Studio per valutare l'efficacia e la sicurezza di Raxone nei pazienti affetti da LHON (LEROS)
31 marzo 2023 aggiornato da: Santhera Pharmaceuticals
Studio esterno di intervento in aperto, controllato dalla storia naturale, per valutare l'efficacia e la sicurezza del trattamento a lungo termine con Raxone® nella neuropatia ottica ereditaria di Leber (LHON)
LEROS è uno studio interventistico in aperto di fase IV, progettato per valutare ulteriormente l'efficacia e la sicurezza di Raxone® nel trattamento a lungo termine dei pazienti affetti da LHON.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
199
Fase
- Fase 4
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Wien, Austria
- AKH - Medizinische Universitaet Wien
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Brussels, Belgio
- CHU Saint-Pierre
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Brussels, Belgio
- Cliniques Universitaire Saint-Luc
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Leuven, Belgio
- UZ Leuven - Campus Sint-Rafaël
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Liège, Belgio
- C. H. U. Sart Tilman
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Sofia, Bulgaria
- UMHAT "Alexandrovska" EAD
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Muenchen, Germania
- Friedrich-Baur-Institut
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Bologna, Italia
- Universita di Bologna-Clinica Neurologica-Dipartimento di Scienze Neurologiche
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Krakow, Polonia, 31-501
- SPZOZ Spital Uniwersytecki w Krakowie, Oddzial Kliniczny Okulistyki i Onkologii Okulistycznej
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Poznań, Polonia
- Szpital Kliniczny Przemienienia Pańskiego Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego
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Szczecin, Polonia
- Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 2 PUM w Szczecinie
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Warszawa, Polonia
- Samodzielny Publiczny Kliniczny Szpital Okulistyczny
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Wrocław, Polonia
- Uniwersytecki Szpital Kliniczny
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Porto, Portogallo
- Centro Hospitalar de Sao Joao, EPE
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Cardiff, Regno Unito
- University Hospital of Wales
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London, Regno Unito
- Moorfields Eye Hospital
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Manchester, Regno Unito
- Manchester Royal Eye Hospital
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Romford, Regno Unito
- Queen's Hospital
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Barcelona, Spagna
- Institut Català de Retina
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Madrid, Spagna
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Stati Uniti
- Retinal Consultants of Arizona
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California
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Palo Alto, California, Stati Uniti, 94040-2833
- Palo Alto Medical Foundation
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Stanford, California, Stati Uniti, 94303
- Stanford Byers Eye Institute
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Colorado
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Aurora, Colorado, Stati Uniti
- University of Colorado Health Eye Center
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
- Emory University Hospital
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Maryland
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Bethesda, Maryland, Stati Uniti
- Bethesda Neurology, LLC
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
- Washington University
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New York
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New York, New York, Stati Uniti, 10003
- New York Eye and Ear Infirmary
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Virginia
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Charlottesville, Virginia, Stati Uniti, 22903
- University of Virginia
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
12 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Acuità visiva compromessa negli occhi colpiti a causa della LHON
- Nessuna spiegazione per la perdita visiva oltre a LHON
- Età più o uguale a 12 anni
- Insorgenza dei sintomi ≤5 anni rispetto al basale
- Conferma di G11778A, G3460A o T14484C LHON mtDNA (per la popolazione ITT, non richiesta per l'arruolamento)
- Consenso informato scritto ottenuto dal paziente
- Capacità e disponibilità a rispettare le procedure e le visite di studio
- Donne in età fertile (WCBP) che hanno un test di gravidanza su siero o urina negativo alla visita di riferimento e che sono disposte a utilizzare una misura contraccettiva altamente efficace e a mantenerla fino all'interruzione del trattamento.
Criteri di esclusione:
- Il paziente ha fornito dati di storia naturale al Case Record Survey (SNT-CRS-002)
- Qualsiasi uso precedente di idebenone
- Qualsiasi altra causa di disabilità visiva (ad es. glaucoma, retinopatia diabetica, disabilità visiva correlata all'AIDS, cataratta, degenerazione maculare, ecc.) o qualsiasi disturbo oculare attivo (uveite, infezioni, malattia retinica infiammatoria, malattia dell'occhio tiroideo, ecc.)
- Storia nota di aumenti clinicamente significativi (superiori a 3 volte il limite superiore della norma) di AST, ALT o creatinina
- Il paziente ha una condizione o si trova in una situazione che, secondo l'opinione di uno sperimentatore, può mettere il paziente a rischio significativo, può confondere i risultati dello studio o può interferire in modo significativo con la partecipazione del paziente allo studio
- Partecipazione a un'altra sperimentazione clinica di qualsiasi farmaco sperimentale entro 3 mesi prima del basale
- Ipersensibilità al principio attivo o ad uno qualsiasi dei seguenti eccipienti (elencati al paragrafo 6.1 del RCP di Raxone): lattosio monoidrato, cellulosa microcristallina, croscarmellosa sodica, povidone K25, magnesio stearato, silice colloidale, macrogol 3350, alcool polivinilico, Talco, Biossido di titanio, Giallo tramonto FCF (E110).
- Donne in gravidanza o con test di gravidanza positivo alla visita di riferimento
- Donne che allattano
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Raxon
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Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Proporzione (numero) di occhi con recupero clinicamente rilevante dell'acuità visiva rispetto al basale
Lasso di tempo: 12 mesi
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Proporzione (numero) di occhi con recupero clinicamente rilevante dell'acuità visiva (VA) rispetto al basale o in cui VA basale migliore di 1,0 logMAR è stato mantenuto al mese 12 nei pazienti trattati con Raxone® ≤1 anno dopo l'insorgenza dei sintomi, rispetto alla corrispondenza gruppo esterno di controllo di storia naturale
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12 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Componenti dell'endpoint primario: percentuale di occhi con recupero clinicamente rilevante (CRR) di VA dal basale al mese 12 rispetto al gruppo di controllo corrispondente alla storia nazionale esterna (NH)
Lasso di tempo: 12 mesi
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CRR è definito come:
logMAR = Logaritmo dell'angolo minimo di risoluzione |
12 mesi
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Componenti dell'endpoint primario: percentuale di occhi in cui l'acuità visiva (VA) al basale migliore di 1,0 logMAR è stata mantenuta al mese 12 (stabilizzazione clinicamente rilevante) rispetto al gruppo di controllo NH esterno corrispondente
Lasso di tempo: 12 mesi
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Per la percentuale di occhi in cui è stato mantenuto VA al basale migliore di 1,0 logMAR al mese 12 (CRS) rispetto al corrispondente gruppo di controllo NH esterno, vengono presi in considerazione solo i pazienti con VA < 1,0 al basale. La stabilizzazione clinicamente rilevante (CRS) è stata definita come mantenimento di VA <1,0 logMAR negli occhi con VA <1,0 logMAR al basale. Un paziente aveva una CRS se almeno un occhio aveva una CRS. logMAR = Logaritmo dell'angolo minimo di risoluzione |
12 mesi
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 maggio 2016
Completamento primario (Effettivo)
29 marzo 2021
Completamento dello studio (Effettivo)
29 marzo 2021
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
12 maggio 2016
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
13 maggio 2016
Primo Inserito (Stima)
16 maggio 2016
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
21 aprile 2023
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
31 marzo 2023
Ultimo verificato
1 marzo 2023
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie metaboliche
- Malattie del sistema nervoso
- Malattie degli occhi
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie Neurodegenerative
- Malattie degli occhi, ereditarie
- Malattie Eredodegenerative, Sistema Nervoso
- Malattie dei nervi cranici
- Atrofie ottiche, ereditarie
- Atrofia ottica
- Malattie mitocondriali
- Malattie del nervo ottico
- Atrofia ottica, ereditaria, Leber
- Effetti fisiologici delle droghe
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Agenti protettivi
- Antiossidanti
- Idebenone
Altri numeri di identificazione dello studio
- SNT-IV-005
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .