Az NC1 sejtterápiás gyógyszer hatékonyságának értékelése poszttraumás syringomyeliában szenvedő betegeknél (CME-LEM4)
2018. április 3. frissítette: Jesús Vaquero Crespo, M.D., Puerta de Hierro University Hospital
A vizsgálat célja annak meghatározása, hogy a gerincvelőben alkalmazott NC1 sejtterápia hatékony-e a poszttraumás syringomyelia kezelésében.
A poszttraumás syringomyelia a gerincvelőben lévő cerebrospinális folyadékkal (CSF) teli ciszták kialakulása és progressziója.
Az NC1 sejtterápia a páciens csontvelőjéből nyert sejtekből áll, amelyeket in vitro tenyésztettek ki, és ugyanannak a páciensnek a gerincvelőjében adják be.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
II. fázis, nyílt, prospektív, nem kontrollált, nem randomizált klinikai vizsgálat poszttraumás syringomyelia által érintett betegeken.
A vizsgálat az intratekálisan beadott NC1 sejtterápia hatékonyságát értékeli a sérülés helyén.
A sejtterápia beadását követően a betegek fizioterápián vesznek részt a követési időszakban (6 hónap).
A betegeket az NC1 beadását követő 3. és 6. hónapban értékelik.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
6
Fázis
- 2. fázis
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
14 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Traumatikus velősérülésben (az ASIA skála A, B, C vagy D szintje) és legalább három gerincszegmensben társuló syringomyelia-ban szenvedő betegek, akiknél a neurológiai hiány klinikailag stabil a kezelés előtt legalább 6 hónappal.
- Korábbi tanulmányok neurofiziológiáról, MR-ről, urológiáról (ha vannak neurogén bélre vonatkozó adatok), székletürítési funkcióról (ha vannak adatok a neurogén bélre vonatkozóan)
- Életkor 18 és 70 év között.
- A syringomyelia jelenléte neuro-kép (MR) alapján
- A betegek a sejtkivonástól kezdődően a kezelés beadását követő 6 hónapig nem alkalmazzák a fogamzásgátló intézkedéseket.
- A betegek kompromisszumot kötnek a klinikai követésben és a fizikoterápiás kezelésben, heti öt napon naponta egy órát a kezelési időszak alatt.
- A betegeknek írásos beleegyező nyilatkozatot kell aláírniuk.
- Hematológiai és kreatinin paraméterek, SGOT és SGPT a normál tartományba.
Kizárási kritériumok:
- 18 év alatti vagy 70 év feletti betegek
- Terhesség vagy szoptatás
- Neoplázia az elmúlt 5 évben
- Olyan szisztémás betegségekben szenvedő betegek, akik növelik a műtéti beavatkozás kockázatát
- Genetikai változások, amelyek a sejttágulási fázis során sejttranszformációhoz vezethetnek.
- A betegek nem igazán biztosak abban, hogy együttműködnek a fizikoterápia vagy a klinikai kontrollok követésével a vizsgálat során.
- További neurodegeneratív betegségek
- Kábítószer-fogyasztás, pszichiátriai betegség vagy allergia a sejtterjeszkedés során használt fehérjékre
- HIV vagy szifilisz pozitív szerológiák
- Aktív hepatitis B vagy c, a szerológiák alapján
- Minden egyéb ok a vizsgáló kritériumai szerint.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: NC 1 sejtterápia
Minden beteget ugyanazzal a kezeléssel kezelnek: NC1 sejtterápiával
|
Minden beteget NC1-gyel kezelnek
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az NC1-kezelés hatékonysága a neurológiai következmények javítása szempontjából poszttraumás syringomyeliában szenvedő betegeknél az ASIA skála (American Spinal Injury Association) segítségével
Időkeret: Előkezelés, 3. hónap a kezelés után, 6. hónap a kezelés után
|
A neurológiai értékelés az ASIA skála (American Spinal Injury Association) segítségével történik.
|
Előkezelés, 3. hónap a kezelés után, 6. hónap a kezelés után
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Biztonság, a vizsgálat nemkívánatos eseményeinek értékelése alapján
Időkeret: 1 év
|
Mellékhatások
|
1 év
|
|
Az NC1-kezelés hatékonysága a neurológiai következmények javulása szempontjából poszttraumás syringomyeliában szenvedő betegeknél, az IANR-SCIFRS skálával (Injury Functional Rating Scale) értékelve
Időkeret: Előkezelés, 3. hónap a kezelés után, 6. hónap a kezelés után
|
A neurológiai értékelés az IANR-SCIFRS skála (Injury Functional Rating Scale) segítségével történik.
|
Előkezelés, 3. hónap a kezelés után, 6. hónap a kezelés után
|
|
Az NC1-kezelés hatékonysága a poszttraumás syringomyeliában szenvedő betegek neurológiai következményeinek javulása szempontjából a spamek gyakorisága tekintetében
Időkeret: Előkezelés, 3. hónap a kezelés után, 6. hónap a kezelés után
|
A neurológiai értékelés PENN skála (spam gyakorisági pontszám) segítségével történik.
|
Előkezelés, 3. hónap a kezelés után, 6. hónap a kezelés után
|
|
Az NC1-kezelés hatékonysága a neurológiai következmények javulása szempontjából poszttraumás syringomyeliában szenvedő betegeknél a spaszticitás szempontjából
Időkeret: Előkezelés, 3. hónap a kezelés után, 6. hónap a kezelés után
|
A neurológiai értékelés Ashworth skála segítségével történik (spaszticitás)
|
Előkezelés, 3. hónap a kezelés után, 6. hónap a kezelés után
|
|
Az NC1-kezelés hatékonysága a neurológiai következmények javítása szempontjából poszttraumás syringomyeliában szenvedő betegeknél a vizuális analóg skála használatával
Időkeret: Előkezelés, 3. hónap a kezelés után, 6. hónap a kezelés után
|
A neurológiai értékelés EVA skála (Visual Analog Scale) segítségével történik.
|
Előkezelés, 3. hónap a kezelés után, 6. hónap a kezelés után
|
|
Az NC1-kezelés hatékonysága a neurológiai következmények javulása szempontjából poszttraumás syringomyeliában szenvedő betegeknél a hólyag működése szempontjából
Időkeret: Előkezelés, 3. hónap a kezelés után, 6. hónap a kezelés után
|
A neurológiai kiértékelés a GEFFNER skála (hólyagfunkció) segítségével történik.
|
Előkezelés, 3. hónap a kezelés után, 6. hónap a kezelés után
|
|
Az NC1-kezelés hatékonysága a neurológiai következmények javulása szempontjából poszttraumás syringomyeliában szenvedő betegeknél a viselkedési dimenziós skála használatával
Időkeret: Előkezelés, 3. hónap a kezelés után, 6. hónap a kezelés után
|
A neurológiai értékelés BDS skálák (Behavior Dimensions Scale) segítségével történik.
|
Előkezelés, 3. hónap a kezelés után, 6. hónap a kezelés után
|
|
Az NC1-kezelés hatékonysága a poszttraumás syringomyeliában szenvedő betegek neurológiai következményeinek javulása szempontjából a szomatoszenzoros vagy motoros kiváltott potenciálok tekintetében
Időkeret: Előkezelés, 3. hónap a kezelés után, 6. hónap a kezelés után
|
Szomatoszenzoros vagy motoros kiváltott potenciálok jelenléte
|
Előkezelés, 3. hónap a kezelés után, 6. hónap a kezelés után
|
|
Az NC1-kezelés hatékonysága a neurológiai következmények javítása szempontjából poszttraumás syringomyeliában szenvedő betegeknél elektromiográfiával
Időkeret: Előkezelés, 3. hónap a kezelés után, 6. hónap a kezelés után
|
EMG (elektromiográfia)
|
Előkezelés, 3. hónap a kezelés után, 6. hónap a kezelés után
|
|
Az NC1-kezelés hatékonysága a neurológiai következmények javítása szempontjából poszttraumás syringomyelia-ban szenvedő betegeknél, akik a gerincvelő morfológiáját tanulmányozzák
Időkeret: Előkezelés, 3. hónap a kezelés után, 6. hónap a kezelés után
|
A gerincvelő morfológiája (mágneses rezonanciával)
|
Előkezelés, 3. hónap a kezelés után, 6. hónap a kezelés után
|
|
Az NC1-kezelés hatékonysága a poszttraumás syringomyeliában szenvedő betegek neurológiai következményeinek javulása szempontjából a székelési funkció tekintetében
Időkeret: Előkezelés, 3. hónap a kezelés után, 6. hónap a kezelés után
|
A neurológiai értékelés a székletürítési funkció értékelésére szolgál
|
Előkezelés, 3. hónap a kezelés után, 6. hónap a kezelés után
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Jesús Vaquero Crespo, M.D., Hospital Universitario Puerta de Hierro-Majadahonda
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Általános kiadványok
- Vaquero J, Zurita M. Functional recovery after severe CNS trauma: current perspectives for cell therapy with bone marrow stromal cells. Prog Neurobiol. 2011 Mar;93(3):341-9. doi: 10.1016/j.pneurobio.2010.12.002. Epub 2010 Dec 14.
- Otero L, Zurita M, Bonilla C, Aguayo C, Vela A, Rico MA, Vaquero J. Late transplantation of allogeneic bone marrow stromal cells improves neurologic deficits subsequent to intracerebral hemorrhage. Cytotherapy. 2011 May;13(5):562-71. doi: 10.3109/14653249.2010.544720. Epub 2011 Jan 5.
- Vaquero J, Zurita M. Bone marrow stromal cells for spinal cord repair: a challenge for contemporary neurobiology. Histol Histopathol. 2009 Jan;24(1):107-16. doi: 10.14670/HH-24.107.
- Otero L, Zurita M, Bonilla C, Aguayo C, Rico MA, Rodriguez A, Vaquero J. Allogeneic bone marrow stromal cell transplantation after cerebral hemorrhage achieves cell transdifferentiation and modulates endogenous neurogenesis. Cytotherapy. 2012 Jan;14(1):34-44. doi: 10.3109/14653249.2011.608349. Epub 2011 Sep 23.
- Huang H, Xi H, Chen L, Zhang F, Liu Y. Long-term outcome of olfactory ensheathing cell therapy for patients with complete chronic spinal cord injury. Cell Transplant. 2012;21 Suppl 1:S23-31. doi: 10.3727/096368912X633734.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2016. március 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2018. február 7.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2018. február 7.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2016. június 3.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2016. június 20.
Első közzététel (Becslés)
2016. június 21.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2018. április 5.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2018. április 3.
Utolsó ellenőrzés
2018. április 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- CME-LEM4
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Igen
IPD terv leírása
A résztvevők anonimizált egyéni adatait a Klinikai Fejlesztési Terv végén a CTD (Common Technical Document) megosztja a hatóságokkal.
Az eredményeket tudományos publikációban tesszük közzé.
IPD megosztási időkeret
A CTD hatóságokhoz történő benyújtásától kezdve.
IPD-megosztási hozzáférési feltételek
Spanyol illetékes hatóság.
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .