Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo Raxone u pacjentów z LHON (LEROS)

31 marca 2023 zaktualizowane przez: Santhera Pharmaceuticals

Otwarte badanie interwencyjne z kontrolą zewnętrznego wywiadu naturalnego w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa długotrwałego leczenia preparatem Raxone® w dziedzicznej neuropatii nerwu wzrokowego Lebera (LHON)

LEROS to otwarte, interwencyjne badanie IV fazy, mające na celu dalszą ocenę skuteczności i bezpieczeństwa preparatu Raxone® w długotrwałym leczeniu pacjentów z LHON.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

199

Faza

  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Austria
      • Wien, Austria
        • AKH - Medizinische Universitaet Wien
  • Belgia
      • Brussels, Belgia
        • CHU Saint-Pierre
      • Brussels, Belgia
        • Cliniques Universitaire Saint-Luc
      • Leuven, Belgia
        • UZ Leuven - Campus Sint-Rafaël
      • Liège, Belgia
        • C. H. U. Sart Tilman
  • Bułgaria
      • Sofia, Bułgaria
        • UMHAT "Alexandrovska" EAD
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania
        • Institut Català de Retina
      • Madrid, Hiszpania
        • Hospital Universitario Ramón y Cajal
  • Niemcy
      • Muenchen, Niemcy
        • Friedrich-Baur-Institut
  • Polska
      • Krakow, Polska, 31-501
        • SPZOZ Spital Uniwersytecki w Krakowie, Oddzial Kliniczny Okulistyki i Onkologii Okulistycznej
      • Poznań, Polska
        • Szpital Kliniczny Przemienienia Pańskiego Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego
      • Szczecin, Polska
        • Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 2 PUM w Szczecinie
      • Warszawa, Polska
        • Samodzielny Publiczny Kliniczny Szpital Okulistyczny
      • Wrocław, Polska
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny
  • Portugalia
      • Porto, Portugalia
        • Centro Hospitalar de Sao Joao, EPE
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone
        • Retinal Consultants of Arizona
    • California
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94040-2833
        • Palo Alto Medical Foundation
      • Stanford, California, Stany Zjednoczone, 94303
        • Stanford Byers Eye Institute
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone
        • University of Colorado Health Eye Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Emory University Hospital
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stany Zjednoczone
        • Bethesda Neurology, LLC
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10003
        • New York Eye and Ear Infirmary
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stany Zjednoczone, 22903
        • University of Virginia
  • Włochy
      • Bologna, Włochy
        • Universita di Bologna-Clinica Neurologica-Dipartimento di Scienze Neurologiche
  • Zjednoczone Królestwo
      • Cardiff, Zjednoczone Królestwo
        • University Hospital of Wales
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Moorfields Eye Hospital
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo
        • Manchester Royal Eye Hospital
      • Romford, Zjednoczone Królestwo
        • Queen's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Upośledzona ostrość wzroku w dotkniętych chorobą oczach z powodu LHON
  2. Brak wyjaśnienia utraty wzroku poza LHON
  3. Wiek mniej więcej 12 lat
  4. Początek objawów ≤5 lat od linii podstawowej
  5. Potwierdzenie mtDNA LHON G11778A, G3460A lub T14484C (dla populacji ITT, niewymagane do rejestracji)
  6. Pisemna świadoma zgoda uzyskana od pacjenta
  7. Zdolność i chęć przestrzegania procedur badania i wizyt
  8. Kobiety w wieku rozrodczym (WCBP), które mają ujemny wynik testu ciążowego z moczu lub surowicy podczas wizyty wyjściowej i które chcą stosować wysoce skuteczną metodę antykoncepcji i utrzymywać ją do czasu przerwania leczenia.

Kryteria wyłączenia:

  1. Pacjent dostarczył dane historii naturalnej do Ankiety rekordów przypadków (SNT-CRS-002)
  2. Jakiekolwiek wcześniejsze użycie idebenonu
  3. Każda inna przyczyna upośledzenia wzroku (np. jaskra, retinopatia cukrzycowa, upośledzenie wzroku związane z AIDS, zaćma, zwyrodnienie plamki żółtej itp.) lub jakakolwiek aktywna choroba oczu (zapalenie błony naczyniowej oka, infekcje, zapalna choroba siatkówki, choroba tarczycy, itp.)
  4. Znana historia klinicznie istotnych podwyższeń (ponad 3-krotność górnej granicy normy) AST, ALT lub kreatyniny
  5. Pacjent jest chory lub znajduje się w sytuacji, która zdaniem badacza może narazić pacjenta na znaczne ryzyko, zakłócić wyniki badania lub znacząco zakłócić udział pacjenta w badaniu
  6. Udział w innym badaniu klinicznym dowolnego badanego leku w ciągu 3 miesięcy przed punktem wyjściowym
  7. Nadwrażliwość na substancję czynną lub na którąkolwiek substancję pomocniczą (wymienione w punkcie 6.1 ChPL Raxone): Laktoza jednowodna Celuloza mikrokrystaliczna Kroskarmeloza sodowa Powidon K25 Stearynian magnezu Krzemionka koloidalna Makrogol 3350 Alkohol poliwinylowy Talk, dwutlenek tytanu, żółcień pomarańczowa FCF (E110).
  8. Kobiety, które są w ciąży lub mają pozytywny wynik testu ciążowego podczas wizyty wyjściowej
  9. Kobiety karmiące piersią

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Raxone
Lek: Idebenon
Inne nazwy:
  • Raxone

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek (liczba) oczu z klinicznie istotnym przywróceniem ostrości wzroku od linii podstawowej
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Odsetek (liczba) oczu z klinicznie istotną poprawą ostrości wzroku (VA) w porównaniu z wartością wyjściową lub w których wyjściowa wartość VA była lepsza niż 1,0 logMAR w 12. miesiącu u pacjentów leczonych produktem Raxone® ≤1 rok po wystąpieniu objawów, w porównaniu z zewnętrzna grupa kontrolna historii naturalnej
12 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Składowe pierwszorzędowego punktu końcowego: Odsetek oczu z klinicznie istotną poprawą (CRR) VA od wartości początkowej w miesiącu 12 w porównaniu z dopasowaną grupą kontrolną z zewnętrzną historią krajową (NH)
Ramy czasowe: 12 miesięcy

CRR definiuje się jako:

  • Poprawa z „poza wykresem” (odpowiednik liczenia palców, ruchu ręki, postrzegania światła lub postrzegania braku światła) Ostrość wzroku do co najmniej 1,6 wartości logMAR, LUB
  • Poprawa o co najmniej 0,2 wartości logMAR w ramach „wykresu” Ostrości wzroku U pacjenta wystąpił CRR, jeśli co najmniej jedno oko miało CRR.

logMAR = Logarytm minimalnego kąta rozdzielczości
12 miesięcy
Składowe pierwszorzędowego punktu końcowego: Odsetek oczu, w których wyjściowa ostrość wzroku (VA) była lepsza niż 1,0 logMAR w miesiącu 12 (istotna klinicznie stabilizacja) w porównaniu z dopasowaną zewnętrzną grupą kontrolną NH
Ramy czasowe: 12 miesięcy

Dla odsetka oczu, w których wyjściowa VA lepsza niż 1,0 logMAR utrzymywała się w miesiącu 12 (CRS) w porównaniu z dopasowaną zewnętrzną grupą kontrolną NH, brane są pod uwagę tylko pacjenci z wyjściową VA < 1,0.

Klinicznie istotną stabilizację (CRS) zdefiniowano jako utrzymanie VA <1,0 logMAR w oczach z VA <1,0 logMAR na początku badania.

Pacjent miał CRS, jeśli co najmniej jedno oko miało CRS.

logMAR = Logarytm minimalnego kąta rozdzielczości
12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Santhera Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 maja 2016

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

29 marca 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

29 marca 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

12 maja 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

13 maja 2016

Pierwszy wysłany (Oszacować)

16 maja 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

21 kwietnia 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

31 marca 2023

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SNT-IV-005

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Idebenon

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Belarus

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj