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Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Raxone bei LHON-Patienten (LEROS)

31. März 2023 aktualisiert von: Santhera Pharmaceuticals

Externe kontrollierte Open-Label-Interventionsstudie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit einer Langzeitbehandlung mit Raxone® bei Leberscher hereditärer Optikusneuropathie (LHON)

LEROS ist eine offene interventionelle Phase-IV-Studie zur weiteren Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Raxone® bei der Langzeitbehandlung von LHON-Patienten.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

199

Phase

  • Phase 4

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Belgien
      • Brussels, Belgien
        • CHU Saint-Pierre
      • Brussels, Belgien
        • Cliniques Universitaire Saint-Luc
      • Leuven, Belgien
        • UZ Leuven - Campus Sint-Rafaël
      • Liège, Belgien
        • C. H. U. Sart Tilman
  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien
        • UMHAT "Alexandrovska" EAD
  • Deutschland
      • Muenchen, Deutschland
        • Friedrich-Baur-Institut
  • Italien
      • Bologna, Italien
        • Universita di Bologna-Clinica Neurologica-Dipartimento di Scienze Neurologiche
  • Polen
      • Krakow, Polen, 31-501
        • SPZOZ Spital Uniwersytecki w Krakowie, Oddzial Kliniczny Okulistyki i Onkologii Okulistycznej
      • Poznań, Polen
        • Szpital Kliniczny Przemienienia Pańskiego Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego
      • Szczecin, Polen
        • Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 2 PUM w Szczecinie
      • Warszawa, Polen
        • Samodzielny Publiczny Kliniczny Szpital Okulistyczny
      • Wrocław, Polen
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny
  • Portugal
      • Porto, Portugal
        • Centro Hospitalar de Sao Joao, EPE
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Institut Català de Retina
      • Madrid, Spanien
        • Hospital Universitario Ramón y Cajal
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten
        • Retinal Consultants of Arizona
    • California
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94040-2833
        • Palo Alto Medical Foundation
      • Stanford, California, Vereinigte Staaten, 94303
        • Stanford Byers Eye Institute
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten
        • University of Colorado Health Eye Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Emory University Hospital
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Vereinigte Staaten
        • Bethesda Neurology, LLC
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10003
        • New York Eye and Ear Infirmary
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Vereinigte Staaten, 22903
        • University of Virginia
  • Vereinigtes Königreich
      • Cardiff, Vereinigtes Königreich
        • University Hospital of Wales
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Moorfields Eye Hospital
      • Manchester, Vereinigtes Königreich
        • Manchester Royal Eye Hospital
      • Romford, Vereinigtes Königreich
        • Queen's Hospital
  • Österreich
      • Wien, Österreich
        • AKH - Medizinische Universitaet Wien

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Beeinträchtigung der Sehschärfe in den betroffenen Augen aufgrund von LHON
  2. Keine Erklärung für Sehverlust außer LHON
  3. Alter mehr oder gleich 12 Jahre
  4. Beginn der Symptome ≤5 Jahre nach Baseline
  5. Bestätigung von entweder G11778A, G3460A oder T14484C LHON mtDNA (für die ITT-Population, nicht erforderlich für die Einschreibung)
  6. Schriftliche Einverständniserklärung des Patienten eingeholt
  7. Fähigkeit und Bereitschaft, Studienverfahren und Besuche einzuhalten
  8. Frauen im gebärfähigen Alter (WCBP), die beim Baseline-Besuch einen negativen Urin- oder Serum-Schwangerschaftstest haben und bereit sind, eine hochwirksame Verhütungsmaßnahme anzuwenden und bis zum Absetzen der Behandlung aufrechtzuerhalten.

Ausschlusskriterien:

  1. Der Patient hat der Fallaktenumfrage (SNT-CRS-002) Naturgeschichtedaten zur Verfügung gestellt
  2. Jede frühere Anwendung von Idebenon
  3. Jede andere Ursache einer Sehbehinderung (z. Glaukom, diabetische Retinopathie, AIDS-bedingte Sehbehinderung, Katarakt, Makuladegeneration usw.) oder jede aktive Augenerkrankung (Uveitis, Infektionen, entzündliche Netzhauterkrankung, Schilddrüsen-Augenerkrankung usw.)
  4. Bekannte Vorgeschichte von klinisch signifikanten Erhöhungen (mehr als das Dreifache der oberen Normgrenze) von AST, ALT oder Kreatinin
  5. Der Patient hat einen Zustand oder befindet sich in einer Situation, die nach Ansicht eines Prüfarztes den Patienten einem erheblichen Risiko aussetzen, die Studienergebnisse verfälschen oder die Teilnahme des Patienten an der Studie erheblich beeinträchtigen kann
  6. Teilnahme an einer anderen klinischen Studie mit einem Prüfpräparat innerhalb von 3 Monaten vor Baseline
  7. Überempfindlichkeit gegen den Wirkstoff oder einen der folgenden sonstigen Bestandteile (wie in Abschnitt 6.1 der Fachinformation von Raxone aufgeführt): Lactose-Monohydrat, mikrokristalline Cellulose, Croscarmellose-Natrium, Povidon K25, Magnesiumstearat, kolloidales Siliciumdioxid, Macrogol 3350, Poly(vinylalkohol), Talkum, Titandioxid, Gelborange S (E110).
  8. Frauen, die schwanger sind oder beim Baseline-Besuch einen positiven Schwangerschaftstest haben
  9. Frauen, die stillen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Raxone
Arzneimittel: Idebenon
Andere Namen:
  • Raxone

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anteil (Anzahl) der Augen mit klinisch relevanter Wiederherstellung der Sehschärfe gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 12 Monate
Anteil (Anzahl) der Augen mit klinisch relevanter Wiederherstellung der Sehschärfe (VA) vom Ausgangswert oder bei denen der Ausgangswert der Sehschärfe (VA) besser als 1,0 logMAR in Monat 12 bei mit Raxone® behandelten Patienten ≤ 1 Jahr nach dem Einsetzen der Symptome aufrechterhalten wurde, im Vergleich zum Matching externe naturkundliche Kontrollgruppe
12 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Komponenten des primären Endpunkts: Anteil der Augen mit klinisch relevanter Wiederherstellung (CRR) der Sehschärfe vom Ausgangswert in Monat 12 im Vergleich zur Kontrollgruppe mit übereinstimmender externer nationaler Anamnese (NH).
Zeitfenster: 12 Monate

CRR ist definiert als:

  • Verbesserung der Sehschärfe von „off-chart“ (entspricht Fingerzählen, Handbewegung, Lichtwahrnehmung oder keiner Lichtwahrnehmung) auf mindestens 1,6 logMAR-Wert, ODER
  • Verbesserung um mindestens 0,2 logMAR-Werte innerhalb der Sehschärfe „on-chart“ Ein Patient hatte eine CRR, wenn mindestens ein Auge eine CRR hatte.

logMAR = Logarithmus des minimalen Auflösungswinkels
12 Monate
Komponenten des primären Endpunkts: Anteil der Augen, bei denen eine Ausgangsvisusschärfe (VA) besser als 1,0 logMAR in Monat 12 aufrechterhalten wurde (klinisch relevante Stabilisierung) im Vergleich zu einer entsprechenden externen NH-Kontrollgruppe
Zeitfenster: 12 Monate

Für den Anteil der Augen, bei denen der VA zu Studienbeginn besser als 1,0 war, wurde der logMAR in Monat 12 (CRS) beibehalten, verglichen mit der entsprechenden externen NH-Kontrollgruppe, es werden nur Patienten mit einem VA < 1,0 zu Studienbeginn berücksichtigt.

Klinisch relevante Stabilisierung (CRS) wurde als Aufrechterhaltung einer VA < 1,0 logMAR in Augen mit einer VA < 1,0 logMAR zu Studienbeginn definiert.

Ein Patient hatte ein CRS, wenn mindestens ein Auge CRS hatte.

logMAR = Logarithmus des minimalen Auflösungswinkels
12 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Santhera Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Mai 2016

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

29. März 2021

Studienabschluss (Tatsächlich)

29. März 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

12. Mai 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

13. Mai 2016

Zuerst gepostet (Schätzen)

16. Mai 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

21. April 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

31. März 2023

Zuletzt verifiziert

1. März 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • SNT-IV-005

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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