Évaluation de l'efficacité du médicament de thérapie cellulaire NC1 chez les patients atteints de syringomyélie post-traumatique (CME-LEM4)
3 avril 2018 mis à jour par: Jesús Vaquero Crespo, M.D., Puerta de Hierro University Hospital
L'objectif de l'étude est de déterminer si la thérapie cellulaire NC1 administrée dans la moelle épinière est efficace pour le traitement d'une syringomyélie post-traumatique.
La syringomyélie post-traumatique est le développement et la progression d'un kyste rempli de liquide céphalo-rachidien (LCR) dans la moelle épinière.
La thérapie cellulaire NC1 consiste en des cellules obtenues à partir de la moelle osseuse du patient, qui sont cultivées in vitro et administrées dans la moelle épinière du même patient.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Phase II, essai clinique ouvert, prospectif, non contrôlé, non randomisé chez des patients atteints de syringomyélie post-traumatique.
L'essai évalue l'efficacité de la thérapie cellulaire NC1 administrée par voie intrathécale au niveau de la lésion.
Après l'administration de la thérapie cellulaire, les patients suivront une physiothérapie pendant la période de suivi (6 mois).
Les patients seront évalués au mois 3 et au mois 6 après l'administration de NC1.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
6
Phase
- Phase 2
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
14 ans à 66 ans (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Patients présentant une lésion médullaire traumatique (niveaux A, B, C ou D de l'échelle ASIA) et une syringomyélie associée dans au moins trois segments rachidiens, et avec un déficit neurologique cliniquement stable au moins 6 mois avant le traitement.
- Études antérieures en neurophysiologie, IRM, urologie (si des données sur l'intestin neurogène existent), fonction défécatoire (si des données sur l'intestin neurogène existent)
- Âge compris entre 18 et 70 ans.
- Présence de syringomyélie basée sur une neuro-image (MR)
- Les patients s'engageront à utiliser des mesures anticonceptionnelles dès l'extraction des cellules jusqu'à 6 mois après l'administration du traitement.
- Les patients s'engageront à un suivi clinique et à effectuer une thérapie physique, une heure par jour cinq jours par semaine pendant la période de traitement.
- Les patients doivent signer un consentement éclairé écrit.
- Paramètres hématologiques et de créatinine, SGOT et SGPT dans les plages normales.
Critère d'exclusion:
- Patients de moins de 18 ans ou de plus de 70 ans
- Grossesse ou allaitement
- Néoplasie au cours des 5 dernières années
- Patients atteints de maladies systémiques qui augmentent le risque d'intervention chirurgicale
- Altérations génétiques pouvant conduire à une transformation cellulaire lors de la phase d'expansion cellulaire.
- Les patients ne sont pas vraiment sûrs de leur coopération pour suivre la thérapie physique ou les contrôles cliniques pendant l'étude.
- Autres maladies neurodégénératives
- Consommation de drogue, maladie psychiatrique ou allergie aux protéines utilisées lors de l'expansion cellulaire
- Sérologies positives pour le VIH ou la syphilis
- Hépatite active B ou C, selon les sérologies
- Toute autre raison selon les critères de l'investigateur.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Thérapie cellulaire NC 1
Tous les patients seront traités avec le même traitement : la thérapie cellulaire NC1
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Tous les patients seront traités avec NC1
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Efficacité du traitement par NC1 en termes d'amélioration des séquelles neurologiques chez les patients atteints de syringomyélie post-traumatique selon l'échelle ASIA (American Spinal Injury Association
Délai: Prétraitement, mois 3 après traitement, mois 6 après traitement
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L'évaluation neurologique se fait à l'aide de l'échelle ASIA (American Spinal Injury Association)
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Prétraitement, mois 3 après traitement, mois 6 après traitement
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Innocuité, par l'évaluation des événements indésirables de l'étude
Délai: 1 année
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Événements indésirables
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1 année
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Efficacité du traitement par NC1 en termes d'amélioration des séquelles neurologiques chez les patients atteints de syringomyélie post-traumatique évaluée avec l'échelle IANR-SCIFRS (Injury Functional Rating Scale)
Délai: Prétraitement, mois 3 après traitement, mois 6 après traitement
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L'évaluation neurologique se fait à l'aide de l'échelle IANR-SCIFRS (Injury Functional Rating Scale)
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Prétraitement, mois 3 après traitement, mois 6 après traitement
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Efficacité du traitement par NC1 en termes d'amélioration des séquelles neurologiques chez les patients atteints de syringomyélie post-traumatique en termes de fréquence des spams
Délai: Prétraitement, mois 3 après traitement, mois 6 après traitement
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L'évaluation neurologique se fait à l'aide de l'échelle PENN (score de fréquence des spams)
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Prétraitement, mois 3 après traitement, mois 6 après traitement
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Efficacité du traitement par NC1 en termes d'amélioration des séquelles neurologiques chez les patients atteints de syringomyélie post-traumatique en terme de spasticité
Délai: Prétraitement, mois 3 après traitement, mois 6 après traitement
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L'évaluation neurologique se fait à l'aide de l'échelle d'Ashworth (spasticité)
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Prétraitement, mois 3 après traitement, mois 6 après traitement
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Efficacité du traitement par NC1 en termes d'amélioration des séquelles neurologiques chez les patients atteints de syringomyélie post-traumatique à l'aide de l'échelle visuelle analogique
Délai: Prétraitement, mois 3 après traitement, mois 6 après traitement
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L'évaluation neurologique se fait à l'aide de l'échelle EVA (échelle visuelle analogique)
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Prétraitement, mois 3 après traitement, mois 6 après traitement
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Efficacité du traitement par NC1 en termes d'amélioration des séquelles neurologiques chez les patients atteints de syringomyélie post-traumatique en termes de fonctionnalité vésicale
Délai: Prétraitement, mois 3 après traitement, mois 6 après traitement
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L'évaluation neurologique se fait à l'aide de l'échelle de GEFFNER (fonctionnalité de la vessie)
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Prétraitement, mois 3 après traitement, mois 6 après traitement
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Efficacité du traitement par NC1 en termes d'amélioration des séquelles neurologiques chez les patients atteints de syringomyélie post-traumatique à l'aide de l'échelle Behavior Dimensions Scale
Délai: Prétraitement, mois 3 après traitement, mois 6 après traitement
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L'évaluation neurologique se fait à l'aide des échelles BDS (Behavior Dimensions Scale)
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Prétraitement, mois 3 après traitement, mois 6 après traitement
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Efficacité du traitement par NC1 en termes d'amélioration des séquelles neurologiques chez les patients atteints de syringomyélie post-traumatique en termes de potentiels évoqués somatosensoriels ou moteurs
Délai: Prétraitement, mois 3 après traitement, mois 6 après traitement
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Présent de potentiels évoqués somatosensoriels ou moteurs
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Prétraitement, mois 3 après traitement, mois 6 après traitement
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Efficacité du traitement par NC1 en termes d'amélioration des séquelles neurologiques chez les patients atteints de syringomyélie post-traumatique par électromyographie
Délai: Prétraitement, mois 3 après traitement, mois 6 après traitement
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EMG (électromyographie)
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Prétraitement, mois 3 après traitement, mois 6 après traitement
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Efficacité du traitement par NC1 en termes d'amélioration des séquelles neurologiques chez les patients atteints de syringomyélie post-traumatique étudiant la morphologie de la moelle épinière
Délai: Prétraitement, mois 3 après traitement, mois 6 après traitement
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Morphologie de la moelle épinière (par Résonance Magnétique)
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Prétraitement, mois 3 après traitement, mois 6 après traitement
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Efficacité du traitement par NC1 en termes d'amélioration des séquelles neurologiques chez les patients atteints de syringomyélie post-traumatique en termes de fonction défécatoire
Délai: Prétraitement, mois 3 après traitement, mois 6 après traitement
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L'évaluation neurologique est effectuée en évaluant la fonction de défécation
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Prétraitement, mois 3 après traitement, mois 6 après traitement
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Jesús Vaquero Crespo, M.D., Hospital Universitario Puerta de Hierro-Majadahonda
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Publications générales
- Vaquero J, Zurita M. Functional recovery after severe CNS trauma: current perspectives for cell therapy with bone marrow stromal cells. Prog Neurobiol. 2011 Mar;93(3):341-9. doi: 10.1016/j.pneurobio.2010.12.002. Epub 2010 Dec 14.
- Otero L, Zurita M, Bonilla C, Aguayo C, Vela A, Rico MA, Vaquero J. Late transplantation of allogeneic bone marrow stromal cells improves neurologic deficits subsequent to intracerebral hemorrhage. Cytotherapy. 2011 May;13(5):562-71. doi: 10.3109/14653249.2010.544720. Epub 2011 Jan 5.
- Vaquero J, Zurita M. Bone marrow stromal cells for spinal cord repair: a challenge for contemporary neurobiology. Histol Histopathol. 2009 Jan;24(1):107-16. doi: 10.14670/HH-24.107.
- Otero L, Zurita M, Bonilla C, Aguayo C, Rico MA, Rodriguez A, Vaquero J. Allogeneic bone marrow stromal cell transplantation after cerebral hemorrhage achieves cell transdifferentiation and modulates endogenous neurogenesis. Cytotherapy. 2012 Jan;14(1):34-44. doi: 10.3109/14653249.2011.608349. Epub 2011 Sep 23.
- Huang H, Xi H, Chen L, Zhang F, Liu Y. Long-term outcome of olfactory ensheathing cell therapy for patients with complete chronic spinal cord injury. Cell Transplant. 2012;21 Suppl 1:S23-31. doi: 10.3727/096368912X633734.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 mars 2016
Achèvement primaire (Réel)
7 février 2018
Achèvement de l'étude (Réel)
7 février 2018
Dates d'inscription aux études
Première soumission
3 juin 2016
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
20 juin 2016
Première publication (Estimation)
21 juin 2016
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
5 avril 2018
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
3 avril 2018
Dernière vérification
1 avril 2018
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- CME-LEM4
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Oui
Description du régime IPD
Les données individuelles anonymisées des participants seront partagées avec les Autorités à la fin du Plan de Développement Clinique par le CTD (Document Technique Commun).
Les résultats seront publiés dans une publication scientifique.
Délai de partage IPD
À partir de la soumission du CTD aux autorités.
Critères d'accès au partage IPD
Autorité espagnole compétente.
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