Estudo para avaliar a eficácia e segurança de Raxone em pacientes com LHON (LEROS)
31 de março de 2023 atualizado por: Santhera Pharmaceuticals
Estudo de Intervenção Aberta, Controlado por História Natural Externa para Avaliar a Eficácia e a Segurança do Tratamento de Longo Prazo com Raxone® na Neuropatia Óptica Hereditária de Leber (LHON)
O LEROS é um estudo intervencional aberto de Fase IV, projetado para avaliar ainda mais a eficácia e a segurança de Raxone® no tratamento de longo prazo de pacientes com LHON.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
199
Estágio
- Fase 4
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Muenchen, Alemanha
- Friedrich-Baur-Institut
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Sofia, Bulgária
- UMHAT "Alexandrovska" EAD
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Brussels, Bélgica
- CHU Saint-Pierre
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Brussels, Bélgica
- Cliniques Universitaire Saint-Luc
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Leuven, Bélgica
- UZ Leuven - Campus Sint-Rafaël
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Liège, Bélgica
- C. H. U. Sart Tilman
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Barcelona, Espanha
- Institut Català de Retina
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Madrid, Espanha
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos
- Retinal Consultants of Arizona
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California
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Palo Alto, California, Estados Unidos, 94040-2833
- Palo Alto Medical Foundation
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Stanford, California, Estados Unidos, 94303
- Stanford Byers Eye Institute
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos
- University of Colorado Health Eye Center
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Emory University Hospital
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Maryland
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Bethesda, Maryland, Estados Unidos
- Bethesda Neurology, LLC
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Washington University
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10003
- New York Eye and Ear Infirmary
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Virginia
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Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22903
- University of Virginia
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Bologna, Itália
- Universita di Bologna-Clinica Neurologica-Dipartimento di Scienze Neurologiche
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Krakow, Polônia, 31-501
- SPZOZ Spital Uniwersytecki w Krakowie, Oddzial Kliniczny Okulistyki i Onkologii Okulistycznej
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Poznań, Polônia
- Szpital Kliniczny Przemienienia Pańskiego Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego
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Szczecin, Polônia
- Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 2 PUM w Szczecinie
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Warszawa, Polônia
- Samodzielny Publiczny Kliniczny Szpital Okulistyczny
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Wrocław, Polônia
- Uniwersytecki Szpital Kliniczny
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Porto, Portugal
- Centro Hospitalar de Sao Joao, EPE
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Cardiff, Reino Unido
- University Hospital of Wales
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London, Reino Unido
- Moorfields Eye Hospital
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Manchester, Reino Unido
- Manchester Royal Eye Hospital
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Romford, Reino Unido
- Queen's Hospital
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Wien, Áustria
- AKH - Medizinische Universitaet Wien
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
12 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Acuidade visual prejudicada em olhos afetados devido a LHON
- Nenhuma explicação para perda visual além de LHON
- Idade mais ou igual a 12 anos
- Início dos sintomas ≤5 anos da linha de base
- Confirmação de G11778A, G3460A ou T14484C LHON mtDNA (para a população ITT, não é necessário para inscrição)
- Consentimento informado por escrito obtido do paciente
- Capacidade e vontade de cumprir os procedimentos do estudo e visitas
- Mulheres com potencial para engravidar (WCBP) que têm um teste de gravidez de urina ou soro negativo na visita inicial e que desejam usar uma medida contraceptiva altamente eficaz e mantê-la até a descontinuação do tratamento.
Critério de exclusão:
- O paciente forneceu dados de história natural para a Pesquisa de Registro de Caso (SNT-CRS-002)
- Qualquer uso anterior de idebenona
- Qualquer outra causa de deficiência visual (p. glaucoma, retinopatia diabética, deficiência visual relacionada à AIDS, catarata, degeneração macular, etc.)
- História conhecida de elevações clinicamente significativas (mais de 3 vezes o limite superior do normal) de AST, ALT ou creatinina
- O paciente tem uma condição ou está em uma situação que, na opinião de um investigador, pode colocar o paciente em risco significativo, pode confundir os resultados do estudo ou pode interferir significativamente na participação do paciente no estudo
- Participação em outro ensaio clínico de qualquer medicamento experimental dentro de 3 meses antes da linha de base
- Hipersensibilidade à substância ativa ou a qualquer um dos seguintes excipientes (conforme indicado na secção 6.1 do Raxone SmPC): Lactose monohidratada, Celulose microcristalina, Croscarmelose sódica, Povidona K25, Estearato de magnésio, Sílica coloidal, Macrogol 3350, Poli(álcool vinílico), Talco, Dióxido de titânio, Amarelo crepúsculo FCF (E110).
- Mulheres grávidas ou com teste de gravidez positivo na consulta inicial
- Mulheres que estão amamentando
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Raxone
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Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Proporção (número) de olhos com recuperação clinicamente relevante da acuidade visual desde a linha de base
Prazo: 12 meses
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Proporção (número) de olhos com recuperação clinicamente relevante da acuidade visual (AV) da linha de base ou em que a VA da linha de base melhor que 1,0 logMAR foi mantida no mês 12 em pacientes tratados com Raxone® ≤ 1 ano após o início dos sintomas, em comparação com correspondência grupo de controle externo de história natural
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12 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Componentes do endpoint primário: Proporção de olhos com recuperação clinicamente relevante (CRR) de AV desde a linha de base no mês 12 em comparação com o grupo de controle de histórico nacional externo (NH) correspondente
Prazo: 12 meses
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CRR é definido como:
logMAR = Logaritmo do ângulo mínimo de resolução |
12 meses
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Componentes do parâmetro primário: Proporção de olhos nos quais a acuidade visual (AV) basal melhor que 1,0 logMAR foi mantida no mês 12 (estabilização clinicamente relevante) em comparação com o grupo de controle NH externo correspondente
Prazo: 12 meses
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Para a proporção de olhos em que a VA basal melhor que 1,0 logMAR foi mantida no Mês 12 (CRS) em comparação com o grupo de controle NH externo correspondente, apenas os pacientes com AV < 1,0 na linha de base estão sendo levados em consideração. A estabilização clinicamente relevante (CRS) foi definida como a manutenção de VA <1,0 logMAR em olhos com VA <1,0 logMAR na linha de base. Um paciente tinha SRC se pelo menos um olho tivesse SRC. logMAR = Logaritmo do ângulo mínimo de resolução |
12 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de maio de 2016
Conclusão Primária (Real)
29 de março de 2021
Conclusão do estudo (Real)
29 de março de 2021
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
12 de maio de 2016
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
13 de maio de 2016
Primeira postagem (Estimativa)
16 de maio de 2016
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
21 de abril de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
31 de março de 2023
Última verificação
1 de março de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Metabólicas
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças oculares
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Neurodegenerativas
- Doenças Oculares, Hereditárias
- Distúrbios Heredodegenerativos, Sistema Nervoso
- Doenças do Nervo Craniano
- Atrofias ópticas hereditárias
- Atrofia óptica
- Doenças Mitocondriais
- Doenças do Nervo Óptico
- Atrofia Óptica Hereditária, Leber
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Agentes de proteção
- Antioxidantes
- Idebenona
Outros números de identificação do estudo
- SNT-IV-005
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