LHON 환자에서 Raxone의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 연구 (LEROS)
2023년 3월 31일 업데이트: Santhera Pharmaceuticals
LHON(Leber's 유전성 시신경병증)에서 Raxone®을 사용한 장기 치료의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 외부 자연사 통제 공개 중재 연구
LEROS는 LHON 환자의 장기 치료에서 Raxone®의 효능과 안전성을 추가로 평가하기 위해 고안된 오픈 라벨 중재적 4상 연구입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
199
단계
- 4단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Muenchen, 독일
- Friedrich-Baur-Institut
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Arizona
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Phoenix, Arizona, 미국
- Retinal Consultants of Arizona
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California
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Palo Alto, California, 미국, 94040-2833
- Palo Alto Medical Foundation
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Stanford, California, 미국, 94303
- Stanford Byers Eye Institute
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국
- University of Colorado Health Eye Center
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30322
- Emory University Hospital
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Maryland
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Bethesda, Maryland, 미국
- Bethesda Neurology, LLC
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
- Washington University
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New York
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New York, New York, 미국, 10003
- New York Eye and Ear Infirmary
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Virginia
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Charlottesville, Virginia, 미국, 22903
- University of Virginia
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Brussels, 벨기에
- CHU Saint-Pierre
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Brussels, 벨기에
- Cliniques Universitaire Saint-Luc
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Leuven, 벨기에
- UZ Leuven - Campus Sint-Rafaël
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Liège, 벨기에
- C. H. U. Sart Tilman
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Sofia, 불가리아
- UMHAT "Alexandrovska" EAD
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Barcelona, 스페인
- Institut Catala de Retina
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Madrid, 스페인
- Hospital Universitario Ramón y Cajal
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Cardiff, 영국
- University Hospital of Wales
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London, 영국
- Moorfields Eye Hospital
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Manchester, 영국
- Manchester Royal Eye Hospital
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Romford, 영국
- Queen's Hospital
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Wien, 오스트리아
- AKH - Medizinische Universitaet Wien
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Bologna, 이탈리아
- Universita di Bologna-Clinica Neurologica-Dipartimento di Scienze Neurologiche
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Porto, 포르투갈
- Centro Hospitalar de Sao Joao, EPE
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Krakow, 폴란드, 31-501
- SPZOZ Spital Uniwersytecki w Krakowie, Oddzial Kliniczny Okulistyki i Onkologii Okulistycznej
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Poznań, 폴란드
- Szpital Kliniczny Przemienienia Panskiego Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego
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Szczecin, 폴란드
- Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 2 Pum W Szczecinie
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Warszawa, 폴란드
- Samodzielny Publiczny Kliniczny Szpital Okulistyczny
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Wrocław, 폴란드
- Uniwersytecki Szpital Kliniczny
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
12년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- LHON으로 인해 영향을 받은 눈의 시력 손상
- LHON 외에 시력 상실에 대한 설명 없음
- 12세 이상
- 증상의 시작 ≤5년 베이스라인
- G11778A, G3460A 또는 T14484C LHON mtDNA 확인(ITT 모집단의 경우, 등록에 필요하지 않음)
- 환자로부터 얻은 서면 동의서
- 연구 절차 및 방문을 준수할 능력 및 의지
- 기준선 방문 시 소변 또는 혈청 임신 검사 결과가 음성이고 매우 효과적인 피임 조치를 기꺼이 사용하고 치료를 중단할 때까지 이를 유지할 의향이 있는 가임 여성(WCBP).
제외 기준:
- 환자는 사례 기록 조사(SNT-CRS-002)에 자연사 데이터를 제공했습니다.
- 이데베논의 이전 사용
- 시각 장애의 다른 모든 원인(예: 녹내장, 당뇨망막병증, AIDS 관련 시각장애, 백내장, 황반변성 등) 또는 활동성 안질환(포도막염, 감염, 염증성 망막질환, 갑상선 안질환 등)
- AST, ALT 또는 크레아티닌의 임상적으로 유의미한 상승(정상 상한치의 3배 이상)의 알려진 이력
- 환자는 조사관의 의견에 따라 환자를 심각한 위험에 빠뜨리거나 연구 결과를 혼란스럽게 만들거나 환자의 연구 참여를 크게 방해할 수 있는 상태를 갖거나 상황에 있습니다.
- 베이스라인 이전 3개월 이내에 조사 약물의 다른 임상 시험에 참여
- 활성 물질 또는 다음 부형제(Raxone SmPC의 섹션 6.1에 나열됨)에 과민증 탈크, 이산화티타늄, 선셋 옐로우 FCF(E110).
- 기준선 방문에서 임신 중이거나 양성 임신 검사를 받은 여성
- 모유 수유중인 여성
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 락손
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다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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기준선에서 임상적으로 관련된 시력 회복이 있는 눈의 비율(수)
기간: 12 개월
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기준치로부터 임상적으로 관련된 시력(VA) 회복이 있거나 1.0 logMAR보다 우수한 기준치 시력이 12개월에 유지된 눈의 비율(수) 외부 자연사 대조군
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12 개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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1차 종점의 구성 요소: 일치하는 외부 국가 병력(NH) 대조군과 비교하여 12개월에 기준선에서 VA의 임상 관련 회복(CRR)이 있는 눈의 비율
기간: 12 개월
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CRR은 다음과 같이 정의됩니다.
logMAR = 최소 해상도 각도의 로그 |
12 개월
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1차 종점의 구성 요소: 일치하는 외부 NH 대조군과 비교하여 12개월(임상 관련 안정화)에 1.0 logMAR보다 나은 기준선 시력(VA)이 유지된 눈의 비율
기간: 12 개월
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일치하는 외부 NH 대조군 그룹과 비교하여 12개월(CRS)에 기준선 VA가 1.0 logMAR보다 우수한 눈의 비율에 대해 기준선에서 VA < 1.0인 환자만 고려합니다. 임상 관련 안정화(CRS)는 베이스라인에서 VA < 1.0 logMAR인 눈에서 VA < 1.0 logMAR의 유지로 정의되었습니다. 적어도 한쪽 눈에 CRS가 있으면 환자는 CRS를 가집니다. logMAR = 최소 해상도 각도의 로그 |
12 개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2016년 5월 1일
기본 완료 (실제)
2021년 3월 29일
연구 완료 (실제)
2021년 3월 29일
연구 등록 날짜
최초 제출
2016년 5월 12일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2016년 5월 13일
처음 게시됨 (추정)
2016년 5월 16일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 4월 21일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 3월 31일
마지막으로 확인됨
2023년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- SNT-IV-005
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이데베논에 대한 임상 시험
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Santhera Pharmaceuticals더 이상 사용할 수 없음