Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по оценке эффективности и безопасности Raxone у пациентов с LHON (LEROS)

31 марта 2023 г. обновлено: Santhera Pharmaceuticals

Внешнее контролируемое естественное течение, открытое интервенционное исследование для оценки эффективности и безопасности длительного лечения препаратом Раксон® при наследственной оптической нейропатии Лебера (LHON)

LEROS — это открытое интервенционное исследование фазы IV, предназначенное для дальнейшей оценки эффективности и безопасности Raxone® при длительном лечении пациентов с LHON.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

199

Фаза

  • Фаза 4

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австрия
      • Wien, Австрия
        • AKH - Medizinische Universitaet Wien
  • Бельгия
      • Brussels, Бельгия
        • CHU Saint-Pierre
      • Brussels, Бельгия
        • Cliniques Universitaire Saint-Luc
      • Leuven, Бельгия
        • UZ Leuven - Campus Sint-Rafaël
      • Liège, Бельгия
        • C. H. U. Sart Tilman
  • Болгария
      • Sofia, Болгария
        • UMHAT "Alexandrovska" EAD
  • Германия
      • Muenchen, Германия
        • Friedrich-Baur-Institut
  • Испания
      • Barcelona, Испания
        • Institut Català de Retina
      • Madrid, Испания
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
  • Италия
      • Bologna, Италия
        • Universita di Bologna-Clinica Neurologica-Dipartimento di Scienze Neurologiche
  • Польша
      • Krakow, Польша, 31-501
        • SPZOZ Spital Uniwersytecki w Krakowie, Oddzial Kliniczny Okulistyki i Onkologii Okulistycznej
      • Poznań, Польша
        • Szpital Kliniczny Przemienienia Pańskiego Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego
      • Szczecin, Польша
        • Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 2 PUM w Szczecinie
      • Warszawa, Польша
        • Samodzielny Publiczny Kliniczny Szpital Okulistyczny
      • Wrocław, Польша
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny
  • Португалия
      • Porto, Португалия
        • Centro Hospitalar de Sao Joao, EPE
  • Соединенное Королевство
      • Cardiff, Соединенное Королевство
        • University Hospital of Wales
      • London, Соединенное Королевство
        • Moorfields Eye Hospital
      • Manchester, Соединенное Королевство
        • Manchester Royal Eye Hospital
      • Romford, Соединенное Королевство
        • Queen's Hospital
  • Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты
        • Retinal Consultants of Arizona
    • California
      • Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94040-2833
        • Palo Alto Medical Foundation
      • Stanford, California, Соединенные Штаты, 94303
        • Stanford Byers Eye Institute
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты
        • University of Colorado Health Eye Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
        • Emory University Hospital
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Соединенные Штаты
        • Bethesda Neurology, LLC
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
        • Washington University
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10003
        • New York Eye and Ear Infirmary
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Соединенные Штаты, 22903
        • University of Virginia

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

12 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Нарушение остроты зрения в пораженных глазах из-за LHON
  2. Нет объяснения потери зрения, кроме LHON.
  3. Возраст больше или равен 12 годам
  4. Появление симптомов ≤5 лет от исходного уровня
  5. Подтверждение мтДНК LHON G11778A, G3460A или T14484C (для ITT-популяции, не требуется для регистрации)
  6. Письменное информированное согласие, полученное от пациента
  7. Способность и готовность соблюдать процедуры исследования и посещения
  8. Женщины детородного возраста (WCBP), у которых отрицательный результат теста мочи или сыворотки на беременность на исходном визите и которые готовы использовать высокоэффективные меры контрацепции и поддерживать их до прекращения лечения.

Критерий исключения:

  1. Пациент предоставил данные естественного анамнеза для опроса истории болезни (SNT-CRS-002).
  2. Любое предыдущее использование идебенона
  3. Любая другая причина нарушения зрения (например, глаукома, диабетическая ретинопатия, нарушения зрения, связанные со СПИДом, катаракта, дегенерация желтого пятна и т. д.) или любое активное глазное заболевание (увеит, инфекции, воспалительные заболевания сетчатки, заболевания щитовидной железы и т. д.)
  4. Клинически значимые повышения (более чем в 3 раза выше верхней границы нормы) АСТ, АЛТ или креатинина в анамнезе.
  5. Пациент находится в состоянии или находится в ситуации, которая, по мнению исследователя, может подвергнуть пациента значительному риску, может исказить результаты исследования или может существенно помешать участию пациента в исследовании.
  6. Участие в другом клиническом исследовании любого исследуемого препарата в течение 3 месяцев до исходного уровня
  7. Повышенная чувствительность к активному веществу или любому из следующих вспомогательных веществ (как указано в разделе 6.1 инструкции Raxone SmPC): моногидрат лактозы, микрокристаллическая целлюлоза, кроскармеллоза натрия, повидон K25, стеарат магния, коллоидный диоксид кремния, макрогол 3350, поли(виниловый спирт), Тальк, диоксид титана, желтый закат FCF (E110).
  8. Женщины, которые беременны или имеют положительный тест на беременность на исходном визите
  9. Женщины, кормящие грудью

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Раксон
Лекарство: Идебенон
Другие имена:
  • Раксон

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Доля (количество) глаз с клинически значимым восстановлением остроты зрения по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: 12 месяцев
Доля (количество) глаз с клинически значимым восстановлением остроты зрения (VA) по сравнению с исходным уровнем или в которых базовый уровень VA лучше 1,0 logMAR сохранялся на 12-м месяце у пациентов, получавших Raxone® ≤1 года после появления симптомов, по сравнению с сопоставимыми группа внешнего контроля естественной истории
12 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Компоненты первичной конечной точки: доля глаз с клинически значимым восстановлением (CRR) остроты зрения по сравнению с исходным уровнем на 12-м месяце по сравнению с контрольной группой, соответствующей внешнему национальному анамнезу (NH).
Временное ограничение: 12 месяцев

CRR определяется как:

  • Улучшение остроты зрения с «запредельного» (эквивалент «Счет пальцев», «Движение рук», «Светоощущение» или «Отсутствие светоощущения») до значения не менее 1,6 logMAR, ИЛИ
  • Улучшение не менее чем на 0,2 значения logMAR в пределах остроты зрения «на карте» У пациента была CRR, если хотя бы один глаз имел CRR.

logMAR = логарифм минимального угла разрешения
12 месяцев
Компоненты первичной конечной точки: Доля глаз, в которых исходная острота зрения (ОЗ) лучше 1,0 logMAR поддерживалась на 12-м месяце (клинически значимая стабилизация) по сравнению с соответствующей группой внешнего контроля NH
Временное ограничение: 12 месяцев

Для доли глаз, в которых исходная VA лучше 1,0 logMAR поддерживалась на 12-м месяце (CRS), по сравнению с соответствующей внешней контрольной группой NH, учитываются только пациенты, имеющие исходную VA <1,0.

Клинически значимая стабилизация (CRS) определялась как поддержание VA <1,0 logMAR в глазах с VA <1,0 logMAR на исходном уровне.

У пациента был СВК, если хотя бы на одном глазу был СВК.

logMAR = логарифм минимального угла разрешения
12 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Santhera Pharmaceuticals

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 мая 2016 г.

Первичное завершение (Действительный)

29 марта 2021 г.

Завершение исследования (Действительный)

29 марта 2021 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

12 мая 2016 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

13 мая 2016 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

16 мая 2016 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

21 апреля 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

31 марта 2023 г.

Последняя проверка

1 марта 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • SNT-IV-005

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Идебенон

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Japan

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться