评估 Raxone 在 LHON 患者中的疗效和安全性的研究 (LEROS)
2023年3月31日 更新者：Santhera Pharmaceuticals
外部自然历史控制、开放标签干预研究，以评估 Raxone® 长期治疗 Leber 遗传性视神经病变 (LHON) 的疗效和安全性
LEROS 是一项开放标签的介入性 IV 期研究，旨在进一步评估 Raxone ®在长期治疗 LHON 患者中的疗效和安全性。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
199
阶段
- 第四阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Sofia、保加利亚
- UMHAT "Alexandrovska" EAD
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Wien、奥地利
- AKH - Medizinische Universitaet Wien
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Muenchen、德国
- Friedrich-Baur-Institut
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Bologna、意大利
- Universita di Bologna-Clinica Neurologica-Dipartimento di Scienze Neurologiche
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Brussels、比利时
- CHU Saint-Pierre
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Brussels、比利时
- Cliniques Universitaire Saint-Luc
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Leuven、比利时
- UZ Leuven - Campus Sint-Rafaël
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Liège、比利时
- C. H. U. Sart Tilman
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Krakow、波兰、31-501
- SPZOZ Spital Uniwersytecki w Krakowie, Oddzial Kliniczny Okulistyki i Onkologii Okulistycznej
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Poznań、波兰
- Szpital Kliniczny Przemienienia Panskiego Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego
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Szczecin、波兰
- Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 2 Pum W Szczecinie
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Warszawa、波兰
- Samodzielny Publiczny Kliniczny Szpital Okulistyczny
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Wrocław、波兰
- Uniwersytecki Szpital Kliniczny
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Arizona
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Phoenix、Arizona、美国
- Retinal Consultants of Arizona
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California
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Palo Alto、California、美国、94040-2833
- Palo Alto Medical Foundation
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Stanford、California、美国、94303
- Stanford Byers Eye Institute
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Colorado
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Aurora、Colorado、美国
- University of Colorado Health Eye Center
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Georgia
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Atlanta、Georgia、美国、30322
- Emory University Hospital
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Maryland
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Bethesda、Maryland、美国
- Bethesda Neurology, LLC
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Missouri
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Saint Louis、Missouri、美国、63110
- Washington University
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New York
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New York、New York、美国、10003
- New York Eye and Ear Infirmary
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Virginia
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Charlottesville、Virginia、美国、22903
- University of Virginia
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Cardiff、英国
- University Hospital of Wales
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London、英国
- Moorfields Eye Hospital
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Manchester、英国
- Manchester Royal Eye Hospital
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Romford、英国
- Queen's Hospital
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Porto、葡萄牙
- Centro Hospitalar de Sao Joao, EPE
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Barcelona、西班牙
- Institut Catala de Retina
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Madrid、西班牙
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
12年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 由于 LHON，受影响眼睛的视力受损
- 除了 LHON 之外没有其他关于视力丧失的解释
- 年龄大于或等于 12 岁
- 症状发作 ≤ 基线 5 年
- 确认 G11778A、G3460A 或 T14484C LHON mtDNA（对于 ITT 人群，注册不需要）
- 从患者处获得的书面知情同意书
- 遵守研究程序和访问的能力和意愿
- 在基线访视时尿液或血清妊娠试验呈阴性且愿意使用高效避孕措施并维持该措施直至治疗停止的育龄妇女 (WCBP)。
排除标准：
- 患者已向病例记录调查 (SNT-CRS-002) 提供自然历史数据
- 任何以前使用艾地苯醌
- 视力障碍的任何其他原因（例如 青光眼、糖尿病视网膜病变、艾滋病相关视力障碍、白内障、黄斑变性等）或任何活动性眼部疾病（葡萄膜炎、感染、炎症性视网膜疾病、甲状腺眼病等）
- 已知有 AST、ALT 或肌酐临床显着升高（大于正常上限的 3 倍）的病史
- 研究者认为患者的病情或所处情况可能会使患者面临重大风险，可能混淆研究结果或可能严重干扰患者参与研究
- 在基线前 3 个月内参加过任何研究药物的另一项临床试验
- 对活性物质或任何以下赋形剂过敏（如 Raxone SmPC 第 6.1 节中所列）：乳糖一水合物、微晶纤维素、交联羧甲基纤维素钠、聚维酮 K25、硬脂酸镁、胶体二氧化硅、聚乙二醇 3350、聚（乙烯醇），滑石粉、二氧化钛、日落黄 FCF (E110)。
- 怀孕或在基线访视时妊娠试验呈阳性的女性
- 正在哺乳的妇女
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：雷克森
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其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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与基线相比具有临床相关视力恢复的眼睛比例（数量）
大体时间：12个月
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与匹配相比，在症状出现后 ≤ 1 年接受 Raxone® 治疗的患者中，在第 12 个月时基线视力 (VA) 从基线有临床相关恢复或基线 VA 优于 1.0 logMAR 的眼睛比例（数量）外部自然历史对照组
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12个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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主要终点的组成部分：与匹配的外部国家历史 (NH) 对照组相比，第 12 个月时 VA 从基线恢复到临床相关恢复 (CRR) 的眼睛比例
大体时间：12个月
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CRR 定义为：
logMAR = 最小分辨率角的对数 |
12个月
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主要终点的组成部分：与匹配的外部 NH 对照组相比，第 12 个月时基线视力 (VA) 优于 1.0 logMAR 的眼睛比例（临床相关稳定性）
大体时间：12个月
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对于与匹配的外部 NH 对照组相比，第 12 个月 (CRS) 基线 VA 优于 1.0 logMAR 的眼睛比例，仅考虑基线时 VA < 1.0 的患者。 临床相关稳定性 (CRS) 定义为在基线时 VA <1.0 logMAR 的眼中 VA 维持 <1.0 logMAR。 如果至少一只眼睛患有 CRS，则患者患有 CRS。 logMAR = 最小分辨率角的对数 |
12个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2016年5月1日
初级完成 (实际的)
2021年3月29日
研究完成 (实际的)
2021年3月29日
研究注册日期
首次提交
2016年5月12日
首先提交符合 QC 标准的
2016年5月13日
首次发布 (估计)
2016年5月16日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年4月21日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年3月31日
最后验证
2023年3月1日
更多信息
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