le CE 0,45 mg/BZA 20 mg est approuvé pour le soulagement des symptômes de la ménopause (bouffées de chaleur) et la prévention de l'ostéoporose, avec un profil de tolérance et d'innocuité favorable.
Dans l'étude actuelle, 24 femmes atteintes de SEP et qui présentent des symptômes gênants de la ménopause seront recrutées et randomisées pour recevoir soit 8 semaines de Duavee, soit 8 semaines de placebo. Les visites seront : éligibilité, référence et visite de 2 mois.
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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California
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San Francisco, California, États-Unis, 94158
- University of California, San Francisco
-
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
La description
Critère d'intégration:
- Femmes âgées de 40 à 62 ans.
- Périménopause : 6 mois d'aménorrhée ; les femmes qui ont subi une ovariectomie bilatérale ; les femmes sans utérus et qui ont encore un ou les deux ovaires, avec un taux de FSH > 20 mUI/mL et un estradiol ≤ 50 pg/mL ; les femmes avec un utérus qui ont sauté 2 cycles menstruels ou plus avec un intervalle d'aménorrhée ; les femmes qui utilisent le stérilet Mirena ou qui ont subi une ablation de l'endomètre et qui ont encore un ou les deux ovaires, avec un taux de FSH > 20 mUI/mL et d'estradiol ≤ 50 pg/mL
- Symptômes gênants de la SP : Moyenne de deux bouffées de chaleur/sueurs nocturnes ou plus par 24 heures ; Bouffées de chaleur/sueurs nocturnes jugées gênantes (« modérément » à « beaucoup ») et/ou graves (« modérées » à « sévères ») sur 4 blocs de 12 heures ou plus (jour/nuit)
- En bonne santé générale (déterminée par les antécédents médicaux, la tension artérielle et la fréquence cardiaque)
- Aucun antécédent de cancer de l'endomètre, de l'ovaire ou du sein ; Aucune mammographie anormale au cours des 2 dernières années ; Absence de toute maladie grave ou instable actuelle
Considérations relatives à la SEP :
- Si prise de psychotropes : aucun changement au cours des 3 derniers mois
- Si sous DMT, pas de changement au cours des 6 derniers mois Niveaux normaux de vitamine D (20-50 ng/mL)
Critère d'exclusion:
- IMC > 35 kg/m2 car un IMC plus élevé peut affecter la PK/PD
- Utilisation d'hormonothérapie ou de contraceptifs hormonaux 2 mois avant l'inscription
- Utilisation de tout traitement prescrit spécifiquement pour les bouffées de chaleur au cours du dernier mois.
- Utilisation de toute thérapie en vente libre ou à base de plantes prise spécifiquement pour les bouffées de chaleur au cours des 2 dernières semaines.
- Utilisation de modulateurs sélectifs des récepteurs aux œstrogènes (SERM) ou d'inhibiteurs de l'aromatase au cours des 2 mois précédant l'inscription.
- Hypersensibilité connue ou contre-indications aux œstrogènes.
- Abus de drogues ou d'alcool au cours de la dernière année
- Dépression : modérée ou sévère (score HAD > 8) Autre maladie psychiatrique répondant aux critères du DSM-IV
- Diagnostic à vie de psychose ou de trouble bipolaire.
- Grossesse, intention de grossesse ou allaitement
Antécédents de l'un des éléments suivants, tels que déterminés par l'examen par le clinicien des antécédents médicaux du participant potentiel :
- Pré-cancer du sein ou état de cancer du sein à haut risque ;
- Saignement anormal suggérant un pré-cancer de l'endomètre ;
- Hyperplasie de l'endomètre;
- Troubles de l'asthme, du diabète sucré, de l'épilepsie et de la migraine qui ne sont pas stables ou sous prise en charge médicale ;
- Antécédents actifs ou passés de thromboembolie veineuse ou artérielle
- Antécédents de calculs biliaires SI vésicule biliaire intacte
- Néoplasie dépendante des œstrogènes connue ou suspectée
- Antécédents de maladie coronarienne
- Hypersensibilité (œdème de Quincke, anaphylaxie) aux œstrogènes, au bazédoxifène ou à tout ingrédient
- Insuffisance ou maladie hépatique connue
- Dysfonctionnement thyroïdien sur les médicaments thyroïdiens
- Hypoparathyroïdie connue
- Résultats des tests sanguins indiquant :
- Tests de la fonction hépatique : AST > 2,5 fois la limite supérieure de la normale ; ALT > 2,5 fois la limite supérieure de la normale ; bilirubine totale 1,5 fois la limite supérieure de la normale ;
- Test rénal : créatinine > 1,5 mg/dL ;
- Numération sanguine : hématocrite
- Hémoglobine
- Participation actuelle à un autre essai de médicament ou à une étude d'intervention.
- Incapacité ou refus de terminer les procédures d'étude.
Considérations relatives à la SEP :
- Rechute clinique au cours des trois derniers mois (pour assurer la stabilité de la maladie)
- Traitement aux stéroïdes au cours du mois précédent
- Preuve d'une autre maladie cérébrale structurelle (par ex. AVC antérieur)
Considérations IRM :
- Implants métalliques
- Traumatisme crânien antérieur
- Claustrophobie nécessitant un anxiolytique ou une sédation, ou autre contre-indication à l'IRM.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Quadruple
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Duavee
1 comprimé de 0,45 mg d'œstrogènes conjugués/20 mg de bazédoxifène par jour pendant 8 semaines
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Dosage uniquotidien de Duavee pendant 8 semaines.
Autres noms:
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Comparateur placebo: Placebo
Pilule placebo tous les jours pendant 8 semaines.
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Dosage une fois par jour du placebo pendant 8 semaines
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Score de l'échelle d'interférence quotidienne liée aux bouffées de chaleur (HFRDIS)
Délai: Base de référence et 8 semaines
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L'interférence des symptômes vasomoteurs (VMS) avec la vie quotidienne sera évaluée à l'aide du HFRDIS.
Les scores vont de 0 à 100 ; des scores plus élevés indiquent une plus grande interférence des bouffées de chaleur avec la vie quotidienne.
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Base de référence et 8 semaines
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Changement du nombre de participants qui ont connu une réduction des bouffées de chaleur par 24 heures de la ligne de base à 8 semaines
Délai: Base de référence et 8 semaines
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Le nombre de symptômes vasomoteurs quotidiens (VMS) sera collecté sous forme de bouffées de chaleur par 24 heures.
Les bouffées de chaleur moyennes par jour seront déterminées à des intervalles de 2 semaines (ligne de base, 2 semaines, 4 semaines et 8 semaines).
Le nombre de femmes connaissant une réduction des bouffées de chaleur à la semaine 8 par rapport au niveau de référence sera compté ; lorsque les données de base ne sont pas disponibles, 1 à 2 semaines sur les données de l'étude seront utilisées.
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Base de référence et 8 semaines
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Changement des bouffées de chaleur moyennes par jour de la ligne de base à 8 semaines
Délai: Base de référence et 8 semaines
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Le nombre de symptômes vasomoteurs quotidiens (VMS) sera collecté sous forme de bouffées de chaleur par 24 heures.
Les bouffées de chaleur moyennes par jour seront déterminées à des intervalles de 2 semaines (ligne de base, 2 semaines, 4 semaines et 8 semaines).
La réduction moyenne des bouffées de chaleur par jour au cours de l'essai sera déterminée à partir de la différence entre la fréquence sur 8 semaines et la fréquence de référence (par groupe de randomisation, traitement ou placebo).
Lorsque les données de base ne sont pas disponibles, les 2 semaines sur les données de l'étude seront utilisées comme « ligne de base ».
Différences
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Base de référence et 8 semaines
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Nombre de participants signalant des effets secondaires sur le questionnaire de satisfaction du traitement pour les médicaments (TSQM)
Délai: 8 semaines
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La principale mesure sera le pourcentage de sujets signalant des effets secondaires (oui ou non) sur le questionnaire de satisfaction pour les médicaments (TSQM).
Le TSQM est utilisé pour évaluer la satisfaction des patients à l'égard des médicaments, fournissant des scores sur quatre échelles - effets secondaires, efficacité, commodité et satisfaction globale.
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8 semaines
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Modification de l'échelle élargie de l'état d'invalidité (EDSS)
Délai: Base de référence et 8 semaines
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Le score total EDSS est une mesure utilisée pour quantifier l'incapacité dans la SEP et surveiller les changements du niveau d'incapacité au fil du temps.
L'EDSS sera évalué par un neurologue de l'essai au départ et à la fin de l'étude (8 semaines).
La plage de score est de 0 à 10 ; des scores plus élevés indiquent une plus grande incapacité.
Toutes les analyses ont été réalisées selon le principe de l'intention de traiter (primaire) puis le principe du per-protocole.
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Base de référence et 8 semaines
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Modification de la qualité de vie de la SP 54 (MSQOL-54)
Délai: Base de référence et 8 semaines
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Les scores composites MS Quality of Life 54 (MSQOL-54) fournissent un score de qualité de vie rapporté par le patient évaluant la qualité de vie physique et mentale.
Une sous-échelle de cette évaluation évalue également la qualité de vie énergétique.
Ceux-ci seront mesurés au départ et à la fin de l'étude (8 semaines).
Ces scores se situent dans la plage de 0 à 100 ; des scores plus élevés indiquent une meilleure qualité de vie dans ce domaine ou sous-échelle.
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Base de référence et 8 semaines
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Modification de l'échelle de contrôle de la vessie (BLCS)
Délai: Base de référence et 8 semaines
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La fonction vésicale sera évaluée à l'aide du BLCS.
Les scores rapportés par les patients seront collectés au départ et à la fin de l'étude (8 semaines) ; les scores se situent entre 0 et 12. Des scores plus élevés indiquent une détérioration de la fonction vésicale.
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Base de référence et 8 semaines
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Modification de l'échelle d'évaluation de la sclérose en plaques (MSRS)
Délai: Base de référence et 8 semaines
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L'invalidité signalée par le patient sera mesurée par le MSRS au départ et à la fin de l'étude (8 semaines).
Les scores vont de 0 à 32 ; des scores plus élevés indiquent une aggravation de l'incapacité signalée par le patient.
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Base de référence et 8 semaines
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Modification du questionnaire neuropsychologique sur la sclérose en plaques (MSNQ)
Délai: Base de référence et 8 semaines
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La fonction cognitive sera évaluée par le MSNQ au départ et à la fin de l'étude (8 semaines).
Les scores vont de 0 à 60 (les scores> 27 indiquent une déficience cognitive).
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Base de référence et 8 semaines
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Modification du score brut du test des modalités des chiffres et des symboles (SDMT)
Délai: Base de référence et 8 semaines
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SDMT est un instrument de dépistage couramment utilisé dans les milieux cliniques et de recherche pour évaluer le dysfonctionnement cognitif dans la SEP.
Le SDMT sera administré au départ et à la fin de l'étude (8 semaines).
Le score brut final est le nombre correct de réponses complétées en 90 secondes et les scores varient entre 0 et 110 ; des scores plus élevés indiquent de meilleures performances.
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Base de référence et 8 semaines
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Changement du score Z SDMT
Délai: Base de référence et 8 semaines
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Les normes basées sur la régression pour le SDMT ont été utilisées pour convertir les scores bruts des participants au départ et à la fin de l'étude (8 semaines) en scores Z ajustés sur le plan démographique, en corrigeant les effets de l'âge, du sexe et de l'éducation.
Les scores sont normalisés de sorte que 0 représente la moyenne, les scores supérieurs à 0 tombent au-dessus de la moyenne et sont associés à de meilleures performances sur le SDMT.
Les scores inférieurs à 0 sont inférieurs à la moyenne et sont associés à de moins bonnes performances sur le SDMT.
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Base de référence et 8 semaines
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Modification des performances du séquençage des lettres et des numéros (LNS)
Délai: Base de référence et 8 semaines
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Le LNS est administré pour évaluer la mémoire de travail et la vitesse de traitement au départ et à la fin de l'étude (8 semaines).
La plage de score va de 0 à 21 ; des scores plus élevés indiquent de meilleures performances à ce test.
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Base de référence et 8 semaines
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Nombre de participants présentant des lésions nouvelles ou en amélioration à l'IRM
Délai: 8 semaines
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Pour vérifier que CE+BZA n'entraîne pas de changements marqués dans l'activité inflammatoire, un sous-ensemble randomisé de 12 participants subira une IRM au départ et à la fin de l'étude (8 semaines) pour évaluer les nouvelles lésions T2 et les nouvelles lésions rehaussées par le gadolinium.
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8 semaines
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Nombre de doses oubliées
Délai: 8 semaines
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Le nombre de doses manquées sera évalué à la fin de la visite d'étude.
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8 semaines
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Riley M Bove, MD, Assistant Professor of Clinical Neurology
Publications et liens utiles
Publications générales
- Bove R, Healy BC, Musallam A, Glanz BI, De Jager PL, Chitnis T. Exploration of changes in disability after menopause in a longitudinal multiple sclerosis cohort. Mult Scler. 2016 Jun;22(7):935-43. doi: 10.1177/1352458515606211. Epub 2015 Oct 7.
- Bove R, Chitnis T, Houtchens M. Menopause in multiple sclerosis: therapeutic considerations. J Neurol. 2014 Jul;261(7):1257-68. doi: 10.1007/s00415-013-7131-8. Epub 2013 Oct 8.
- Bove R, Healy BC, Secor E, Vaughan T, Katic B, Chitnis T, Wicks P, De Jager PL. Patients report worse MS symptoms after menopause: findings from an online cohort. Mult Scler Relat Disord. 2015 Jan;4(1):18-24. doi: 10.1016/j.msard.2014.11.009. Epub 2014 Dec 9.
- Bebo BF Jr, Dehghani B, Foster S, Kurniawan A, Lopez FJ, Sherman LS. Treatment with selective estrogen receptor modulators regulates myelin specific T-cells and suppresses experimental autoimmune encephalomyelitis. Glia. 2009 May;57(7):777-90. doi: 10.1002/glia.20805.
- Boccardi M, Ghidoni R, Govoni S, Testa C, Benussi L, Bonetti M, Binetti G, Frisoni GB. Effects of hormone therapy on brain morphology of healthy postmenopausal women: a Voxel-based morphometry study. Menopause. 2006 Jul-Aug;13(4):584-91. doi: 10.1097/01.gme.0000196811.88505.10.
- Bove R, Secor E, Chibnik LB, Barnes LL, Schneider JA, Bennett DA, De Jager PL. Age at surgical menopause influences cognitive decline and Alzheimer pathology in older women. Neurology. 2014 Jan 21;82(3):222-9. doi: 10.1212/WNL.0000000000000033. Epub 2013 Dec 11.
- North American Menopause Society. The 2012 hormone therapy position statement of: The North American Menopause Society. Menopause. 2012 Mar;19(3):257-71. doi: 10.1097/gme.0b013e31824b970a.
- Pozzilli C, De Giglio L, Barletta VT, Marinelli F, Angelis FD, Gallo V, Pagano VA, Marini S, Piattella MC, Tomassini V, Pantano P. Oral contraceptives combined with interferon beta in multiple sclerosis. Neurol Neuroimmunol Neuroinflamm. 2015 Jun 18;2(4):e120. doi: 10.1212/NXI.0000000000000120. eCollection 2015 Aug.
- Voskuhl RR, Wang H, Wu TC, Sicotte NL, Nakamura K, Kurth F, Itoh N, Bardens J, Bernard JT, Corboy JR, Cross AH, Dhib-Jalbut S, Ford CC, Frohman EM, Giesser B, Jacobs D, Kasper LH, Lynch S, Parry G, Racke MK, Reder AT, Rose J, Wingerchuk DM, MacKenzie-Graham AJ, Arnold DL, Tseng CH, Elashoff R. Estriol combined with glatiramer acetate for women with relapsing-remitting multiple sclerosis: a randomised, placebo-controlled, phase 2 trial. Lancet Neurol. 2016 Jan;15(1):35-46. doi: 10.1016/S1474-4422(15)00322-1. Epub 2015 Nov 29.
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Estimation)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Processus pathologiques
- Maladies du système nerveux
- Maladies du système immunitaire
- Maladies auto-immunes démyélinisantes, SNC
- Maladies auto-immunes du système nerveux
- Maladies démyélinisantes
- Maladies auto-immunes
- Sclérose en plaques
- Sclérose
- Effets physiologiques des médicaments
- Les hormones
- Hormones, substituts hormonaux et antagonistes hormonaux
- Oestrogènes
Autres numéros d'identification d'étude
- P0512236
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