Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Gir trombingenerasjonstesten utført i løpet av den farmakokinetiske profilen til substitutiv faktor VIII fordeler for personlig behandling av pediatriske pasienter og voksne hemofili A-pasienter under profylakse?

27. juli 2023 oppdatert av: Dr Anne Demulder, Brugmann University Hospital

I sammenheng med hemofili er det velkjent at nivået av faktor VIII alene ikke reflekterer den kliniske fenotypen til pasientene på en nøyaktig måte. Ved like faktor VIII-nivåer vil enkelte pasienter blø mer enn andre.

Trombingenerasjonstesten (TGT) er en test som ser ut til å gi en bedre prediksjon av den generelle hemostatiske statusen til en individuell pasient. I en tidligere studie har etterforskerne etablert normale referanseverdier for trombingenerasjonskurven hos barn i alderen 6 måneder til 16 år og voksne. Målet var å evaluere bruken av denne testen i ulike kliniske sammenhenger og spesielt hos pasienter med alvorlig hemofili. En pilotstudie viste at pasientene hadde en trombingenerasjon

Videre har etterforskerne nå tilgang til et programvareverktøy som lar dem individuelt bestemme den farmakokinetiske profilen til faktor VIII som injiseres til hver pasient. Faktor VIII-konsentrasjonen måles ved injeksjon og 30 minutter, 1 time, 2 timer og 24 timer etterpå. Innføringen av disse konsentrasjonene i programvaren gjør det mulig å oppnå halveringstiden for faktoren for en gitt pasient, den maksimale toppen og minimumsfaktornivået (men nivå). Den injiserte dosen kan være tilstrekkelig (forsvinner av vesentlig reduksjon av blødningene) eller utilstrekkelig (vedvarende blødning) for en gitt pasient.

Denne studien har som mål:

  • å måle den farmakokinetiske profilen til faktor VIII ved to forskjellige metoder, den tidsbaserte metoden og den kromogene metoden
  • å korrelere resultatene med TGT-resultatene oppnådd på samme tidspunkt og bestemme hvilken metode som gir best korrelasjon
  • å koble den kliniske symptomatologien (forbedret symptomatologi eller ikke) med TGT-resultatene
  • for å bestemme hvilket minimalt TGT-resultat som er knyttet til en minimal blødningsrate
  • å tilpasse den profylaktiske dosen til pasienten på en personlig måte.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

50

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Belgia
      • Brussels, Belgia, 1020
        • Rekruttering
        • CHU Brugmann
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Anne Demulder, MD
      • Brussels, Belgia, 1020
        • Rekruttering
        • Huderf
        • Hovedetterforsker:
          • Anne Demulder, MD
        • Ta kontakt med:
      • Liège, Belgia, 4000
        • Rekruttering
        • Centre Hospitalier Régional de la Citadelle de Liège
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Jean-Marc Minon, MD
      • Liège, Belgia, 4000
        • Rekruttering
        • CHC de Liège
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Laure Gilis, MD
      • Liège, Belgia, 4000
        • Rekruttering
        • CHU Liège Sart Tilman
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Pierre Peters, MD

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienter med alvorlig eller moderat hemofili, i profylakse og som lider av blødninger.

Ekskluderingskriterier:

  • Pasienter med vanskelig venetilgang
  • Pasienter som har hatt operasjon eller traumer i måneden før, pasienter med akutt sykdom (infeksjon, betennelse)

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Forebygging
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: hemofili
Pasienter med alvorlig hemofili (eller moderat hemofili hvis tilstedeværelse av blødninger) under profylakse og utsatt for en farmakokinetisk profil av faktor VIII
Enhet: Kronometrisk metode
Kronometrisk metode for FVIII-dosering på STA-R PLC-automat (reaktiv Cephascreen STAGO, Unicalibrateur STAGO, plasmamangel Cryopep, kontrollerer STAGO)
Enhet: Kromogene metode
Kromogen FVIII-analysemetode ("BIOPHEN FVIII: C" og "BIOPHEN Factor IX" fra firmaet Hyphen BioMed)
Enhet: Trombingenerasjonstest (TGT)
Kort fortalt: Målingen av trombingenerering utføres ved hjelp av teknikken for kalibrert og automatisert trombinografi (CAT) utviklet av Hemker HC. Denne teknikken tillater samtidig analyse av flere prøver ved hjelp av et fluorometer (Fluoroscan Ascent, ThermoLabsystems OY, Helsinki, Finland) og en Thrombinoscope®-programvare som konverterer fluorescensintensiteten oppnådd ved konsentrasjon av aktivt trombin. Reagensen "PPP-reagens Low" som inneholder henholdsvis 1pm FT og 4μM fosfolipid (PL) som sluttkonsentrasjon vil bli brukt.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Faktor VIII blodkonsentrasjon - kronometrisk metode
Tidsramme: baseline: ved faktor VIII-injeksjon
Kronometrisk metode for FVIII-dosering på STA-R PLC-automat (reaktiv Cephascreen STAGO, Unicalibrateur STAGO, plasmamangel Cryopep, kontrollerer STAGO)
baseline: ved faktor VIII-injeksjon
Faktor VIII blodkonsentrasjon - kronometrisk metode
Tidsramme: 30 minutter etter faktor VIII-injeksjon
Kronometrisk metode for FVIII-dosering på STA-R PLC-automat (reaktiv Cephascreen STAGO, Unicalibrateur STAGO, plasmamangel Cryopep, kontrollerer STAGO)
30 minutter etter faktor VIII-injeksjon
Faktor VIII blodkonsentrasjon - kronometrisk metode
Tidsramme: 60 minutter etter faktor VIII-injeksjon
Kronometrisk metode for FVIII-dosering på STA-R PLC-automat (reaktiv Cephascreen STAGO, Unicalibrateur STAGO, plasmamangel Cryopep, kontrollerer STAGO)
60 minutter etter faktor VIII-injeksjon
Faktor VIII blodkonsentrasjon - kronometrisk metode
Tidsramme: 120 minutter etter faktor VIII-injeksjon
Kronometrisk metode for FVIII-dosering på STA-R PLC-automat (reaktiv Cephascreen STAGO, Unicalibrateur STAGO, plasmamangel Cryopep, kontrollerer STAGO)
120 minutter etter faktor VIII-injeksjon
Faktor VIII blodkonsentrasjon - kronometrisk metode
Tidsramme: 24 timer etter faktor VIII-injeksjon
Kronometrisk metode for FVIII-dosering på STA-R PLC-automat (reaktiv Cephascreen STAGO, Unicalibrateur STAGO, plasmamangel Cryopep, kontrollerer STAGO)
24 timer etter faktor VIII-injeksjon
Faktor VIII blodkonsentrasjon - kromogen metode
Tidsramme: baseline: ved faktor VIII-injeksjon
Kromogen FVIII-analysemetode ("BIOPHEN FVIII: C" og "BIOPHEN Factor IX" fra firmaet Hyphen BioMed)
baseline: ved faktor VIII-injeksjon
Faktor VIII blodkonsentrasjon - kromogen metode
Tidsramme: 30 minutter etter faktor VIII-injeksjon
Kromogen FVIII-analysemetode ("BIOPHEN FVIII: C" og "BIOPHEN Factor IX" fra firmaet Hyphen BioMed)
30 minutter etter faktor VIII-injeksjon
Faktor VIII blodkonsentrasjon - kromogen metode
Tidsramme: 60 minutter etter faktor VIII-injeksjon
Kromogen FVIII-analysemetode ("BIOPHEN FVIII: C" og "BIOPHEN Factor IX" fra firmaet Hyphen BioMed)
60 minutter etter faktor VIII-injeksjon
Faktor VIII blodkonsentrasjon - kromogen metode
Tidsramme: 120 minutter etter faktor VIII-injeksjon
Kromogen FVIII-analysemetode ("BIOPHEN FVIII: C" og "BIOPHEN Factor IX" fra firmaet Hyphen BioMed)
120 minutter etter faktor VIII-injeksjon
Faktor VIII blodkonsentrasjon - kromogen metode
Tidsramme: 24 timer etter faktor VIII-injeksjon
Kromogen FVIII-analysemetode ("BIOPHEN FVIII: C" og "BIOPHEN Factor IX" fra firmaet Hyphen BioMed)
24 timer etter faktor VIII-injeksjon
total trombingenerering
Tidsramme: baseline: ved faktor VIII-injeksjon
målingen av trombingenerering utføres ved hjelp av teknikken for kalibrert og automatisert trombinografi (CAT) utviklet av Hemker HC. Denne teknikken tillater samtidig analyse av flere prøver ved hjelp av et fluorometer (Fluoroscan Ascent, ThermoLabsystems OY, Helsinki, Finland) og en Thrombinoscope®-programvare som konverterer fluorescensintensiteten oppnådd ved konsentrasjon av aktivt trombin.
baseline: ved faktor VIII-injeksjon
total trombingenerering
Tidsramme: 30 minutter etter faktor VIII-injeksjon
målingen av trombingenerering utføres ved hjelp av teknikken for kalibrert og automatisert trombinografi (CAT) utviklet av Hemker HC. Denne teknikken tillater samtidig analyse av flere prøver ved hjelp av et fluorometer (Fluoroscan Ascent, ThermoLabsystems OY, Helsinki, Finland) og en Thrombinoscope®-programvare som konverterer fluorescensintensiteten oppnådd ved konsentrasjon av aktivt trombin.
30 minutter etter faktor VIII-injeksjon
total trombingenerering
Tidsramme: 60 minutter etter faktor VIII-injeksjon
målingen av trombingenerering utføres ved hjelp av teknikken for kalibrert og automatisert trombinografi (CAT) utviklet av Hemker HC. Denne teknikken tillater samtidig analyse av flere prøver ved hjelp av et fluorometer (Fluoroscan Ascent, ThermoLabsystems OY, Helsinki, Finland) og en Thrombinoscope®-programvare som konverterer fluorescensintensiteten oppnådd ved konsentrasjon av aktivt trombin.
60 minutter etter faktor VIII-injeksjon
total trombingenerering
Tidsramme: 120 minutter etter faktor VIII-injeksjon
målingen av trombingenerering utføres ved hjelp av teknikken for kalibrert og automatisert trombinografi (CAT) utviklet av Hemker HC. Denne teknikken tillater samtidig analyse av flere prøver ved hjelp av et fluorometer (Fluoroscan Ascent, ThermoLabsystems OY, Helsinki, Finland) og en Thrombinoscope®-programvare som konverterer fluorescensintensiteten oppnådd ved konsentrasjon av aktivt trombin.
120 minutter etter faktor VIII-injeksjon
total trombingenerering
Tidsramme: 24 timer etter faktor VIII-injeksjon
målingen av trombingenerering utføres ved hjelp av teknikken for kalibrert og automatisert trombinografi (CAT) utviklet av Hemker HC. Denne teknikken tillater samtidig analyse av flere prøver ved hjelp av et fluorometer (Fluoroscan Ascent, ThermoLabsystems OY, Helsinki, Finland) og en Thrombinoscope®-programvare som konverterer fluorescensintensiteten oppnådd ved konsentrasjon av aktivt trombin.
24 timer etter faktor VIII-injeksjon

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Brugmann University Hospital

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Anne Demulder, MD, CHU Brugmann

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. januar 2017

Primær fullføring (Antatt)

1. desember 2024

Studiet fullført (Antatt)

1. desember 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

14. juni 2016

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

14. juni 2016

Først lagt ut (Antatt)

17. juni 2016

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

28. juli 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

27. juli 2023

Sist bekreftet

1. juli 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CHUB-PK TGT

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere