Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

La prueba de generación de trombina realizada durante el perfil farmacocinético del factor VIII sustitutivo, ¿aporta beneficios al tratamiento personalizado de pacientes pediátricos y adultos con hemofilia A en profilaxis?

27 de julio de 2023 actualizado por: Dr Anne Demulder, Brugmann University Hospital

En el contexto de la hemofilia, es bien sabido que el nivel de factor VIII por sí solo no refleja de manera precisa el fenotipo clínico de los pacientes. A niveles iguales de factor VIII, ciertos pacientes sangrarán más que otros.

La prueba de generación de trombina (TGT) es una prueba que parece proporcionar una mejor predicción del estado hemostático general de un paciente individual. En un estudio anterior, los investigadores establecieron valores de referencia normales de la curva de generación de trombina en niños de 6 meses a 16 años y adultos. El objetivo fue evaluar el uso de esta prueba en diferentes contextos clínicos y en particular en pacientes con hemofilia severa. Un estudio piloto mostró que los pacientes que tienen una generación de trombina

Además, los investigadores ahora tienen acceso a una herramienta de software que les permite determinar individualmente el perfil farmacocinético del factor VIII inyectado a cada paciente. La concentración de factor VIII se mide en la inyección y 30 minutos, 1 hora, 2 horas y 24 horas después. La introducción de estas concentraciones en el software permite obtener la vida media del factor para un paciente dado, el pico máximo y el nivel mínimo del factor (aunque el nivel). La dosis inyectada puede ser suficiente (desaparición o disminución sustancial de los sangrados) o insuficiente (persistencia del sangrado) para un paciente determinado.

Este estudio tiene como objetivos:

  • para medir el perfil farmacocinético del factor VIII por dos métodos diferentes, el método basado en el tiempo y el método cromogénico
  • para correlacionar los resultados con los resultados de TGT obtenidos en los mismos puntos de tiempo y determinar qué método ofrece la mejor correlación
  • vincular la sintomatología clínica (sintomatología mejorada o no) con los resultados de TGT
  • para determinar qué resultado mínimo de TGT está relacionado con una tasa mínima de sangrado
  • adecuar la dosis profiláctica del paciente de forma personalizada.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

50

Fase

  • No aplica

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Bélgica
      • Brussels, Bélgica, 1020
        • Reclutamiento
        • CHU Brugmann
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Anne Demulder, MD
      • Brussels, Bélgica, 1020
        • Reclutamiento
        • Huderf
        • Investigador principal:
          • Anne Demulder, MD
        • Contacto:
      • Liège, Bélgica, 4000
        • Reclutamiento
        • Centre Hospitalier Régional de la Citadelle de Liège
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Jean-Marc Minon, MD
      • Liège, Bélgica, 4000
        • Reclutamiento
        • CHC de Liège
        • Contacto:
          • Laure Gilis, MD
          • Número de teléfono: 04.224.89.90
          • Correo electrónico: Laure.gilis@chc.be
        • Investigador principal:
          • Laure Gilis, MD
      • Liège, Bélgica, 4000
        • Reclutamiento
        • CHU Liège Sart Tilman
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Pierre Peters, MD

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Pacientes con hemofilia severa o moderada, en profilaxis y con hemorragias.

Criterio de exclusión:

  • Pacientes con difícil acceso venoso
  • Pacientes que han tenido cirugía o trauma en el mes anterior, pacientes con enfermedad aguda (infección, inflamación)

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Prevención
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: hemofilia
Pacientes con hemofilia severa (o hemofilia moderada si hay hemorragias) en profilaxis y sometidos a un perfil farmacocinético de factor VIII
Dispositivo: Método cronométrico
Método cronométrico de dosificación de FVIII en autómata STA-R PLC (Reactivo Cephascreen STAGO, Unicalibrateur STAGO, plasma deficiente Cryopep, Controls STAGO)
Dispositivo: Método cromogénico
Método de ensayo de FVIII cromogénico ("BIOPHEN FVIII: C" y "BIOPHEN Factor IX" de la firma Hyphen BioMed)
Dispositivo: Prueba de generación de trombina (TGT)
Brevemente: la medida de la generación de trombina se realiza mediante la técnica de Trombinografía calibrada y automatizada (CAT) desarrollada por Hemker HC. Esta técnica permite el análisis simultáneo de múltiples muestras utilizando un fluorómetro (Fluoroscan Ascent, ThermoLabsystems OY, Helsinki, Finlandia) y un software Thrombinoscope® que convierte la intensidad de fluorescencia obtenida por concentración de trombina activa. Se utilizará el reactivo "PPP-reactivo bajo" que contiene respectivamente 1 pm FT y 4 μM de fosfolípido (PL) como concentración final.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Concentración de factor VIII en sangre - método cronométrico
Periodo de tiempo: línea de base: en la inyección de factor VIII
Método cronométrico de dosificación de FVIII en autómata STA-R PLC (Reactivo Cephascreen STAGO, Unicalibrateur STAGO, plasma deficiente Cryopep, Controls STAGO)
línea de base: en la inyección de factor VIII
Concentración de factor VIII en sangre - método cronométrico
Periodo de tiempo: 30 minutos después de la inyección de factor VIII
Método cronométrico de dosificación de FVIII en autómata STA-R PLC (Reactivo Cephascreen STAGO, Unicalibrateur STAGO, plasma deficiente Cryopep, Controls STAGO)
30 minutos después de la inyección de factor VIII
Concentración de factor VIII en sangre - método cronométrico
Periodo de tiempo: 60 minutos después de la inyección de factor VIII
Método cronométrico de dosificación de FVIII en autómata STA-R PLC (Reactivo Cephascreen STAGO, Unicalibrateur STAGO, plasma deficiente Cryopep, Controls STAGO)
60 minutos después de la inyección de factor VIII
Concentración de factor VIII en sangre - método cronométrico
Periodo de tiempo: 120 minutos después de la inyección de factor VIII
Método cronométrico de dosificación de FVIII en autómata STA-R PLC (Reactivo Cephascreen STAGO, Unicalibrateur STAGO, plasma deficiente Cryopep, Controls STAGO)
120 minutos después de la inyección de factor VIII
Concentración de factor VIII en sangre - método cronométrico
Periodo de tiempo: 24h después de la inyección de factor VIII
Método cronométrico de dosificación de FVIII en autómata STA-R PLC (Reactivo Cephascreen STAGO, Unicalibrateur STAGO, plasma deficiente Cryopep, Controls STAGO)
24h después de la inyección de factor VIII
Concentración de factor VIII en sangre - Método cromogénico
Periodo de tiempo: línea de base: en la inyección de factor VIII
Método de ensayo de FVIII cromogénico ("BIOPHEN FVIII: C" y "BIOPHEN Factor IX" de la firma Hyphen BioMed)
línea de base: en la inyección de factor VIII
Concentración de factor VIII en sangre - Método cromogénico
Periodo de tiempo: 30 minutos después de la inyección de factor VIII
Método de ensayo de FVIII cromogénico ("BIOPHEN FVIII: C" y "BIOPHEN Factor IX" de la firma Hyphen BioMed)
30 minutos después de la inyección de factor VIII
Concentración de factor VIII en sangre - Método cromogénico
Periodo de tiempo: 60 minutos después de la inyección de factor VIII
Método de ensayo de FVIII cromogénico ("BIOPHEN FVIII: C" y "BIOPHEN Factor IX" de la firma Hyphen BioMed)
60 minutos después de la inyección de factor VIII
Concentración de factor VIII en sangre - Método cromogénico
Periodo de tiempo: 120 minutos después de la inyección de factor VIII
Método de ensayo de FVIII cromogénico ("BIOPHEN FVIII: C" y "BIOPHEN Factor IX" de la firma Hyphen BioMed)
120 minutos después de la inyección de factor VIII
Concentración de factor VIII en sangre - Método cromogénico
Periodo de tiempo: 24h después de la inyección de factor VIII
Método de ensayo de FVIII cromogénico ("BIOPHEN FVIII: C" y "BIOPHEN Factor IX" de la firma Hyphen BioMed)
24h después de la inyección de factor VIII
generación total de trombina
Periodo de tiempo: línea de base: en la inyección de factor VIII
la medición de la generación de trombina se realiza mediante la técnica de Trombinografía calibrada y automatizada (CAT) desarrollada por Hemker HC. Esta técnica permite el análisis simultáneo de múltiples muestras utilizando un fluorómetro (Fluoroscan Ascent, ThermoLabsystems OY, Helsinki, Finlandia) y un software Thrombinoscope® que convierte la intensidad de fluorescencia obtenida por concentración de trombina activa.
línea de base: en la inyección de factor VIII
generación total de trombina
Periodo de tiempo: 30 minutos después de la inyección de factor VIII
la medición de la generación de trombina se realiza mediante la técnica de Trombinografía calibrada y automatizada (CAT) desarrollada por Hemker HC. Esta técnica permite el análisis simultáneo de múltiples muestras utilizando un fluorómetro (Fluoroscan Ascent, ThermoLabsystems OY, Helsinki, Finlandia) y un software Thrombinoscope® que convierte la intensidad de fluorescencia obtenida por concentración de trombina activa.
30 minutos después de la inyección de factor VIII
generación total de trombina
Periodo de tiempo: 60 minutos después de la inyección de factor VIII
la medición de la generación de trombina se realiza mediante la técnica de Trombinografía calibrada y automatizada (CAT) desarrollada por Hemker HC. Esta técnica permite el análisis simultáneo de múltiples muestras utilizando un fluorómetro (Fluoroscan Ascent, ThermoLabsystems OY, Helsinki, Finlandia) y un software Thrombinoscope® que convierte la intensidad de fluorescencia obtenida por concentración de trombina activa.
60 minutos después de la inyección de factor VIII
generación total de trombina
Periodo de tiempo: 120 minutos después de la inyección de factor VIII
la medición de la generación de trombina se realiza mediante la técnica de Trombinografía calibrada y automatizada (CAT) desarrollada por Hemker HC. Esta técnica permite el análisis simultáneo de múltiples muestras utilizando un fluorómetro (Fluoroscan Ascent, ThermoLabsystems OY, Helsinki, Finlandia) y un software Thrombinoscope® que convierte la intensidad de fluorescencia obtenida por concentración de trombina activa.
120 minutos después de la inyección de factor VIII
generación total de trombina
Periodo de tiempo: 24h después de la inyección de factor VIII
la medición de la generación de trombina se realiza mediante la técnica de Trombinografía calibrada y automatizada (CAT) desarrollada por Hemker HC. Esta técnica permite el análisis simultáneo de múltiples muestras utilizando un fluorómetro (Fluoroscan Ascent, ThermoLabsystems OY, Helsinki, Finlandia) y un software Thrombinoscope® que convierte la intensidad de fluorescencia obtenida por concentración de trombina activa.
24h después de la inyección de factor VIII

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Brugmann University Hospital

Investigadores

  • Investigador principal: Anne Demulder, MD, CHU Brugmann

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de enero de 2017

Finalización primaria (Estimado)

1 de diciembre de 2024

Finalización del estudio (Estimado)

1 de diciembre de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

14 de junio de 2016

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

14 de junio de 2016

Publicado por primera vez (Estimado)

17 de junio de 2016

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

28 de julio de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

27 de julio de 2023

Última verificación

1 de julio de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CHUB-PK TGT

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Método cronométrico

Buscar ensayos similares

Patrocinadores y Colaboradores

Condiciones médicas

Intervenciones de drogas

CROs by country

CROs in Mexico

Condiciones

Enfermedades Raras

Intervenciones de drogas

Suplementos dietéticos

Patrocinador / Colaboradores

Localizaciones

Suscribir