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Le test de génération de thrombine réalisé lors du profil pharmacocinétique du facteur VIII substitutif apporte-t-il des bénéfices au traitement personnalisé des patients pédiatriques et adultes hémophiles A sous prophylaxie ?

27 juillet 2023 mis à jour par: Dr Anne Demulder, Brugmann University Hospital

Dans le contexte de l'hémophilie, il est bien connu que le taux de facteur VIII seul ne reflète pas de façon précise le phénotype clinique des patients. A taux de facteur VIII égal, certains patients saigneront plus que d'autres.

Le test de génération de thrombine (TGT) est un test qui semble fournir une meilleure prédiction de l'état hémostatique global d'un patient individuel. Dans une précédente étude, les investigateurs ont établi des valeurs de référence normales de la courbe de génération de thrombine chez les enfants âgés de 6 mois à 16 ans et les adultes. L'objectif était d'évaluer l'utilisation de ce test dans différents contextes cliniques et en particulier chez les patients hémophiles sévères. Une étude pilote a montré que les patients ayant une génération de thrombine

De plus, les investigateurs ont désormais accès à un outil logiciel leur permettant de déterminer individuellement le profil pharmacocinétique du facteur VIII injecté à chaque patient. La concentration en facteur VIII est mesurée à l'injection et 30 minutes, 1 heure, 2 heures et 24 heures après. L'introduction de ces concentrations dans le logiciel permet d'obtenir la demi-vie du facteur pour un patient donné, le pic maximum, et le niveau minimum de facteur (niveau bien). La dose injectée peut être suffisante (disparition de la diminution substantielle des saignements) ou insuffisante (saignement persistant) pour un patient donné.

Cette étude vise :

  • mesurer le profil pharmacocinétique du facteur VIII par deux méthodes différentes, la méthode basée sur le temps et la méthode chromogénique
  • pour corréler les résultats avec les résultats TGT obtenus aux mêmes moments et déterminer quelle méthode donne la meilleure corrélation
  • faire le lien entre la symptomatologie clinique (amélioration ou non de la symptomatologie) et les résultats du TGT
  • pour déterminer quel résultat TGT minimal est lié à un taux de saignement minimal
  • adapter la dose prophylactique du patient de manière personnalisée.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

50

Phase

  • N'est pas applicable

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Belgique
      • Brussels, Belgique, 1020
        • Recrutement
        • CHU Brugmann
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Anne Demulder, MD
      • Brussels, Belgique, 1020
        • Recrutement
        • Huderf
        • Chercheur principal:
          • Anne Demulder, MD
        • Contact:
      • Liège, Belgique, 4000
        • Recrutement
        • Centre Hospitalier Régional de la Citadelle de Liège
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Jean-Marc Minon, MD
      • Liège, Belgique, 4000
        • Recrutement
        • CHC de Liège
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Laure Gilis, MD
      • Liège, Belgique, 4000
        • Recrutement
        • CHU Liège Sart Tilman
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Pierre Peters, MD

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Patients atteints d'hémophilie sévère ou modérée, sous prophylaxie et souffrant d'hémorragies.

Critère d'exclusion:

  • Patients ayant un accès veineux difficile
  • Patients ayant subi une intervention chirurgicale ou un traumatisme au cours du mois précédent, patients atteints d'une maladie aiguë (infection, inflammation)

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: La prévention
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: hémophilie
Patients atteints d'hémophilie sévère (ou modérée si présence d'hémorragies) sous prophylaxie et soumis à un profil pharmacocinétique du facteur VIII
Dispositif: Méthode chronométrique
Méthode chronométrique de dosage du FVIII sur automate STA-R PLC (Cephascreen réactif STAGO, Unicalibrateur STAGO, plasma déficient Cryopep, Controls STAGO)
Dispositif: Méthode chromogénique
Méthode de dosage chromogénique du FVIII ("BIOPHEN FVIII : C" et "BIOPHEN Factor IX" de la société Hyphen BioMed)
Dispositif: Test de génération de thrombine (TGT)
En bref : la mesure de la génération de thrombine est réalisée par la technique de thrombinographie calibrée et automatisée (CAT) développée par Hemker HC. Cette technique permet l'analyse simultanée de plusieurs échantillons à l'aide d'un fluoromètre (Fluoroscan Ascent, ThermoLabsystems OY, Helsinki, Finlande) et d'un logiciel Thrombinoscope® qui convertit l'intensité de fluorescence obtenue par concentration de thrombine active. Le réactif "PPP-reagent Low" contenant respectivement 1pm FT et 4μM de phospholipide (PL) comme concentration finale sera utilisé.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Concentration sanguine en facteur VIII - méthode chronométrique
Délai: ligne de base : à l'injection de facteur VIII
Méthode chronométrique de dosage du FVIII sur automate STA-R PLC (Cephascreen réactif STAGO, Unicalibrateur STAGO, plasma déficient Cryopep, Controls STAGO)
ligne de base : à l'injection de facteur VIII
Concentration sanguine en facteur VIII - méthode chronométrique
Délai: 30 minutes après l'injection de facteur VIII
Méthode chronométrique de dosage du FVIII sur automate STA-R PLC (Cephascreen réactif STAGO, Unicalibrateur STAGO, plasma déficient Cryopep, Controls STAGO)
30 minutes après l'injection de facteur VIII
Concentration sanguine en facteur VIII - méthode chronométrique
Délai: 60 minutes après l'injection de facteur VIII
Méthode chronométrique de dosage du FVIII sur automate STA-R PLC (Cephascreen réactif STAGO, Unicalibrateur STAGO, plasma déficient Cryopep, Controls STAGO)
60 minutes après l'injection de facteur VIII
Concentration sanguine en facteur VIII - méthode chronométrique
Délai: 120 minutes après l'injection de facteur VIII
Méthode chronométrique de dosage du FVIII sur automate STA-R PLC (Cephascreen réactif STAGO, Unicalibrateur STAGO, plasma déficient Cryopep, Controls STAGO)
120 minutes après l'injection de facteur VIII
Concentration sanguine en facteur VIII - méthode chronométrique
Délai: 24h après injection de facteur VIII
Méthode chronométrique de dosage du FVIII sur automate STA-R PLC (Cephascreen réactif STAGO, Unicalibrateur STAGO, plasma déficient Cryopep, Controls STAGO)
24h après injection de facteur VIII
Concentration sanguine en Facteur VIII - Méthode chromogénique
Délai: ligne de base : à l'injection de facteur VIII
Méthode de dosage chromogénique du FVIII ("BIOPHEN FVIII : C" et "BIOPHEN Factor IX" de la société Hyphen BioMed)
ligne de base : à l'injection de facteur VIII
Concentration sanguine en Facteur VIII - Méthode chromogénique
Délai: 30 minutes après l'injection de facteur VIII
Méthode de dosage chromogénique du FVIII ("BIOPHEN FVIII : C" et "BIOPHEN Factor IX" de la société Hyphen BioMed)
30 minutes après l'injection de facteur VIII
Concentration sanguine en Facteur VIII - Méthode chromogénique
Délai: 60 minutes après l'injection de facteur VIII
Méthode de dosage chromogénique du FVIII ("BIOPHEN FVIII : C" et "BIOPHEN Factor IX" de la société Hyphen BioMed)
60 minutes après l'injection de facteur VIII
Concentration sanguine en Facteur VIII - Méthode chromogénique
Délai: 120 minutes après l'injection de facteur VIII
Méthode de dosage chromogénique du FVIII ("BIOPHEN FVIII : C" et "BIOPHEN Factor IX" de la société Hyphen BioMed)
120 minutes après l'injection de facteur VIII
Concentration sanguine en Facteur VIII - Méthode chromogénique
Délai: 24h après injection de facteur VIII
Méthode de dosage chromogénique du FVIII ("BIOPHEN FVIII : C" et "BIOPHEN Factor IX" de la société Hyphen BioMed)
24h après injection de facteur VIII
génération totale de thrombine
Délai: ligne de base : à l'injection de facteur VIII
la mesure de la génération de thrombine est réalisée par la technique de thrombinographie calibrée et automatisée (CAT) développée par Hemker HC. Cette technique permet l'analyse simultanée de plusieurs échantillons à l'aide d'un fluoromètre (Fluoroscan Ascent, ThermoLabsystems OY, Helsinki, Finlande) et d'un logiciel Thrombinoscope® qui convertit l'intensité de fluorescence obtenue par concentration de thrombine active.
ligne de base : à l'injection de facteur VIII
génération totale de thrombine
Délai: 30 minutes après l'injection de facteur VIII
la mesure de la génération de thrombine est réalisée par la technique de thrombinographie calibrée et automatisée (CAT) développée par Hemker HC. Cette technique permet l'analyse simultanée de plusieurs échantillons à l'aide d'un fluoromètre (Fluoroscan Ascent, ThermoLabsystems OY, Helsinki, Finlande) et d'un logiciel Thrombinoscope® qui convertit l'intensité de fluorescence obtenue par concentration de thrombine active.
30 minutes après l'injection de facteur VIII
génération totale de thrombine
Délai: 60 minutes après l'injection de facteur VIII
la mesure de la génération de thrombine est réalisée par la technique de thrombinographie calibrée et automatisée (CAT) développée par Hemker HC. Cette technique permet l'analyse simultanée de plusieurs échantillons à l'aide d'un fluoromètre (Fluoroscan Ascent, ThermoLabsystems OY, Helsinki, Finlande) et d'un logiciel Thrombinoscope® qui convertit l'intensité de fluorescence obtenue par concentration de thrombine active.
60 minutes après l'injection de facteur VIII
génération totale de thrombine
Délai: 120 minutes après l'injection de facteur VIII
la mesure de la génération de thrombine est réalisée par la technique de thrombinographie calibrée et automatisée (CAT) développée par Hemker HC. Cette technique permet l'analyse simultanée de plusieurs échantillons à l'aide d'un fluoromètre (Fluoroscan Ascent, ThermoLabsystems OY, Helsinki, Finlande) et d'un logiciel Thrombinoscope® qui convertit l'intensité de fluorescence obtenue par concentration de thrombine active.
120 minutes après l'injection de facteur VIII
génération totale de thrombine
Délai: 24h après injection de facteur VIII
la mesure de la génération de thrombine est réalisée par la technique de thrombinographie calibrée et automatisée (CAT) développée par Hemker HC. Cette technique permet l'analyse simultanée de plusieurs échantillons à l'aide d'un fluoromètre (Fluoroscan Ascent, ThermoLabsystems OY, Helsinki, Finlande) et d'un logiciel Thrombinoscope® qui convertit l'intensité de fluorescence obtenue par concentration de thrombine active.
24h après injection de facteur VIII

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Brugmann University Hospital

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Anne Demulder, MD, CHU Brugmann

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 janvier 2017

Achèvement primaire (Estimé)

1 décembre 2024

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 décembre 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

14 juin 2016

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

14 juin 2016

Première publication (Estimé)

17 juin 2016

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

28 juillet 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

27 juillet 2023

Dernière vérification

1 juillet 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CHUB-PK TGT

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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