Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Werkzaamheidsbeoordeling van het celtherapiegeneesmiddel NC1 bij patiënten met posttraumatische syringomyelie (CME-LEM4)

3 april 2018 bijgewerkt door: Jesús Vaquero Crespo, M.D., Puerta de Hierro University Hospital
Het doel van de studie is na te gaan of de celtherapie NC1 toegediend in het ruggenmerg effectief is voor de behandeling van een posttraumatische syringomyelie. De posttraumatische syringomyelie is de ontwikkeling en progressie van een cyste gevuld met cerebrospinale vloeistof (CSF) in het ruggenmerg. De celtherapie NC1 bestaat uit cellen verkregen uit het beenmerg van de patiënt, die in vitro worden gekweekt en toegediend in het ruggenmerg van dezelfde patiënt.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Fase II, open, prospectieve, niet-gecontroleerde, niet-gerandomiseerde klinische studie bij patiënten met posttraumatische syringomyelie. De proef evalueert de werkzaamheid van de celtherapie NC1 toegediend via intrathecaal op de plaats van het letsel. Na toediening van de celtherapie ondergaan patiënten fysiotherapie gedurende de follow-up periode (6 maanden). Patiënten zullen worden geëvalueerd in maand 3 en maand 6 na de NC1-toediening.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

6

Fase

  • Fase 2

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

14 jaar tot 66 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Patiënten met traumatisch medullair letsel (niveau A, B, C of D van de ASIA-schaal) en geassocieerde syringomyelie in ten minste drie spinale segmenten, en met een neurologische uitval die ten minste 6 maanden voorafgaand aan de behandeling klinisch stabiel is.
  • Eerdere studies in neurofysiologie, MR, urologie (als er gegevens over neurogene darm bestaan), ontlastingsfunctie (als er gegevens over neurogene darm bestaan)
  • Leeftijd tussen de 18 en 70 jaar.
  • Aanwezigheid van syringomyelie op basis van een neuro-image (MR)
  • Patiënten zullen een compromis sluiten om anticonceptiemaatregelen te gebruiken vanaf de celextractie tot 6 maanden na toediening van de behandeling.
  • Patiënten zullen een compromis sluiten met een klinische follow-up en het uitvoeren van fysiotherapie, één uur per dag vijf dagen per week tijdens de behandelingsperiode.
  • Patiënten moeten een schriftelijke geïnformeerde toestemming ondertekenen.
  • Hematologische en creatinineparameters, SGOT en SGPT binnen het normale bereik.

Uitsluitingscriteria:

  • Patiënten jonger dan 18 jaar of ouder dan 70 jaar
  • Zwangerschap of borstvoeding
  • Neoplasie in de afgelopen 5 jaar
  • Patiënten met systemische ziekten die het risico van de chirurgische ingreep verhogen
  • Genetische veranderingen die kunnen leiden tot cellulaire transformatie tijdens de cellulaire expansiefase.
  • Patiënten die niet echt zeker zijn van hun medewerking om de fysiotherapie of klinische controles tijdens het onderzoek te volgen.
  • Aanvullende neurodegeneratieve ziekten
  • Drugsgebruik, psychiatrische ziekte of allergie voor eiwitten die worden gebruikt tijdens cellulaire expansie
  • HIV- of syfilis-positieve serologieën
  • Actieve hepatitis B of c, op basis van serologieën
  • Alle andere redenen volgens de criteria van de onderzoeker.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: NC 1 celtherapie
Alle patiënten krijgen dezelfde behandeling: NC1-celtherapie
Biologisch: NC 1 celtherapie
Alle patiënten zullen worden behandeld met NC1

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Werkzaamheid van de behandeling met NC1 in termen van verbetering van neurologische gevolgen bij patiënten met posttraumatische syringomyelie met behulp van de ASIA-schaal (American Spinal Injury Association
Tijdsspanne: Voorbehandeling, maand 3 na behandeling, maand 6 na behandeling
Neurologische evaluatie wordt uitgevoerd met behulp van de ASIA-schaal (American Spinal Injury Association)
Voorbehandeling, maand 3 na behandeling, maand 6 na behandeling

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Veiligheid, door de beoordeling van de bijwerkingen van de studie
Tijdsspanne: 1 jaar
Bijwerkingen
1 jaar
Werkzaamheid van de behandeling met NC1 in termen van verbetering van neurologische gevolgen bij patiënten met posttraumatische syringomyelie beoordeeld met de IANR-SCIFRS-schaal (Injury Functional Rating Scale)
Tijdsspanne: Voorbehandeling, maand 3 na behandeling, maand 6 na behandeling
Neurologische evaluatie wordt uitgevoerd met behulp van de IANR-SCIFRS-schaal (Injury Functional Rating Scale)
Voorbehandeling, maand 3 na behandeling, maand 6 na behandeling
Werkzaamheid van de behandeling met NC1 in termen van verbetering van neurologische gevolgen bij patiënten met posttraumatische syringomyelie in termen van spamfrequentie
Tijdsspanne: Voorbehandeling, maand 3 na behandeling, maand 6 na behandeling
Neurologische evaluatie wordt uitgevoerd met behulp van de PENN-schaal (frequentiescore voor spam)
Voorbehandeling, maand 3 na behandeling, maand 6 na behandeling
Werkzaamheid van de behandeling met NC1 in termen van verbetering van neurologische gevolgen bij patiënten met posttraumatische syringomyelie in termen van spasticiteit
Tijdsspanne: Voorbehandeling, maand 3 na behandeling, maand 6 na behandeling
Neurologische evaluatie wordt gedaan met behulp van de Ashworth-schaal (spasticiteit)
Voorbehandeling, maand 3 na behandeling, maand 6 na behandeling
Werkzaamheid van de behandeling met NC1 in termen van verbetering van neurologische gevolgen bij patiënten met posttraumatische syringomyelie met behulp van de Visual Analog Scale
Tijdsspanne: Voorbehandeling, maand 3 na behandeling, maand 6 na behandeling
Neurologische evaluatie wordt uitgevoerd met behulp van een EVA-schaal (Visual Analog Scale)
Voorbehandeling, maand 3 na behandeling, maand 6 na behandeling
Werkzaamheid van de behandeling met NC1 in termen van verbetering van neurologische gevolgen bij patiënten met posttraumatische syringomyelie in termen van blaasfunctionaliteit
Tijdsspanne: Voorbehandeling, maand 3 na behandeling, maand 6 na behandeling
Neurologische evaluatie wordt gedaan met behulp van de GEFFNER-schaal (blaasfunctionaliteit)
Voorbehandeling, maand 3 na behandeling, maand 6 na behandeling
Werkzaamheid van de behandeling met NC1 in termen van verbetering van neurologische gevolgen bij patiënten met posttraumatische syringomyelie met behulp van de Behavior Dimensions Scale
Tijdsspanne: Voorbehandeling, maand 3 na behandeling, maand 6 na behandeling
Neurologische evaluatie wordt gedaan met behulp van BDS-schalen (Behavior Dimensions Scale)
Voorbehandeling, maand 3 na behandeling, maand 6 na behandeling
Werkzaamheid van de behandeling met NC1 in termen van verbetering van neurologische gevolgen bij patiënten met posttraumatische syringomyelie in termen van somatosensorische of motorische evoked potentials
Tijdsspanne: Voorbehandeling, maand 3 na behandeling, maand 6 na behandeling
Aanwezigheid van somatosensorische of motorisch opgewekte potentialen
Voorbehandeling, maand 3 na behandeling, maand 6 na behandeling
Werkzaamheid van de behandeling met NC1 in termen van verbetering van neurologische gevolgen bij patiënten met posttraumatische syringomyelie door elektromyografie
Tijdsspanne: Voorbehandeling, maand 3 na behandeling, maand 6 na behandeling
EMG (elektromyografie)
Voorbehandeling, maand 3 na behandeling, maand 6 na behandeling
Werkzaamheid van de behandeling met NC1 in termen van verbetering van neurologische gevolgen bij patiënten met posttraumatische syringomyelie die de morfologie van het ruggenmerg bestuderen
Tijdsspanne: Voorbehandeling, maand 3 na behandeling, maand 6 na behandeling
Ruggenmergmorfologie (door magnetische resonantie)
Voorbehandeling, maand 3 na behandeling, maand 6 na behandeling
Werkzaamheid van de behandeling met NC1 in termen van verbetering van neurologische gevolgen bij patiënten met posttraumatische syringomyelie in termen van ontlastingsfunctie
Tijdsspanne: Voorbehandeling, maand 3 na behandeling, maand 6 na behandeling
Neurologische evaluatie wordt gedaan om de ontlastingsfunctie te beoordelen
Voorbehandeling, maand 3 na behandeling, maand 6 na behandeling

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Puerta de Hierro University Hospital

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Jesús Vaquero Crespo, M.D., Hospital Universitario Puerta de Hierro-Majadahonda

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 maart 2016

Primaire voltooiing (Werkelijk)

7 februari 2018

Studie voltooiing (Werkelijk)

7 februari 2018

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

3 juni 2016

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

20 juni 2016

Eerst geplaatst (Schatting)

21 juni 2016

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

5 april 2018

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

3 april 2018

Laatst geverifieerd

1 april 2018

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CME-LEM4

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Ja

Beschrijving IPD-plan

Geanonimiseerde individuele gegevens van deelnemers zullen worden gedeeld met de autoriteiten aan het einde van het Clinical Development Plan door de CTD (Common Technical Document). De resultaten worden gepubliceerd in een wetenschappelijke publicatie.

IPD-tijdsbestek voor delen

Beginnend bij CTD indiening bij autoriteiten.

IPD-toegangscriteria voor delen

Spaanse bevoegde autoriteit.

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Posttraumatische syringomyelie

Klinische onderzoeken op NC 1 celtherapie

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Congo, DR of

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren