Estudio para evaluar la eficacia y seguridad de Raxone en pacientes con LHON (LEROS)
31 de marzo de 2023 actualizado por: Santhera Pharmaceuticals
Estudio de intervención abierto, controlado por la historia natural externa para evaluar la eficacia y la seguridad del tratamiento a largo plazo con Raxone® en la neuropatía óptica hereditaria de Leber (LHON)
LEROS es un estudio de Fase IV intervencionista de etiqueta abierta, diseñado para evaluar aún más la eficacia y seguridad de Raxone® en el tratamiento a largo plazo de pacientes con LHON.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
199
Fase
- Fase 4
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Muenchen, Alemania
- Friedrich-Baur-Institut
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Wien, Austria
- AKH - Medizinische Universitaet Wien
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Sofia, Bulgaria
- UMHAT "Alexandrovska" EAD
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Brussels, Bélgica
- Chu Saint-Pierre
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Brussels, Bélgica
- Cliniques Universitaire Saint-Luc
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Leuven, Bélgica
- UZ Leuven - Campus Sint-Rafaël
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Liège, Bélgica
- C. H. U. Sart Tilman
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Barcelona, España
- Institut Catala de Retina
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Madrid, España
- Hospital Universitario Ramón y Cajal
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos
- Retinal Consultants of Arizona
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California
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Palo Alto, California, Estados Unidos, 94040-2833
- Palo Alto Medical Foundation
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Stanford, California, Estados Unidos, 94303
- Stanford Byers Eye Institute
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos
- University of Colorado Health Eye Center
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Emory University Hospital
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Maryland
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Bethesda, Maryland, Estados Unidos
- Bethesda Neurology, LLC
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Washington University
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10003
- New York Eye and Ear Infirmary
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Virginia
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Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22903
- University of Virginia
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Bologna, Italia
- Universita di Bologna-Clinica Neurologica-Dipartimento di Scienze Neurologiche
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Krakow, Polonia, 31-501
- SPZOZ Spital Uniwersytecki w Krakowie, Oddzial Kliniczny Okulistyki i Onkologii Okulistycznej
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Poznań, Polonia
- Szpital Kliniczny Przemienienia Panskiego Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego
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Szczecin, Polonia
- Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny nr 2 PUM w Szczecinie
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Warszawa, Polonia
- Samodzielny Publiczny Kliniczny Szpital Okulistyczny
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Wrocław, Polonia
- Uniwersytecki Szpital Kliniczny
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Porto, Portugal
- Centro Hospitalar de Sao Joao, EPE
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Cardiff, Reino Unido
- University Hospital of Wales
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London, Reino Unido
- Moorfields Eye Hospital
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Manchester, Reino Unido
- Manchester Royal Eye Hospital
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Romford, Reino Unido
- Queen's Hospital
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
12 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Deterioro de la agudeza visual en los ojos afectados debido a LHON
- No hay explicación para la pérdida visual además de LHON
- Edad mayor o igual a 12 años
- Inicio de los síntomas ≤5 años del inicio
- Confirmación de ADNmt de LHON G11778A, G3460A o T14484C (para la población ITT, no se requiere para la inscripción)
- Consentimiento informado por escrito obtenido del paciente
- Capacidad y disposición para cumplir con los procedimientos del estudio y las visitas.
- Mujeres en edad fértil (WCBP) que tienen una prueba de embarazo en orina o suero negativa en la visita inicial y que están dispuestas a usar una medida anticonceptiva altamente efectiva y mantenerla hasta la interrupción del tratamiento.
Criterio de exclusión:
- El paciente ha proporcionado datos de historia natural a la Encuesta de registro de casos (SNT-CRS-002)
- Cualquier uso previo de idebenona
- Cualquier otra causa de discapacidad visual (p. glaucoma, retinopatía diabética, discapacidad visual relacionada con el SIDA, cataratas, degeneración macular, etc.) o cualquier trastorno ocular activo (uveítis, infecciones, enfermedad inflamatoria de la retina, enfermedad ocular tiroidea, etc.)
- Antecedentes conocidos de elevaciones clínicamente significativas (más de 3 veces el límite superior normal) de AST, ALT o creatinina
- El paciente tiene una condición o se encuentra en una situación que, en opinión de un investigador, puede poner al paciente en un riesgo significativo, puede confundir los resultados del estudio o puede interferir significativamente con la participación del paciente en el estudio.
- Participación en otro ensayo clínico de cualquier fármaco en investigación dentro de los 3 meses anteriores al inicio
- Hipersensibilidad al principio activo o a alguno de los siguientes excipientes (tal como se enumeran en la sección 6.1 de la ficha técnica de Raxone): Lactosa monohidrato, Celulosa microcristalina, Croscarmelosa sódica, Povidona K25, Estearato de magnesio, Sílice coloidal, Macrogol 3350, Poli(vinil alcohol), Talco, dióxido de titanio, amarillo ocaso FCF (E110).
- Mujeres que están embarazadas o tienen una prueba de embarazo positiva en la visita inicial
- Mujeres que están amamantando
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Raxone
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Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Proporción (número) de ojos con recuperación clínicamente relevante de la agudeza visual desde el inicio
Periodo de tiempo: 12 meses
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Proporción (número) de ojos con una recuperación de la agudeza visual (AV) clínicamente relevante desde el inicio o en los que se mantuvo una AV inicial superior a 1,0 logMAR en el mes 12 en pacientes tratados con Raxone® ≤1 año después de la aparición de los síntomas, en comparación con la comparación grupo de control externo de historia natural
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12 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Componentes del criterio principal de valoración: Proporción de ojos con recuperación clínicamente relevante (CRR) de AV desde el inicio en el mes 12 en comparación con el grupo de control de historia nacional externa (NH) correspondiente
Periodo de tiempo: 12 meses
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La RRC se define como:
logMAR = Logaritmo del ángulo mínimo de resolución |
12 meses
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Componentes del criterio principal de valoración: Proporción de ojos en los que la agudeza visual inicial (AV) mejor que 1,0 logMAR se mantuvo en el mes 12 (estabilización clínicamente relevante) en comparación con el grupo de control NH externo correspondiente
Periodo de tiempo: 12 meses
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Para la proporción de ojos en los que se mantuvo una AV inicial superior a 1,0 logMAR en el mes 12 (CRS) en comparación con el grupo de control NH externo equivalente, solo se tienen en cuenta los pacientes que tenían una AV < 1,0 inicial. La estabilización clínicamente relevante (CRS) se definió como el mantenimiento de AV <1,0 logMAR en ojos con AV <1,0 logMAR al inicio. Un paciente tenía un CRS si al menos un ojo tenía CRS. logMAR = Logaritmo del ángulo mínimo de resolución |
12 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de mayo de 2016
Finalización primaria (Actual)
29 de marzo de 2021
Finalización del estudio (Actual)
29 de marzo de 2021
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
12 de mayo de 2016
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
13 de mayo de 2016
Publicado por primera vez (Estimar)
16 de mayo de 2016
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
21 de abril de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
31 de marzo de 2023
Última verificación
1 de marzo de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades de los ojos
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades neurodegenerativas
- Enfermedades De Los Ojos Hereditarias
- Trastornos Heredodegenerativos, Sistema Nervioso
- Enfermedades de los nervios craneales
- Atrofias Ópticas Hereditarias
- Atrofia Óptica
- Enfermedades mitocondriales
- Enfermedades del nervio óptico
- Atrofia Óptica Hereditaria De Leber
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Agentes Protectores
- Antioxidantes
- Idebenona
Otros números de identificación del estudio
- SNT-IV-005
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .