LHON患者におけるラクソンの有効性と安全性を評価するための研究 (LEROS)
2023年3月31日 更新者：Santhera Pharmaceuticals
レーバー遺伝性視神経症（LHON）における Raxone® による長期治療の有効性と安全性を評価するための外部自然史制御非盲検介入試験
LEROS は非盲検介入第 IV 相試験で、LHON 患者の長期治療における Raxone® の有効性と安全性をさらに評価することを目的としています。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
199
段階
- フェーズ 4
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Arizona
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Phoenix、Arizona、アメリカ
- Retinal Consultants of Arizona
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California
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Palo Alto、California、アメリカ、94040-2833
- Palo Alto Medical Foundation
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Stanford、California、アメリカ、94303
- Stanford Byers Eye Institute
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ
- University of Colorado Health Eye Center
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
- Emory University Hospital
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Maryland
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Bethesda、Maryland、アメリカ
- Bethesda Neurology, LLC
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Missouri
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Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
- Washington University
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New York
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New York、New York、アメリカ、10003
- New York Eye and Ear Infirmary
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Virginia
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Charlottesville、Virginia、アメリカ、22903
- University of Virginia
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Cardiff、イギリス
- University Hospital of Wales
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London、イギリス
- Moorfields Eye Hospital
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Manchester、イギリス
- Manchester Royal Eye Hospital
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Romford、イギリス
- Queen's Hospital
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Bologna、イタリア
- Universita di Bologna-Clinica Neurologica-Dipartimento di Scienze Neurologiche
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Wien、オーストリア
- AKH - Medizinische Universitaet Wien
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Barcelona、スペイン
- Institut Catala de Retina
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Madrid、スペイン
- Hospital Universitario Ramón y Cajal
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Muenchen、ドイツ
- Friedrich-Baur-Institut
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Sofia、ブルガリア
- UMHAT "Alexandrovska" EAD
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Brussels、ベルギー
- CHU Saint-Pierre
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Brussels、ベルギー
- Cliniques Universitaire Saint-Luc
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Leuven、ベルギー
- UZ Leuven - Campus Sint-Rafaël
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Liège、ベルギー
- C. H. U. Sart Tilman
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Porto、ポルトガル
- Centro Hospitalar de Sao Joao, EPE
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Krakow、ポーランド、31-501
- SPZOZ Spital Uniwersytecki w Krakowie, Oddzial Kliniczny Okulistyki i Onkologii Okulistycznej
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Poznań、ポーランド
- Szpital Kliniczny Przemienienia Panskiego Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego
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Szczecin、ポーランド
- Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 2 Pum W Szczecinie
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Warszawa、ポーランド
- Samodzielny Publiczny Kliniczny Szpital Okulistyczny
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Wrocław、ポーランド
- Uniwersytecki Szpital Kliniczny
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
12年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- LHONによる影響を受けた目の視力障害
- LHON以外に視覚障害の説明なし
- 年齢 12歳以上
- ベースラインの5年以下の症状の発症
- G11778A、G3460A、または T14484C LHON mtDNA の確認 (ITT 集団の場合、登録には不要)
- 患者から得た書面によるインフォームドコンセント
- -研究手順と訪問を順守する能力と意欲
- -出産の可能性のある女性（WCBP） ベースライン訪問時に尿または血清妊娠検査が陰性であり、非常に効果的な避妊手段を使用し、治療中止までそれを維持する意思がある。
除外基準:
- 患者は症例記録調査 (SNT-CRS-002) に自然史データを提供しました。
- -イデベノンの以前の使用
- その他の視覚障害の原因 (例: 緑内障、糖尿病性網膜症、エイズ関連の視覚障害、白内障、黄斑変性症など）または活動性の眼疾患（ブドウ膜炎、感染症、炎症性網膜疾患、甲状腺眼症など）
- -AST、ALT、またはクレアチニンの臨床的に重要な上昇（通常の上限の3倍以上）の既知の履歴
- -患者は、研究者の意見では、患者を重大なリスクにさらす可能性がある、研究結果を混乱させる可能性がある、または研究への患者の参加を著しく妨げる可能性のある状態または状況にあります
- -ベースライン前3か月以内の治験薬の別の臨床試験への参加
- 活性物質または次の賦形剤のいずれかに対する過敏症 (Raxone SmPC のセクション 6.1 に記載): ラクトース一水和物、微結晶性セルロース、クロスカルメロース ナトリウム、ポビドン K25、ステアリン酸マグネシウム、コロイダルシリカ、マクロゴール 3350、ポリ(ビニルアルコール)、タルク、二酸化チタン、サンセット イエロー FCF (E110)。
- -ベースライン訪問時に妊娠中または妊娠検査が陽性の女性
- 授乳中の女性
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ラクソン
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他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ベースラインからの臨床的に関連する視力の回復を伴う眼の割合 (数)
時間枠：12ヶ月
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Raxone®で治療された患者において、ベースラインから臨床的に関連する視力（VA）の回復が見られた眼、またはベースライン VA が 1.0 logMAR よりも良好に維持された眼の割合（数）は、症状の発症後 1 年以内に Raxone® で治療された患者との比較外部自然史対照群
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12ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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主要評価項目の構成要素：一致する外部国民歴（NH）対照群と比較した、12 か月目のベースラインからの VA の臨床的に関連する回復（CRR）を伴う眼の割合
時間枠：12ヶ月
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CRR は次のように定義されます。
logMAR = 最小分解能角度の対数 |
12ヶ月
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主要評価項目の構成要素：対応する外部 NH コントロール群と比較して、12 か月目にベースライン視力（VA）が 1.0 logMAR よりも良好に維持された眼の割合（臨床的に適切な安定化）
時間枠：12ヶ月
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ベースライン VA が 1.0 logMAR よりも良好であった眼の割合については、ベースラインで VA < 1.0 を有する患者のみが一致する外部 NH コントロール グループと比較して 12 か月目 (CRS) に維持されました。 臨床的に関連する安定化 (CRS) は、ベースラインで VA < 1.0 logMAR を持つ眼の VA < 1.0 logMAR の維持として定義されました。 少なくとも片眼に CRS がある場合、患者は CRS を持っていました。 logMAR = 最小分解能角度の対数 |
12ヶ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2016年5月1日
一次修了 (実際)
2021年3月29日
研究の完了 (実際)
2021年3月29日
試験登録日
最初に提出
2016年5月12日
QC基準を満たした最初の提出物
2016年5月13日
最初の投稿 (見積もり)
2016年5月16日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年4月21日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年3月31日
最終確認日
2023年3月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。