此页面是自动翻译的，不保证翻译的准确性。请参阅 英文版 对于源文本。

在替代因子 VIII 的药代动力学特征期间进行的凝血酶生成测试是否有利于儿科患者和接受预防的成人血友病 A 患者的个性化治疗？

2023年7月27日 更新者：Dr Anne Demulder、Brugmann University Hospital

在血友病的背景下，众所周知，单独的因子 VIII 水平并不能准确地反映患者的临床表型。 在相同的因子 VIII 水平下，某些患者会比其他患者流血更多。

凝血酶生成试验 (TGT) 似乎可以更好地预测个体患者的整体止血状态。 在之前的一项研究中，研究人员已经确定了 6 个月至 16 岁儿童和成人凝血酶生成曲线的正常参考值。 目的是评估该测试在不同临床环境中的使用，尤其是在严重血友病患者中的使用。 一项初步研究表明，具有凝血酶生成的患者

此外，研究人员现在可以使用一种软件工具，使他们能够单独确定注射给每位患者的因子 VIII 的药代动力学特征。 因子 VIII 浓度在注射时以及注射后 30 分钟、1 小时、2 小时和 24 小时后测量。 在软件中引入这些浓度允许获得给定患者的因子半衰期、最大峰值和最小因子水平（尽管水平）。 对于给定的患者，注射的剂量可能足够（基本减少的出血消失）或不足（持续出血）。

本研究旨在：

  • 通过两种不同的方法（基于时间的方法和显色法）测量因子 VIII 的药代动力学特征
  • 将结果与在同一时间点获得的 TGT 结果相关联，并确定哪种方法提供最佳相关性
  • 将临床症状学（症状学改善与否）与 TGT 结果联系起来
  • 确定哪个最小 TGT 结果与最小出血率相关
  • 以个性化的方式调整患者的预防剂量。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (估计的)

50

阶段

  • 不适用

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

  • 比利时
      • Brussels、比利时、1020
        • 招聘中
        • CHU Brugmann
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Anne Demulder, MD
      • Brussels、比利时、1020
        • 招聘中
        • Huderf
        • 首席研究员：
          • Anne Demulder, MD
        • 接触：
      • Liège、比利时、4000
        • 招聘中
        • Centre Hospitalier Régional de la Citadelle de Liège
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Jean-Marc Minon, MD
      • Liège、比利时、4000
        • 招聘中
        • CHC de Liège
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Laure Gilis, MD
      • Liège、比利时、4000
        • 招聘中
        • CHU Liège Sart Tilman
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Pierre Peters, MD

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子
  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 患有重度或中度血友病、接受预防治疗并患有出血的患者。

排除标准：

  • 静脉通路困难的患者
  • 一个月前做过手术或外伤的患者，有急性疾病（感染、炎症）的患者

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：预防
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：血友病
患有严重血友病（或中度血友病，如果存在出血）的患者接受预防并接受因子 VIII 的药代动力学特征
设备：计时法
FVIII 在 STA-R PLC 自动化上的剂量计时法（反应性 Cephascreen STAGO、Unicalibrateur STAGO、血浆缺陷 Cryopep、控制 STAGO）
设备：显色法
显色 FVIII 测定方法（Hyphen BioMed 公司的“​​BIOPHEN FVIII: C”和“BIOPHEN Factor IX”）
设备：凝血酶生成试验 (TGT)
简而言之：凝血酶生成的测量是通过 Hemker HC 开发的校准和自动化血栓分析仪 (CAT) 技术进行的。 该技术允许使用荧光计（Fluoroscan Ascent，ThermoLabsystems OY，芬兰赫尔辛基）和 Thrombinoscope® 软件同时分析多个样品，该软件可转换通过活性凝血酶浓度获得的荧光强度。 将使用分别含有 1pm FT 和 4μM 磷脂 (PL) 作为终浓度的试剂“PPP-reagent Low”。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
凝血因子 VIII 血浓度 - 计时法
大体时间：基线：注射因子 VIII
FVIII 在 STA-R PLC 自动化上的剂量计时法（反应性 Cephascreen STAGO、Unicalibrateur STAGO、血浆缺陷 Cryopep、控制 STAGO）
基线：注射因子 VIII
凝血因子 VIII 血浓度 - 计时法
大体时间：因子 VIII 注射后 30 分钟
FVIII 在 STA-R PLC 自动化上的剂量计时法（反应性 Cephascreen STAGO、Unicalibrateur STAGO、血浆缺陷 Cryopep、控制 STAGO）
因子 VIII 注射后 30 分钟
凝血因子 VIII 血浓度 - 计时法
大体时间：因子 VIII 注射后 60 分钟
FVIII 在 STA-R PLC 自动化上的剂量计时法（反应性 Cephascreen STAGO、Unicalibrateur STAGO、血浆缺陷 Cryopep、控制 STAGO）
因子 VIII 注射后 60 分钟
凝血因子 VIII 血浓度 - 计时法
大体时间：因子 VIII 注射后 120 分钟
FVIII 在 STA-R PLC 自动化上的剂量计时法（反应性 Cephascreen STAGO、Unicalibrateur STAGO、血浆缺陷 Cryopep、控制 STAGO）
因子 VIII 注射后 120 分钟
凝血因子 VIII 血浓度 - 计时法
大体时间：因子 VIII 注射后 24 小时
FVIII 在 STA-R PLC 自动化上的剂量计时法（反应性 Cephascreen STAGO、Unicalibrateur STAGO、血浆缺陷 Cryopep、控制 STAGO）
因子 VIII 注射后 24 小时
凝血因子 VIII 血浓度 - 显色法
大体时间：基线：注射因子 VIII
显色 FVIII 测定方法（Hyphen BioMed 公司的“​​BIOPHEN FVIII: C”和“BIOPHEN Factor IX”）
基线：注射因子 VIII
凝血因子 VIII 血浓度 - 显色法
大体时间：因子 VIII 注射后 30 分钟
显色 FVIII 测定方法（Hyphen BioMed 公司的“​​BIOPHEN FVIII: C”和“BIOPHEN Factor IX”）
因子 VIII 注射后 30 分钟
凝血因子 VIII 血浓度 - 显色法
大体时间：因子 VIII 注射后 60 分钟
显色 FVIII 测定方法（Hyphen BioMed 公司的“​​BIOPHEN FVIII: C”和“BIOPHEN Factor IX”）
因子 VIII 注射后 60 分钟
凝血因子 VIII 血浓度 - 显色法
大体时间：因子 VIII 注射后 120 分钟
显色 FVIII 测定方法（Hyphen BioMed 公司的“​​BIOPHEN FVIII: C”和“BIOPHEN Factor IX”）
因子 VIII 注射后 120 分钟
凝血因子 VIII 血浓度 - 显色法
大体时间：因子 VIII 注射后 24 小时
显色 FVIII 测定方法（Hyphen BioMed 公司的“​​BIOPHEN FVIII: C”和“BIOPHEN Factor IX”）
因子 VIII 注射后 24 小时
总凝血酶生成
大体时间：基线：注射因子 VIII
凝血酶生成的测量是通过 Hemker HC 开发的校准和自动化凝血酶分析仪 (CAT) 技术进行的。 该技术允许使用荧光计（Fluoroscan Ascent，ThermoLabsystems OY，芬兰赫尔辛基）和 Thrombinoscope® 软件同时分析多个样品，该软件可转换通过活性凝血酶浓度获得的荧光强度。
基线：注射因子 VIII
总凝血酶生成
大体时间：因子 VIII 注射后 30 分钟
凝血酶生成的测量是通过 Hemker HC 开发的校准和自动化凝血酶分析仪 (CAT) 技术进行的。 该技术允许使用荧光计（Fluoroscan Ascent，ThermoLabsystems OY，芬兰赫尔辛基）和 Thrombinoscope® 软件同时分析多个样品，该软件可转换通过活性凝血酶浓度获得的荧光强度。
因子 VIII 注射后 30 分钟
总凝血酶生成
大体时间：因子 VIII 注射后 60 分钟
凝血酶生成的测量是通过 Hemker HC 开发的校准和自动化凝血酶分析仪 (CAT) 技术进行的。 该技术允许使用荧光计（Fluoroscan Ascent，ThermoLabsystems OY，芬兰赫尔辛基）和 Thrombinoscope® 软件同时分析多个样品，该软件可转换通过活性凝血酶浓度获得的荧光强度。
因子 VIII 注射后 60 分钟
总凝血酶生成
大体时间：因子 VIII 注射后 120 分钟
凝血酶生成的测量是通过 Hemker HC 开发的校准和自动化凝血酶分析仪 (CAT) 技术进行的。 该技术允许使用荧光计（Fluoroscan Ascent，ThermoLabsystems OY，芬兰赫尔辛基）和 Thrombinoscope® 软件同时分析多个样品，该软件可转换通过活性凝血酶浓度获得的荧光强度。
因子 VIII 注射后 120 分钟
总凝血酶生成
大体时间：因子 VIII 注射后 24 小时
凝血酶生成的测量是通过 Hemker HC 开发的校准和自动化凝血酶分析仪 (CAT) 技术进行的。 该技术允许使用荧光计（Fluoroscan Ascent，ThermoLabsystems OY，芬兰赫尔辛基）和 Thrombinoscope® 软件同时分析多个样品，该软件可转换通过活性凝血酶浓度获得的荧光强度。
因子 VIII 注射后 24 小时

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Brugmann University Hospital

调查人员

  • 首席研究员：Anne Demulder, MD、CHU Brugmann

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2017年1月1日

初级完成 (估计的)

2024年12月1日

研究完成 (估计的)

2024年12月1日

研究注册日期

首次提交

2016年6月14日

首先提交符合 QC 标准的

2016年6月14日

首次发布 (估计的)

2016年6月17日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2023年7月28日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2023年7月27日

最后验证

2023年7月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • CHUB-PK TGT

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

搜索类似试验

赞助者和合作者

医疗条件

药物干预

CROs by country

CROs in Czech Republic

条件

罕见疾病

药物干预

膳食补充剂

赞助者/合作者

地点

3
订阅