Étude pour évaluer l'efficacité et l'innocuité de Raxone chez les patients atteints de LHON (LEROS)
31 mars 2023 mis à jour par: Santhera Pharmaceuticals
Étude d'intervention ouverte contrôlée sur l'histoire naturelle externe pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du traitement à long terme avec Raxone® dans la neuropathie optique héréditaire de Leber (NOHL)
LEROS est une étude interventionnelle de phase IV en ouvert, conçue pour évaluer plus avant l'efficacité et l'innocuité de Raxone® dans le traitement à long terme des patients atteints de NOHL.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
199
Phase
- Phase 4
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Muenchen, Allemagne
- Friedrich-Baur-Institut
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Brussels, Belgique
- CHU Saint-Pierre
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Brussels, Belgique
- Cliniques Universitaire Saint-Luc
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Leuven, Belgique
- UZ Leuven - Campus Sint-Rafaël
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Liège, Belgique
- C. H. U. Sart Tilman
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Sofia, Bulgarie
- UMHAT "Alexandrovska" EAD
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Barcelona, Espagne
- Institut Català de Retina
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Madrid, Espagne
- Hospital Universitario Ramon Y Cajal
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Bologna, Italie
- Universita di Bologna-Clinica Neurologica-Dipartimento di Scienze Neurologiche
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Wien, L'Autriche
- AKH - Medizinische Universitaet Wien
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Porto, Le Portugal
- Centro Hospitalar de Sao Joao, EPE
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Krakow, Pologne, 31-501
- SPZOZ Spital Uniwersytecki w Krakowie, Oddzial Kliniczny Okulistyki i Onkologii Okulistycznej
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Poznań, Pologne
- Szpital Kliniczny Przemienienia Pańskiego Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego
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Szczecin, Pologne
- Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 2 PUM w Szczecinie
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Warszawa, Pologne
- Samodzielny Publiczny Kliniczny Szpital Okulistyczny
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Wrocław, Pologne
- Uniwersytecki Szpital Kliniczny
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Cardiff, Royaume-Uni
- University Hospital of Wales
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London, Royaume-Uni
- Moorfields Eye Hospital
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Manchester, Royaume-Uni
- Manchester Royal Eye Hospital
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Romford, Royaume-Uni
- Queen's Hospital
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Arizona
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Phoenix, Arizona, États-Unis
- Retinal Consultants of Arizona
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California
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Palo Alto, California, États-Unis, 94040-2833
- Palo Alto Medical Foundation
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Stanford, California, États-Unis, 94303
- Stanford Byers Eye Institute
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Colorado
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Aurora, Colorado, États-Unis
- University of Colorado Health Eye Center
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Georgia
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Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
- Emory University Hospital
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Maryland
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Bethesda, Maryland, États-Unis
- Bethesda Neurology, LLC
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63110
- Washington University
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New York
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New York, New York, États-Unis, 10003
- New York Eye and Ear Infirmary
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Virginia
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Charlottesville, Virginia, États-Unis, 22903
- University of Virginia
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
12 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Acuité visuelle altérée dans les yeux affectés en raison de LHON
- Aucune explication pour la perte visuelle en dehors de LHON
- Âge supérieur ou égal à 12 ans
- Apparition des symptômes ≤ 5 ans de référence
- Confirmation de l'ADNmt G11778A, G3460A ou T14484C LHON (pour la population ITT, non requis pour l'inscription)
- Consentement éclairé écrit obtenu du patient
- Capacité et volonté de se conformer aux procédures d'étude et aux visites
- Femmes en âge de procréer (WCBP) qui ont un test de grossesse urinaire ou sérique négatif lors de la visite de référence et qui sont disposées à utiliser une mesure contraceptive très efficace et à la maintenir jusqu'à l'arrêt du traitement.
Critère d'exclusion:
- Le patient a fourni des données d'histoire naturelle à l'enquête sur les dossiers de cas (SNT-CRS-002)
- Toute utilisation antérieure d'idébénone
- Toute autre cause de déficience visuelle (par ex. glaucome, rétinopathie diabétique, déficience visuelle liée au SIDA, cataracte, dégénérescence maculaire, etc.) ou tout trouble oculaire actif (uvéite, infections, maladie inflammatoire de la rétine, maladie oculaire thyroïdienne, etc.)
- Antécédents connus d'élévations cliniquement significatives (supérieures à 3 fois la limite supérieure de la normale) de l'AST, de l'ALT ou de la créatinine
- Le patient a une condition ou est dans une situation qui, de l'avis d'un investigateur, peut exposer le patient à un risque significatif, peut confondre les résultats de l'étude ou peut interférer de manière significative avec la participation du patient à l'étude
- Participation à un autre essai clinique de tout médicament expérimental dans les 3 mois précédant la ligne de base
- Hypersensibilité à la substance active ou à l'un des excipients suivants (tels que listés dans la rubrique 6.1 du RCP de Raxone) : Lactose monohydraté, Cellulose microcristalline, Croscarmellose sodique, Povidone K25, Stéarate de magnésium, Silice colloïdale, Macrogol 3350, Poly(alcool vinylique), Talc, Dioxyde de titane, Jaune orangé FCF (E110).
- Femmes enceintes ou ayant un test de grossesse positif lors de la visite de référence
- Les femmes qui allaitent
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Raxon
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Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Proportion (nombre) d'yeux avec une récupération cliniquement pertinente de l'acuité visuelle par rapport à la ligne de base
Délai: 12 mois
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Proportion (nombre) d'yeux avec une récupération cliniquement pertinente de l'acuité visuelle (AV) par rapport à la ligne de base ou dans lesquels une VA de base supérieure à 1,0 logMAR a été maintenue au mois 12 chez les patients traités par Raxone® ≤ 1 an après l'apparition des symptômes, par rapport à l'appariement groupe de contrôle d'histoire naturelle externe
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12 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Composantes du critère d'évaluation principal : proportion d'yeux présentant une récupération cliniquement pertinente (CRR) de l'AV par rapport à la ligne de base au mois 12 par rapport au groupe de contrôle des antécédents nationaux externes (NH) correspondants
Délai: 12 mois
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Le CRR est défini comme :
logMAR = Logarithme de l'angle minimum de résolution |
12 mois
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Composants du critère d'évaluation principal : proportion d'yeux dans lesquels l'acuité visuelle (AV) initiale supérieure à 1,0 logMAR a été maintenue au mois 12 (stabilisation cliniquement pertinente) par rapport au groupe de contrôle externe NH correspondant
Délai: 12 mois
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Pour la proportion d'yeux dans lesquels une VA initiale supérieure à 1,0 logMAR a été maintenue au mois 12 (CRS) par rapport au groupe témoin NH externe correspondant, seuls les patients ayant une VA < 1,0 à l'inclusion sont pris en compte. La stabilisation cliniquement pertinente (CRS) a été définie comme le maintien d'un VA <1,0 logMAR dans les yeux avec un VA <1,0 logMAR au départ. Un patient avait un SRC si au moins un œil avait un SRC. logMAR = Logarithme de l'angle minimum de résolution |
12 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 mai 2016
Achèvement primaire (Réel)
29 mars 2021
Achèvement de l'étude (Réel)
29 mars 2021
Dates d'inscription aux études
Première soumission
12 mai 2016
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
13 mai 2016
Première publication (Estimation)
16 mai 2016
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
21 avril 2023
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
31 mars 2023
Dernière vérification
1 mars 2023
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies métaboliques
- Maladies du système nerveux
- Maladies oculaires
- Maladies génétiques, innées
- Maladies neurodégénératives
- Maladies oculaires, héréditaires
- Troubles hérédodégénératifs, système nerveux
- Maladies des nerfs crâniens
- Atrophies optiques héréditaires
- Atrophie optique
- Maladies mitochondriales
- Maladies du nerf optique
- Atrophie optique, héréditaire, Leber
- Effets physiologiques des médicaments
- Mécanismes moléculaires de l'action pharmacologique
- Agents protecteurs
- Antioxydants
- Idébénone
Autres numéros d'identification d'étude
- SNT-IV-005
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