Giver thrombingenerationstesten, der udføres under den farmakokinetiske profil af substitutiv faktor VIII, fordele ved den personlige behandling af pædiatriske patienter og voksne hæmofili A-patienter under profylakse?

I forbindelse med hæmofili er det velkendt, at niveauet af faktor VIII alene ikke afspejler patienternes kliniske fænotype på en nøjagtig måde. Ved lige faktor VIII-niveauer vil visse patienter bløde mere end andre.

Thrombingenereringstesten (TGT) er en test, der synes at give en bedre forudsigelse af den samlede hæmostatiske status for en individuel patient. I en tidligere undersøgelse har efterforskerne etableret normale referenceværdier for thrombingenereringskurven hos børn i alderen 6 måneder til 16 år og voksne. Målet var at evaluere brugen af ​​denne test i forskellige kliniske sammenhænge og i særdeleshed hos patienter med svær hæmofili. En pilotundersøgelse viste, at patienterne havde en thrombingenerering

Desuden har efterforskerne nu adgang til et softwareværktøj, der giver dem mulighed for individuelt at bestemme den farmakokinetiske profil af faktor VIII, der injiceres til hver patient. Faktor VIII-koncentrationen måles ved injektion og 30 minutter, 1 time, 2 timer og 24 timer efter. Indførelsen af ​​disse koncentrationer i softwaren gør det muligt at opnå halveringstiden for faktoren for en given patient, den maksimale top og minimumsfaktorniveauet (dog niveau). Den injicerede dosis kan være tilstrækkelig (forsvinden af ​​væsentlig reduktion af blødningerne) eller utilstrækkelig (vedvarende blødning) for en given patient.

Denne undersøgelse har til formål:

• at måle den farmakokinetiske profil af faktor VIII ved to forskellige metoder, den tidsbaserede metode og den kromogene metode
• at korrelere resultaterne med TGT-resultaterne opnået på samme tidspunkter og bestemme hvilken metode der giver den bedste korrelation
• at koble den kliniske symptomatologi (forbedret symptomatologi eller ej) med TGT-resultaterne
• for at bestemme, hvilket minimalt TGT-resultat, der er forbundet med en minimal blødningshastighed
• at tilpasse den profylaktiske dosis af patienten på en personlig måde.