Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Tanulmány a Raxone hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére LHON-betegeknél (LEROS)

2023. március 31. frissítette: Santhera Pharmaceuticals

Külső természetrajzilag ellenőrzött, nyílt beavatkozási tanulmány a Raxone®-szal végzett hosszú távú kezelés hatékonyságának és biztonságosságának felmérésére Leber-féle örökletes optikai neuropátiában (LHON)

A LEROS egy nyílt elrendezésű, IV. fázisú intervenciós vizsgálat, amelynek célja a Raxone® hatékonyságának és biztonságosságának további értékelése LHON-betegek hosszú távú kezelésében.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

199

Fázis

  • 4. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztria
      • Wien, Ausztria
        • AKH - Medizinische Universitaet Wien
  • Belgium
      • Brussels, Belgium
        • CHU Saint-Pierre
      • Brussels, Belgium
        • Cliniques Universitaire Saint-Luc
      • Leuven, Belgium
        • UZ Leuven - Campus Sint-Rafaël
      • Liège, Belgium
        • C. H. U. Sart Tilman
  • Bulgária
      • Sofia, Bulgária
        • UMHAT "Alexandrovska" EAD
  • Egyesült Királyság
      • Cardiff, Egyesült Királyság
        • University Hospital of Wales
      • London, Egyesült Királyság
        • Moorfields Eye Hospital
      • Manchester, Egyesült Királyság
        • Manchester Royal Eye Hospital
      • Romford, Egyesült Királyság
        • Queen's Hospital
  • Egyesült Államok
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Egyesült Államok
        • Retinal Consultants of Arizona
    • California
      • Palo Alto, California, Egyesült Államok, 94040-2833
        • Palo Alto Medical Foundation
      • Stanford, California, Egyesült Államok, 94303
        • Stanford Byers Eye Institute
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Egyesült Államok
        • University of Colorado Health Eye Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30322
        • Emory University Hospital
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Egyesült Államok
        • Bethesda Neurology, LLC
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
        • Washington University
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10003
        • New York Eye and Ear Infirmary
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Egyesült Államok, 22903
        • University of Virginia
  • Lengyelország
      • Krakow, Lengyelország, 31-501
        • SPZOZ Spital Uniwersytecki w Krakowie, Oddzial Kliniczny Okulistyki i Onkologii Okulistycznej
      • Poznań, Lengyelország
        • Szpital Kliniczny Przemienienia Panskiego Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego
      • Szczecin, Lengyelország
        • Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 2 Pum W Szczecinie
      • Warszawa, Lengyelország
        • Samodzielny Publiczny Kliniczny Szpital Okulistyczny
      • Wrocław, Lengyelország
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny
  • Németország
      • Muenchen, Németország
        • Friedrich-Baur-Institut
  • Olaszország
      • Bologna, Olaszország
        • Universita di Bologna-Clinica Neurologica-Dipartimento di Scienze Neurologiche
  • Portugália
      • Porto, Portugália
        • Centro Hospitalar de Sao Joao, EPE
  • Spanyolország
      • Barcelona, Spanyolország
        • Institut Catala de Retina
      • Madrid, Spanyolország
        • Hospital Universitario Ramón y Cajal

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

12 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. LHON miatt károsodott látásélesség az érintett szemekben
  2. A látásvesztésre az LHON-on kívül nincs magyarázat
  3. Életkor legalább 12 év
  4. A tünetek megjelenése ≤5 évvel a kiindulási állapothoz képest
  5. A G11778A, G3460A vagy T14484C LHON mtDNS megerősítése (az ITT populációhoz, nem szükséges a regisztrációhoz)
  6. A betegtől kapott írásos beleegyezés
  7. Képesség és hajlandóság a tanulmányi eljárások és látogatások betartására
  8. Terhesképes nők (WCBP), akiknél negatív a vizelet vagy a szérum terhességi tesztje az alaplátogatás alkalmával, és akik hajlandóak rendkívül hatékony fogamzásgátló módszert alkalmazni, és azt a kezelés abbahagyásáig fenntartani.

Kizárási kritériumok:

  1. A páciens természetes anamnézis adatait nyújtotta be a Case Record Survey (SNT-CRS-002) számára.
  2. Az idebenon bármely korábbi használata
  3. A látásromlás bármely egyéb oka (pl. zöldhályog, diabéteszes retinopátia, AIDS-szel összefüggő látásromlás, szürkehályog, makuladegeneráció stb.) vagy bármilyen aktív szembetegség (uveitis, fertőzések, gyulladásos retinabetegség, pajzsmirigy-szembetegség stb.)
  4. Klinikailag jelentős (a normálérték felső határának háromszorosát meghaladó) AST, ALT vagy kreatininszint ismert emelkedése
  5. A betegnek olyan állapota van vagy olyan helyzetben van, amely a vizsgáló véleménye szerint jelentős kockázatnak teheti ki a beteget, megzavarhatja a vizsgálati eredményeket, vagy jelentősen megzavarhatja a beteg vizsgálatban való részvételét
  6. Részvétel bármely vizsgált gyógyszer másik klinikai vizsgálatában az alaphelyzetet megelőző 3 hónapon belül
  7. A hatóanyaggal vagy a következő segédanyagokkal szembeni túlérzékenység (a Raxone alkalmazási előírás 6.1 pontjában felsoroltak szerint): laktóz-monohidrát, mikrokristályos cellulóz, kroszkarmellóz-nátrium, povidon K25, magnézium-sztearát, kolloid szilícium-dioxid, makrogol 3350, poli(vinil-alkohol). Talkum, titán-dioxid, naplemente sárga FCF (E110).
  8. Olyan nők, akik terhesek vagy pozitív terhességi tesztet mutattak az alaphelyzetben
  9. Szoptató nők

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Raxone
Drog: Idebenon
Más nevek:
  • Raxone

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Azon szemek aránya (száma), amelyeknél a látásélesség klinikailag megfelelő helyreállt az alapvonalhoz képest
Időkeret: 12 hónap
Azon szemek aránya (száma), amelyeknél a látásélesség (VA) klinikailag lényegesen helyreállt a kiindulási állapothoz képest, vagy amelyekben a kiindulási VA 1,0 logMAR-nál jobb maradt a 12. hónapban a Raxone®-val kezelt betegeknél ≤1 évvel a tünetek megjelenése után, összehasonlítva a megfeleléssel külső természetrajzi kontrollcsoport
12 hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az elsődleges végpont összetevői: A klinikailag releváns VA-gyógyulást (CRR) rendelkező szemek aránya a kiindulási állapothoz képest a 12. hónapban a megfelelő külső nemzeti történelem (NH) kontrollcsoporthoz képest
Időkeret: 12 hónap

A CRR meghatározása a következő:

  • Javulás a „grafikonon kívüli” értékhez képest (az ujjak számlálása, a kézmozgás, a fényérzékelés vagy a fényérzékelés hiánya) a látásélesség legalább 1,6 logMAR értékre, VAGY
  • Legalább 0,2 logMAR érték javulás az "on-chart" látásélességen belül Egy betegnél CRR volt, ha legalább az egyik szem CRR-t mutatott.

logMAR = A minimális felbontási szög logaritmusa
12 hónap
Az elsődleges végpont összetevői: azoknak a szemeknek az aránya, amelyekben a kiindulási látásélesség (VA) jobb volt, mint 1,0 logMAR a 12. hónapban (klinikailag releváns stabilizálás) a megfelelő külső NH-kontrollcsoporthoz képest
Időkeret: 12 hónap

Azon szemek arányánál, amelyekben a kiindulási VA 1,0 logMAR-nál jobb maradt a 12. hónapban (CRS), összehasonlítva a megfelelő külső NH-kontroll csoporttal, csak azokat a betegeket veszik figyelembe, akiknek VA < 1,0 a kiinduláskor.

A klinikailag releváns stabilizációt (CRS) úgy határoztuk meg, mint a VA <1,0 logMAR fenntartását olyan szemekben, ahol a VA <1,0 logMAR az alapvonalon.

Egy betegnek CRS volt, ha legalább az egyik szemén CRS volt.

logMAR = A minimális felbontási szög logaritmusa
12 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Santhera Pharmaceuticals

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2016. május 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2021. március 29.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2021. március 29.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2016. május 12.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2016. május 13.

Első közzététel (Becslés)

2016. május 16.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. április 21.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. március 31.

Utolsó ellenőrzés

2023. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • SNT-IV-005

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Idebenon

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Zambia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel