Ger trombingenereringstestet som utförs under den farmakokinetiska profilen av substitutiv faktor VIII fördelar för den personliga behandlingen av pediatriska patienter och vuxna hemofili A-patienter under profylax?

I samband med blödarsjuka är det väl känt att nivån av faktor VIII ensam inte återspeglar patientens kliniska fenotyp på ett korrekt sätt. Vid lika faktor VIII-nivåer kommer vissa patienter att blöda mer än andra.

Trombingenereringstestet (TGT) är ett test som tycks ge en bättre förutsägelse av den totala hemostatiska statusen hos en enskild patient. I en tidigare studie har utredarna fastställt normala referensvärden för trombingenereringskurvan hos barn i åldrarna 6 månader till 16 år och vuxna. Målet var att utvärdera användningen av detta test i olika kliniska sammanhang och i synnerhet hos patienter med svår hemofili. En pilotstudie visade att patienterna hade en trombingenerering

Dessutom har utredarna nu tillgång till ett mjukvaruverktyg som tillåter dem att individuellt bestämma den farmakokinetiska profilen för faktor VIII som injiceras till varje patient. Faktor VIII-koncentrationen mäts vid injektion och 30 minuter, 1 timme, 2 timmar och 24 timmar efteråt. Införandet av dessa koncentrationer i programvaran gör det möjligt att erhålla halveringstiden för faktorn för en given patient, den maximala toppen och den lägsta faktornivån (fast nivå). Den injicerade dosen kan vara tillräcklig (avsevärd minskning av blödningarna försvinner) eller otillräcklig (ihållande blödning) för en given patient.

Denna studie syftar till:

• att mäta den farmakokinetiska profilen av faktor VIII med två olika metoder, den tidsbaserade metoden och den kromogena metoden
• att korrelera resultaten med de TGT-resultat som erhållits vid samma tidpunkter och bestämma vilken metod som ger bäst korrelation
• att koppla den kliniska symptomatologin (förbättrad symtomatologi eller inte) med TGT-resultaten
• för att bestämma vilket minimalt TGT-resultat som är kopplat till en minimal blödningshastighet
• att anpassa den profylaktiska dosen av patienten på ett personligt sätt.