Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie för att bedöma effektiviteten och säkerheten av Raxone hos LHON-patienter (LEROS)

31 mars 2023 uppdaterad av: Santhera Pharmaceuticals

Extern naturhistorisk kontrollerad, öppen interventionsstudie för att bedöma effektiviteten och säkerheten av långtidsbehandling med Raxone® vid Lebers ärftliga optiska neuropati (LHON)

LEROS är en öppen interventionell fas IV-studie, utformad för att ytterligare bedöma effektiviteten och säkerheten av Raxone® vid långtidsbehandling av LHON-patienter.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

199

Fas

  • Fas 4

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Belgien
      • Brussels, Belgien
        • CHU Saint-Pierre
      • Brussels, Belgien
        • Cliniques Universitaire Saint-Luc
      • Leuven, Belgien
        • UZ Leuven - Campus Sint-Rafaël
      • Liège, Belgien
        • C. H. U. Sart Tilman
  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien
        • UMHAT "Alexandrovska" EAD
  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna
        • Retinal Consultants of Arizona
    • California
      • Palo Alto, California, Förenta staterna, 94040-2833
        • Palo Alto Medical Foundation
      • Stanford, California, Förenta staterna, 94303
        • Stanford Byers Eye Institute
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna
        • University of Colorado Health Eye Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
        • Emory University Hospital
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Förenta staterna
        • Bethesda Neurology, LLC
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
        • Washington University
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10003
        • New York Eye and Ear Infirmary
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Förenta staterna, 22903
        • University of Virginia
  • Italien
      • Bologna, Italien
        • Universita di Bologna-Clinica Neurologica-Dipartimento di Scienze Neurologiche
  • Polen
      • Krakow, Polen, 31-501
        • SPZOZ Spital Uniwersytecki w Krakowie, Oddzial Kliniczny Okulistyki i Onkologii Okulistycznej
      • Poznań, Polen
        • Szpital Kliniczny Przemienienia Panskiego Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego
      • Szczecin, Polen
        • Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 2 Pum W Szczecinie
      • Warszawa, Polen
        • Samodzielny Publiczny Kliniczny Szpital Okulistyczny
      • Wrocław, Polen
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny
  • Portugal
      • Porto, Portugal
        • Centro Hospitalar de Sao Joao, EPE
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Institut Catala de Retina
      • Madrid, Spanien
        • Hospital Universitario Ramón y Cajal
  • Storbritannien
      • Cardiff, Storbritannien
        • University Hospital of Wales
      • London, Storbritannien
        • Moorfields Eye Hospital
      • Manchester, Storbritannien
        • Manchester Royal Eye Hospital
      • Romford, Storbritannien
        • Queen's Hospital
  • Tyskland
      • Muenchen, Tyskland
        • Friedrich-Baur-Institut
  • Österrike
      • Wien, Österrike
        • AKH - Medizinische Universitaet Wien

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

12 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Nedsatt synskärpa i drabbade ögon på grund av LHON
  2. Ingen förklaring till synförlust förutom LHON
  3. Ålder mer eller lika 12 år
  4. Symtomdebut ≤5 år efter Baseline
  5. Bekräftelse av antingen G11778A, G3460A eller T14484C LHON mtDNA (för ITT-populationen, krävs inte för registrering)
  6. Skriftligt informerat samtycke inhämtat från patienten
  7. Förmåga och vilja att följa studierutiner och besök
  8. Kvinnor i fertil ålder (WCBP) som har ett negativt urin- eller serumgraviditetstest vid baslinjebesöket och som är villiga att använda ett mycket effektivt preventivmedel och behålla det tills behandlingen avbryts.

Exklusions kriterier:

  1. Patienten har lämnat naturhistoriska data till Case Record Survey (SNT-CRS-002)
  2. All tidigare användning av idebenone
  3. Alla andra orsaker till synnedsättning (t.ex. glaukom, diabetisk retinopati, AIDS-relaterad synnedsättning, grå starr, makuladegeneration, etc.) eller någon aktiv ögonsjukdom (uveit, infektioner, inflammatorisk retinal sjukdom, sköldkörtelögonsjukdom, etc.)
  4. Känd historia av kliniskt signifikanta förhöjningar (mer än 3 gånger den övre normalgränsen) av ASAT, ALAT eller kreatinin
  5. Patienten har ett tillstånd eller befinner sig i en situation som enligt en utredare kan utsätta patienten för en betydande risk, kan förvirra studieresultaten eller kan avsevärt störa patientens deltagande i studien
  6. Deltagande i ytterligare en klinisk prövning av något prövningsläkemedel inom 3 månader före Baseline
  7. Överkänslighet mot den aktiva substansen eller mot något av följande hjälpämnen (enligt listade i avsnitt 6.1 i Raxone SmPC): Laktosmonohydrat, mikrokristallin cellulosa, kroskarmellosnatrium, Povidon K25, Magnesiumstearat, Kolloidal kiseldioxid, Macrogol 3350, Poly(vinylalkohol), Talk, Titandioxid, Sunset yellow FCF (E110).
  8. Kvinnor som är gravida eller har ett positivt graviditetstest vid Baseline-besöket
  9. Kvinnor som ammar

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Raxone
Läkemedel: Idebenone
Andra namn:
  • Raxone

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Andel (antal) ögon med kliniskt relevant återhämtning av synskärpa från baslinjen
Tidsram: 12 månader
Andel (antal) ögon med kliniskt relevant återhämtning av synskärpa (VA) från Baseline eller där Baseline VA bättre än 1,0 logMAR bibehölls vid månad 12 hos patienter behandlade med Raxone® ≤1 år efter symtomdebut, jämfört med matchning extern naturhistorisk kontrollgrupp
12 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Komponenter i den primära slutpunkten: Andel ögon med kliniskt relevant återhämtning (CRR) av VA från baslinjen vid månad 12 jämfört med matchande kontrollgrupp för extern nationell historia (NH)
Tidsram: 12 månader

CRR definieras som:

  • Förbättring från "off-chart" (motsvarar Räkna fingrar, Handrörelse, Ljusuppfattning eller Ingen ljusuppfattning) Synskärpa till minst 1,6 logMAR-värde, ELLER
  • Förbättring av minst 0,2 logMAR-värde inom "on-chart" synskärpa En patient hade en CRR om minst ett öga hade CRR.

logMAR = Logaritm för minsta upplösningsvinkel
12 månader
Komponenter i den primära ändpunkten: Andel ögon där baslinjesynskärpan (VA) bättre än 1,0 logMAR bibehölls vid månad 12 (kliniskt relevant stabilisering) jämfört med matchande extern NH-kontrollgrupp
Tidsram: 12 månader

För andelen ögon där baslinje-VA bättre än 1,0 logMAR bibehölls vid månad 12 (CRS) jämfört med matchande extern NH-kontrollgrupp tas endast hänsyn till patienter med VA < 1,0 vid baslinjen.

Kliniskt relevant stabilisering (CRS) definierades som bibehållande av VA <1,0 logMAR i ögon med VA <1,0 logMAR vid baslinjen.

En patient hade CRS om minst ett öga hade CRS.

logMAR = Logaritm för minsta upplösningsvinkel
12 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Santhera Pharmaceuticals

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 maj 2016

Primärt slutförande (Faktisk)

29 mars 2021

Avslutad studie (Faktisk)

29 mars 2021

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

12 maj 2016

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

13 maj 2016

Första postat (Uppskatta)

16 maj 2016

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

21 april 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

31 mars 2023

Senast verifierad

1 mars 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • SNT-IV-005

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Idebenone

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Luxembourg

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera