A szubsztitúciós VIII-as faktor farmakokinetikai profilja során elvégzett trombingenerációs teszt hoz-e előnyöket a gyermekgyógyászati és a felnőttkori hemofíliás A-betegek profilaktikus kezelésében?
2023. július 27. frissítette: Dr Anne Demulder, Brugmann University Hospital
A hemofíliával összefüggésben köztudott, hogy a VIII-as faktor szintje önmagában nem tükrözi pontosan a betegek klinikai fenotípusát. Egyenlő VIII-as faktorszint mellett bizonyos betegek jobban véreznek, mint mások.
A trombingenerációs teszt (TGT) egy olyan teszt, amely úgy tűnik, jobb előrejelzést ad az egyes betegek általános hemosztatikus állapotáról. Egy korábbi tanulmányban a kutatók megállapították a trombinképződési görbe normál referenciaértékeit 6 hónapos és 16 éves kor közötti gyermekek és felnőttek esetében. A cél az volt, hogy értékeljük a teszt alkalmazását különböző klinikai körülmények között, különösen súlyos hemofíliás betegeknél. Egy kísérleti vizsgálat kimutatta, hogy a betegek trombingenerációval rendelkeznek
Ezen túlmenően a vizsgálók most hozzáférnek egy szoftvereszközhöz, amely lehetővé teszi számukra, hogy egyénileg meghatározzák az egyes betegeknek beadott VIII-as faktor farmakokinetikai profilját. A VIII-as faktor koncentrációját az injekció beadásakor, majd 30 perccel, 1 órával, 2 órával és 24 órával azután mérjük. Ezeknek a koncentrációknak a szoftverbe történő bevezetése lehetővé teszi egy adott betegre vonatkozó faktor felezési idejének, a maximális csúcs és a minimális faktorszint (bár szint) meghatározását. Az injektált dózis adott beteg számára elegendő (a vérzések jelentős csökkenése miatti eltűnés) vagy elégtelen (tartós vérzés) lehet.
Ennek a tanulmánynak a célja:
- a VIII-as faktor farmakokinetikai profiljának mérése két különböző módszerrel, az időalapú módszerrel és a kromogén módszerrel
- az eredményeket korrelálni az azonos időpontokban kapott TGT-eredményekkel, és meghatározni, hogy melyik módszer adja a legjobb korrelációt
- hogy a klinikai tüneteket (javult-e vagy sem) összekapcsolják a TGT-eredményekkel
- annak meghatározására, hogy melyik minimális TGT-eredmény kapcsolódik a minimális vérzési arányhoz
- a beteg profilaktikus adagjának személyre szabott alakítására.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Toborzás
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Becsült)
50
Fázis
- Nem alkalmazható
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Anne Demulder, MD
- Telefonszám: 024773990
- E-mail: Anne.DEMULDER@chu-brugmann.be
Tanulmányi helyek
-
-
-
Brussels, Belgium, 1020
- Toborzás
- CHU Brugmann
-
Kapcsolatba lépni:
- Anne Demulder, MD
- Telefonszám: 024773990
- E-mail: Anne.DEMULDER@chu-brugmann.be
-
Kutatásvezető:
- Anne Demulder, MD
-
Brussels, Belgium, 1020
- Toborzás
- Huderf
-
Kutatásvezető:
- Anne Demulder, MD
-
Kapcsolatba lépni:
- Anne Demulder, MD
- Telefonszám: 02 477 39 90
- E-mail: Anne.DEMULDER@chu-brugmann.be
-
Liège, Belgium, 4000
- Toborzás
- Centre Hospitalier Régional de la Citadelle de Liège
-
Kapcsolatba lépni:
- Jean-Marc Minon, MD
- Telefonszám: 32 4 223 87 81
- E-mail: jean.marc.minon@chrcitadelle.be
-
Kutatásvezető:
- Jean-Marc Minon, MD
-
Liège, Belgium, 4000
- Toborzás
- CHC de Liège
-
Kapcsolatba lépni:
- Laure Gilis, MD
- Telefonszám: 04.224.89.90
- E-mail: Laure.gilis@chc.be
-
Kutatásvezető:
- Laure Gilis, MD
-
Liège, Belgium, 4000
- Toborzás
- CHU Liège Sart Tilman
-
Kapcsolatba lépni:
- Pierre Peters, MD
- Telefonszám: 32 4 366.75.36
- E-mail: pierre.peters@chu.ulg.ac.be
-
Kutatásvezető:
- Pierre Peters, MD
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Súlyos vagy közepesen súlyos hemofíliában szenvedő, profilaxisban lévő és vérzésben szenvedő betegek.
Kizárási kritériumok:
- Nehéz vénás hozzáférésű betegek
- Az előző hónapban műtéten vagy traumán átesett betegek, akut betegségben (fertőzés, gyulladás) szenvedő betegek
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Megelőzés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: vérzékenység
Súlyos hemofíliában (vagy vérzés jelenlétében mérsékelt hemofíliában) szenvedő betegek profilaxis alatt, és a VIII-as faktor farmakokinetikai profiljának vannak kitéve
|
Az FVIII adagolásának kronometrikus módszere STA-R PLC automatán (reaktív Cephascreen STAGO, Unicalibrateur STAGO, plazmahiányos Cryopep, Controls STAGO)
Kromogén FVIII vizsgálati módszer ("BIOPHEN FVIII: C" és "BIOPHEN IX. faktor" a Hyphen BioMed cégtől)
Röviden: a trombinképződés mérése a Hemker HC által kifejlesztett kalibrált és automatizált trombinográfia (CAT) technikával történik.
Ez a technika lehetővé teszi több minta egyidejű elemzését egy fluorométer (Fluoroscan Ascent, ThermoLabsystems OY, Helsinki, Finnország) és egy Thrombinoscope® szoftver segítségével, amely átalakítja az aktív trombin koncentrációjával kapott fluoreszcencia intenzitást.
A „PPP-reagent Low” reagenst használjuk, amely végkoncentrációként 1 pm FT-t és 4 µM foszfolipidet (PL) tartalmaz.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
VIII-as faktor vérkoncentrációja - kronometrikus módszer
Időkeret: kiindulási érték: a VIII-as faktor injekciójakor
|
Az FVIII adagolásának kronometrikus módszere STA-R PLC automatán (reaktív Cephascreen STAGO, Unicalibrateur STAGO, plazmahiányos Cryopep, Controls STAGO)
|
kiindulási érték: a VIII-as faktor injekciójakor
|
|
VIII-as faktor vérkoncentrációja - kronometrikus módszer
Időkeret: 30 perccel a VIII-as faktor injekció beadása után
|
Az FVIII adagolásának kronometrikus módszere STA-R PLC automatán (reaktív Cephascreen STAGO, Unicalibrateur STAGO, plazmahiányos Cryopep, Controls STAGO)
|
30 perccel a VIII-as faktor injekció beadása után
|
|
VIII-as faktor vérkoncentrációja - kronometrikus módszer
Időkeret: 60 perccel a VIII-as faktor injekció beadása után
|
Az FVIII adagolásának kronometrikus módszere STA-R PLC automatán (reaktív Cephascreen STAGO, Unicalibrateur STAGO, plazmahiányos Cryopep, Controls STAGO)
|
60 perccel a VIII-as faktor injekció beadása után
|
|
VIII-as faktor vérkoncentrációja - kronometrikus módszer
Időkeret: 120 perccel a VIII-as faktor injekció beadása után
|
Az FVIII adagolásának kronometrikus módszere STA-R PLC automatán (reaktív Cephascreen STAGO, Unicalibrateur STAGO, plazmahiányos Cryopep, Controls STAGO)
|
120 perccel a VIII-as faktor injekció beadása után
|
|
VIII-as faktor vérkoncentrációja - kronometrikus módszer
Időkeret: 24 órával a VIII-as faktor injekció után
|
Az FVIII adagolásának kronometrikus módszere STA-R PLC automatán (reaktív Cephascreen STAGO, Unicalibrateur STAGO, plazmahiányos Cryopep, Controls STAGO)
|
24 órával a VIII-as faktor injekció után
|
|
VIII-as faktor vérkoncentrációja – kromogén módszer
Időkeret: kiindulási érték: a VIII-as faktor injekciójakor
|
Kromogén FVIII vizsgálati módszer ("BIOPHEN FVIII: C" és "BIOPHEN IX. faktor" a Hyphen BioMed cégtől)
|
kiindulási érték: a VIII-as faktor injekciójakor
|
|
VIII-as faktor vérkoncentrációja – kromogén módszer
Időkeret: 30 perccel a VIII-as faktor injekció beadása után
|
Kromogén FVIII vizsgálati módszer ("BIOPHEN FVIII: C" és "BIOPHEN IX. faktor" a Hyphen BioMed cégtől)
|
30 perccel a VIII-as faktor injekció beadása után
|
|
VIII-as faktor vérkoncentrációja – kromogén módszer
Időkeret: 60 perccel a VIII-as faktor injekció beadása után
|
Kromogén FVIII vizsgálati módszer ("BIOPHEN FVIII: C" és "BIOPHEN IX. faktor" a Hyphen BioMed cégtől)
|
60 perccel a VIII-as faktor injekció beadása után
|
|
VIII-as faktor vérkoncentrációja – kromogén módszer
Időkeret: 120 perccel a VIII-as faktor injekció beadása után
|
Kromogén FVIII vizsgálati módszer ("BIOPHEN FVIII: C" és "BIOPHEN IX. faktor" a Hyphen BioMed cégtől)
|
120 perccel a VIII-as faktor injekció beadása után
|
|
VIII-as faktor vérkoncentrációja – kromogén módszer
Időkeret: 24 órával a VIII-as faktor injekció után
|
Kromogén FVIII vizsgálati módszer ("BIOPHEN FVIII: C" és "BIOPHEN IX. faktor" a Hyphen BioMed cégtől)
|
24 órával a VIII-as faktor injekció után
|
|
teljes trombinképződés
Időkeret: kiindulási érték: a VIII-as faktor injekciójakor
|
a trombinképződés mérését a Hemker HC által kifejlesztett kalibrált és automatizált trombinográfia (CAT) technikával végezzük.
Ez a technika lehetővé teszi több minta egyidejű elemzését egy fluorométer (Fluoroscan Ascent, ThermoLabsystems OY, Helsinki, Finnország) és egy Thrombinoscope® szoftver segítségével, amely átalakítja az aktív trombin koncentrációjával kapott fluoreszcencia intenzitást.
|
kiindulási érték: a VIII-as faktor injekciójakor
|
|
teljes trombinképződés
Időkeret: 30 perccel a VIII-as faktor injekció beadása után
|
a trombinképződés mérését a Hemker HC által kifejlesztett kalibrált és automatizált trombinográfia (CAT) technikával végezzük.
Ez a technika lehetővé teszi több minta egyidejű elemzését egy fluorométer (Fluoroscan Ascent, ThermoLabsystems OY, Helsinki, Finnország) és egy Thrombinoscope® szoftver segítségével, amely átalakítja az aktív trombin koncentrációjával kapott fluoreszcencia intenzitást.
|
30 perccel a VIII-as faktor injekció beadása után
|
|
teljes trombinképződés
Időkeret: 60 perccel a VIII-as faktor injekció beadása után
|
a trombinképződés mérését a Hemker HC által kifejlesztett kalibrált és automatizált trombinográfia (CAT) technikával végezzük.
Ez a technika lehetővé teszi több minta egyidejű elemzését egy fluorométer (Fluoroscan Ascent, ThermoLabsystems OY, Helsinki, Finnország) és egy Thrombinoscope® szoftver segítségével, amely átalakítja az aktív trombin koncentrációjával kapott fluoreszcencia intenzitást.
|
60 perccel a VIII-as faktor injekció beadása után
|
|
teljes trombinképződés
Időkeret: 120 perccel a VIII-as faktor injekció beadása után
|
a trombinképződés mérését a Hemker HC által kifejlesztett kalibrált és automatizált trombinográfia (CAT) technikával végezzük.
Ez a technika lehetővé teszi több minta egyidejű elemzését egy fluorométer (Fluoroscan Ascent, ThermoLabsystems OY, Helsinki, Finnország) és egy Thrombinoscope® szoftver segítségével, amely átalakítja az aktív trombin koncentrációjával kapott fluoreszcencia intenzitást.
|
120 perccel a VIII-as faktor injekció beadása után
|
|
teljes trombinképződés
Időkeret: 24 órával a VIII-as faktor injekció után
|
a trombinképződés mérését a Hemker HC által kifejlesztett kalibrált és automatizált trombinográfia (CAT) technikával végezzük.
Ez a technika lehetővé teszi több minta egyidejű elemzését egy fluorométer (Fluoroscan Ascent, ThermoLabsystems OY, Helsinki, Finnország) és egy Thrombinoscope® szoftver segítségével, amely átalakítja az aktív trombin koncentrációjával kapott fluoreszcencia intenzitást.
|
24 órával a VIII-as faktor injekció után
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Anne Demulder, MD, CHU Brugmann
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Általános kiadványok
- Hemker HC, Giesen P, AlDieri R, Regnault V, de Smed E, Wagenvoord R, Lecompte T, Beguin S. The calibrated automated thrombogram (CAT): a universal routine test for hyper- and hypocoagulability. Pathophysiol Haemost Thromb. 2002 Sep-Dec;32(5-6):249-53. doi: 10.1159/000073575.
- Filippin L, Debaugnies F, Noubouossie D, Le PQ, Ferster A, Demulder A. [Thrombin generation test: establishment of reference values according to age and tissue factor concentration is essential before implementation into the laboratory]. Rev Med Brux. 2011 Mar-Apr;32(2):69-73. French.
- van den Berg HM, De Groot PH, Fischer K. Phenotypic heterogeneity in severe hemophilia. J Thromb Haemost. 2007 Jul;5 Suppl 1:151-6. doi: 10.1111/j.1538-7836.2007.02503.x.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2017. január 1.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2024. december 1.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2024. december 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2016. június 14.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2016. június 14.
Első közzététel (Becsült)
2016. június 17.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2023. július 28.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2023. július 27.
Utolsó ellenőrzés
2023. július 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- CHUB-PK TGT
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .
Klinikai vizsgálatok a Kronometrikus módszer
-
University of California, San FranciscoNational Institute on Drug Abuse (NIDA)BefejezveHIV/AIDS | Stimulánshasználati zavarokEgyesült Államok
-
Hamad Medical CorporationIsmeretlenRHEUMATOIDUS ÍZÜLETKEZELÉSKatar