Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie om de werkzaamheid en veiligheid van Raxone bij LHON-patiënten te beoordelen (LEROS)

31 maart 2023 bijgewerkt door: Santhera Pharmaceuticals

Externe natuurlijke historie gecontroleerde, open-label interventiestudie om de werkzaamheid en veiligheid van langdurige behandeling met Raxone® bij Leber's erfelijke optische neuropathie (LHON) te beoordelen

LEROS is een open-label interventionele fase IV-studie, ontworpen om de werkzaamheid en veiligheid van Raxone® bij de langetermijnbehandeling van LHON-patiënten verder te beoordelen.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

199

Fase

  • Fase 4

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • België
      • Brussels, België
        • CHU Saint-Pierre
      • Brussels, België
        • Cliniques Universitaire Saint-Luc
      • Leuven, België
        • UZ Leuven - Campus Sint-Rafaël
      • Liège, België
        • C. H. U. Sart Tilman
  • Bulgarije
      • Sofia, Bulgarije
        • UMHAT "Alexandrovska" EAD
  • Duitsland
      • Muenchen, Duitsland
        • Friedrich-Baur-Institut
  • Italië
      • Bologna, Italië
        • Universita di Bologna-Clinica Neurologica-Dipartimento di Scienze Neurologiche
  • Oostenrijk
      • Wien, Oostenrijk
        • AKH - Medizinische Universitaet Wien
  • Polen
      • Krakow, Polen, 31-501
        • SPZOZ Spital Uniwersytecki w Krakowie, Oddzial Kliniczny Okulistyki i Onkologii Okulistycznej
      • Poznań, Polen
        • Szpital Kliniczny Przemienienia Pańskiego Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego
      • Szczecin, Polen
        • Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 2 PUM w Szczecinie
      • Warszawa, Polen
        • Samodzielny Publiczny Kliniczny Szpital Okulistyczny
      • Wrocław, Polen
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny
  • Portugal
      • Porto, Portugal
        • Centro Hospitalar de Sao Joao, EPE
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje
        • Institut Català de Retina
      • Madrid, Spanje
        • Hospital Universitario Ramón y Cajal
  • Verenigd Koninkrijk
      • Cardiff, Verenigd Koninkrijk
        • University Hospital of Wales
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • Moorfields Eye Hospital
      • Manchester, Verenigd Koninkrijk
        • Manchester Royal Eye Hospital
      • Romford, Verenigd Koninkrijk
        • Queen's Hospital
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten
        • Retinal Consultants of Arizona
    • California
      • Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94040-2833
        • Palo Alto Medical Foundation
      • Stanford, California, Verenigde Staten, 94303
        • Stanford Byers Eye Institute
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten
        • University of Colorado Health Eye Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Emory University Hospital
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Verenigde Staten
        • Bethesda Neurology, LLC
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Washington University
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10003
        • New York Eye and Ear Infirmary
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Verenigde Staten, 22903
        • University of Virginia

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

12 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Verminderde gezichtsscherpte in aangetaste ogen als gevolg van LHON
  2. Geen verklaring voor visueel verlies naast LHON
  3. Leeftijd meer of gelijk aan 12 jaar
  4. Aanvang van de symptomen ≤5 jaar baseline
  5. Bevestiging van G11778A, G3460A of T14484C LHON mtDNA (voor de ITT-populatie, niet vereist voor inschrijving)
  6. Schriftelijke geïnformeerde toestemming verkregen van de patiënt
  7. Vermogen en bereidheid om te voldoen aan studieprocedures en bezoeken
  8. Vrouwen in de vruchtbare leeftijd (WCBP) die een negatieve urine- of serumzwangerschapstest hebben bij het basislijnbezoek en die bereid zijn een zeer effectieve anticonceptiemaatregel te gebruiken en deze te handhaven totdat de behandeling wordt stopgezet.

Uitsluitingscriteria:

  1. Patiënt heeft natuurlijke geschiedenisgegevens verstrekt aan de Case Record Survey (SNT-CRS-002)
  2. Elk eerder gebruik van idebenone
  3. Elke andere oorzaak van visuele beperking (bijv. glaucoom, diabetische retinopathie, AIDS-gerelateerde visusstoornissen, cataract, maculaire degeneratie, enz.) of een actieve oogaandoening (uveïtis, infecties, inflammatoire retinale ziekte, oogziekte van de schildklier, enz.)
  4. Bekende geschiedenis van klinisch significante verhogingen (meer dan 3 keer de bovengrens van normaal) van ASAT, ALAT of creatinine
  5. Patiënt heeft een aandoening of bevindt zich in een situatie die, naar de mening van een onderzoeker, de patiënt een aanzienlijk risico kan opleveren, onderzoeksresultaten kan verwarren of significant kan interfereren met de deelname van de patiënt aan het onderzoek
  6. Deelname aan een ander klinisch onderzoek met een onderzoeksgeneesmiddel binnen 3 maanden voorafgaand aan de baseline
  7. Overgevoeligheid voor de werkzame stof of voor een van de volgende hulpstoffen (zoals vermeld in rubriek 6.1 van de SmPC van Raxone): Lactosemonohydraat, Microkristallijne cellulose, Croscarmellosenatrium, Povidon K25, Magnesiumstearaat, Colloïdaal silicium, Macrogol 3350, Poly(vinylalcohol), Talk, Titaandioxide, Zonnegeel FCF (E110).
  8. Vrouwen die zwanger zijn of een positieve zwangerschapstest hebben bij Baseline bezoeken
  9. Vrouwen die borstvoeding geven

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Raxone
Geneesmiddel: Idebenone
Andere namen:
  • Raxone

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage (aantal) ogen met klinisch relevant herstel van gezichtsscherpte vanaf baseline
Tijdsspanne: 12 maanden
Percentage (aantal) ogen met klinisch relevant herstel van gezichtsscherpte (VA) ten opzichte van baseline of waarin baseline VA beter dan 1,0 logMAR werd gehandhaafd in maand 12 bij patiënten behandeld met Raxone® ≤1 jaar na het begin van de symptomen, vergeleken met matching externe natuurhistorische controlegroep
12 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Componenten van het primaire eindpunt: Percentage ogen met klinisch relevant herstel (CRR) van VA vanaf baseline in maand 12 vergeleken met overeenkomende externe nationale anamnese (NH) controlegroep
Tijdsspanne: 12 maanden

CRR wordt gedefinieerd als:

  • Verbetering van "off-chart" (het equivalent van tellende vingers, handbeweging, lichtperceptie of geen lichtperceptie) gezichtsscherpte tot ten minste 1,6 logMAR-waarde, OF
  • Verbetering van ten minste 0,2 logMAR-waarde binnen "on-chart" gezichtsscherpte Een patiënt had een CRR als ten minste één oog CRR had.

logMAR = Logaritme van de minimale resolutiehoek
12 maanden
Componenten van het primaire eindpunt: Percentage ogen waarbij de basislijn gezichtsscherpte (VA) beter dan 1,0 logMAR werd behouden in maand 12 (klinisch relevante stabilisatie) in vergelijking met de overeenkomende externe NH-controlegroep
Tijdsspanne: 12 maanden

Voor het deel van de ogen waarin baseline VA beter dan 1,0 logMAR werd gehandhaafd op maand 12 (CRS) in vergelijking met een overeenkomende externe NH-controlegroep, wordt alleen rekening gehouden met patiënten met VA < 1,0 bij baseline.

Klinisch relevante stabilisatie (CRS) werd gedefinieerd als handhaving van VA <1,0 logMAR in ogen met VA <1,0 logMAR bij baseline.

Een patiënt had een CRS als ten minste één oog CRS had.

logMAR = Logaritme van de minimale resolutiehoek
12 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Santhera Pharmaceuticals

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 mei 2016

Primaire voltooiing (Werkelijk)

29 maart 2021

Studie voltooiing (Werkelijk)

29 maart 2021

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

12 mei 2016

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

13 mei 2016

Eerst geplaatst (Schatting)

16 mei 2016

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

21 april 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

31 maart 2023

Laatst geverifieerd

1 maart 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • SNT-IV-005

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Idebenone

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Madagascar

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren