Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k posouzení účinnosti a bezpečnosti přípravku Raxone u pacientů s LHON (LEROS)

31. března 2023 aktualizováno: Santhera Pharmaceuticals

Externí přirozená řízená, otevřená intervenční studie k posouzení účinnosti a bezpečnosti dlouhodobé léčby přípravkem Raxone® u Leberovy dědičné neuropatie zrakového nervu (LHON)

LEROS je otevřená intervenční studie fáze IV, navržená k dalšímu posouzení účinnosti a bezpečnosti přípravku Raxone® při dlouhodobé léčbě pacientů s LHON.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

199

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Belgie
      • Brussels, Belgie
        • CHU Saint-Pierre
      • Brussels, Belgie
        • Cliniques Universitaire Saint-Luc
      • Leuven, Belgie
        • UZ Leuven - Campus Sint-Rafaël
      • Liège, Belgie
        • C. H. U. Sart Tilman
  • Bulharsko
      • Sofia, Bulharsko
        • UMHAT "Alexandrovska" EAD
  • Itálie
      • Bologna, Itálie
        • Universita di Bologna-Clinica Neurologica-Dipartimento di Scienze Neurologiche
  • Německo
      • Muenchen, Německo
        • Friedrich-Baur-Institut
  • Polsko
      • Krakow, Polsko, 31-501
        • SPZOZ Spital Uniwersytecki w Krakowie, Oddzial Kliniczny Okulistyki i Onkologii Okulistycznej
      • Poznań, Polsko
        • Szpital Kliniczny Przemienienia Pańskiego Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego
      • Szczecin, Polsko
        • Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 2 PUM w Szczecinie
      • Warszawa, Polsko
        • Samodzielny Publiczny Kliniczny Szpital Okulistyczny
      • Wrocław, Polsko
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny
  • Portugalsko
      • Porto, Portugalsko
        • Centro Hospitalar de Sao Joao, EPE
  • Rakousko
      • Wien, Rakousko
        • AKH - Medizinische Universitaet Wien
  • Spojené království
      • Cardiff, Spojené království
        • University Hospital of Wales
      • London, Spojené království
        • Moorfields Eye Hospital
      • Manchester, Spojené království
        • Manchester Royal Eye Hospital
      • Romford, Spojené království
        • Queen's Hospital
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy
        • Retinal Consultants of Arizona
    • California
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94040-2833
        • Palo Alto Medical Foundation
      • Stanford, California, Spojené státy, 94303
        • Stanford Byers Eye Institute
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy
        • University of Colorado Health Eye Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Emory University Hospital
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Spojené státy
        • Bethesda Neurology, LLC
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10003
        • New York Eye and Ear Infirmary
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Spojené státy, 22903
        • University of Virginia
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko
        • Institut Català de Retina
      • Madrid, Španělsko
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

12 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Zhoršená zraková ostrost u postižených očí v důsledku LHON
  2. Žádné vysvětlení ztráty zraku kromě LHON
  3. Věk více nebo rovný 12 let
  4. Nástup příznaků ≤ 5 let výchozí hodnoty
  5. Potvrzení buď G11778A, G3460A nebo T14484C LHON mtDNA (pro populaci ITT, není vyžadováno pro registraci)
  6. Písemný informovaný souhlas získaný od pacienta
  7. Schopnost a ochota dodržovat studijní postupy a návštěvy
  8. Ženy s potenciálem otěhotnět (WCBP), které mají negativní těhotenský test v moči nebo séru při vstupní návštěvě a které jsou ochotny používat vysoce účinnou antikoncepci a udržovat ji až do ukončení léčby.

Kritéria vyloučení:

  1. Pacient poskytl údaje o přirozené anamnéze do Case Record Survey (SNT-CRS-002)
  2. Jakékoli předchozí použití idebenonu
  3. Jakákoli jiná příčina zrakového postižení (např. glaukom, diabetická retinopatie, poškození zraku související s AIDS, katarakta, makulární degenerace atd.) nebo jakákoli aktivní oční porucha (uveitida, infekce, zánětlivé onemocnění sítnice, onemocnění štítné žlázy atd.)
  4. Známá anamnéza klinicky významného zvýšení (více než trojnásobek horní hranice normy) AST, ALT nebo kreatininu
  5. Pacient má stav nebo je v situaci, která podle názoru zkoušejícího může pacienta vystavit významnému riziku, může zkreslit výsledky studie nebo může významně narušit účast pacienta ve studii
  6. Účast v další klinické studii jakéhokoli hodnoceného léku během 3 měsíců před výchozí hodnotou
  7. Hypersenzitivita na léčivou látku nebo na kteroukoli z následujících pomocných látek (uvedených v bodě 6.1 souhrnu údajů o přípravku Raxone): monohydrát laktosy, mikrokrystalická celulóza, sodná sůl kroskarmelózy, povidon K25, magnesium-stearát, koloidní oxid křemičitý, makrogol 3350, poly(vinylalkohol), mastek, oxid titaničitý, žluť FCF (E110).
  8. Ženy, které jsou těhotné nebo mají pozitivní těhotenský test při základní návštěvě
  9. Ženy, které kojí

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Raxone
Lék: Idebenon
Ostatní jména:
  • Raxone

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Podíl (počet) očí s klinicky relevantním obnovením zrakové ostrosti od výchozí hodnoty
Časové okno: 12 měsíců
Podíl (počet) očí s klinicky relevantní obnovou zrakové ostrosti (VA) od výchozí hodnoty nebo u kterých byla výchozí hodnota VA lepší než 1,0 logMAR zachována ve 12. měsíci u pacientů léčených Raxone® ≤ 1 rok po nástupu příznaků, ve srovnání s odpovídajícími externí přírodovědná kontrolní skupina
12 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Složky primárního koncového bodu: Podíl očí s klinicky relevantním zotavením (CRR) VA od výchozího stavu ve 12. měsíci ve srovnání s kontrolní skupinou externí národní historie (NH)
Časové okno: 12 měsíců

CRR je definováno jako:

  • Zlepšení z „mimo grafu“ (ekvivalent počítání prstů, pohybu ruky, vnímání světla nebo žádného vnímání světla) zrakové ostrosti na hodnotu alespoň 1,6 logMAR, NEBO
  • Zlepšení alespoň o 0,2 logMAR hodnoty v rámci zrakové ostrosti „on-chart“ Pacient měl CRR, pokud alespoň jedno oko mělo CRR.

logMAR = Logaritmus minimálního úhlu rozlišení
12 měsíců
Komponenty primárního koncového bodu: Podíl očí, u kterých byla základní zraková ostrost (VA) lepší než 1,0 logMAR ve 12. měsíci (klinicky relevantní stabilizace) ve srovnání s odpovídající externí kontrolní skupinou NH
Časové okno: 12 měsíců

Pro podíl očí, u kterých byla výchozí hodnota VA lepší než 1,0 logMAR zachována ve 12. měsíci (CRS) ve srovnání s odpovídající externí kontrolní skupinou NH, jsou bráni v úvahu pouze pacienti s VA < 1,0 na začátku.

Klinicky relevantní stabilizace (CRS) byla definována jako udržení VA < 1,0 logMAR v očích s VA < 1,0 logMAR na začátku.

Pacient měl CRS, pokud alespoň jedno oko mělo CRS.

logMAR = Logaritmus minimálního úhlu rozlišení
12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Santhera Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. května 2016

Primární dokončení (Aktuální)

29. března 2021

Dokončení studie (Aktuální)

29. března 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

12. května 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

13. května 2016

První zveřejněno (Odhad)

16. května 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

21. dubna 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

31. března 2023

Naposledy ověřeno

1. března 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • SNT-IV-005

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Idebenon

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Ecuador

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit