Essai clinique sur les blessures traumatiques évaluant l'acide tranexamique chez les enfants : une étude pilote et de faisabilité (TIC-TOC)

L'acide tranexamique (TXA), un médicament qui arrête les saignements, est le seul traitement médicamenteux qui améliore la survie des adultes présentant des saignements graves après des blessures. Cependant, l'ATX n'a ​​pas été utilisé en routine chez les enfants présentant des saignements traumatiques car aucune étude n'a correctement évalué l'ATX chez les enfants blessés. Une telle étude a le potentiel d'avoir un impact significatif sur l'amélioration de la vie des enfants blessés et de leurs familles, si elle s'avère fructueuse. L'objectif à long terme est d'évaluer les bénéfices et les risques de l'ATX chez les enfants gravement blessés. Cet objectif sera atteint en menant finalement deux essais contrôlés randomisés multicentriques à grande échelle sur l'utilisation de l'ATX chez les enfants gravement blessés. Un essai évaluera l'ATX chez les enfants présentant des lésions corporelles graves ("blessures au torse", c'est-à-dire à l'abdomen et à la poitrine) et le second essai évaluera l'ATX chez les enfants présentant des lésions cérébrales traumatiques modérées à graves. Cependant, la réalisation d'un essai clinique chez des enfants gravement malades est difficile en raison de la faible fréquence de la maladie et des procédures complexes de consentement des parents/de l'enfant. Les enquêteurs mèneront une étude pilote, conçue de manière similaire aux essais à grande échelle mais avec un recrutement de patients beaucoup plus restreint, afin d'évaluer la faisabilité et de combler les lacunes cruciales en matière d'informations pour les deux essais cliniques à grande échelle ultérieurs. Les enfants blessés seront randomisés dans l'un des trois bras de l'étude : deux doses différentes de TXA ou un placebo. L'objectif spécifique de l'étude pilote proposée est de démontrer la capacité d'identifier et d'inscrire efficacement les enfants souffrant de blessures hémorragiques au torse ou de TBI dans une étude pilote contrôlée randomisée multicentrique évaluant ces deux doses de TXA et de placebo. L'étude pilote recrutera 40 enfants qui répondent aux critères d'inclusion et d'exclusion dans 4 sites participants. Pour démontrer la capacité de recueillir des mesures de résultats, les enquêteurs recueilleront les mêmes mesures de résultats anticipés pour les essais cliniques ultérieurs : produits sanguins totaux transfusés au cours des 48 heures initiales de soins (essai sur les blessures au torse) et progression de l'hémorragie intracrânienne au cours des 24 premières heures et fonction neurocognitive à 6 mois après la randomisation (essai TBI). Les enquêteurs recueilleront également les résultats de sécurité, en particulier les événements veinothromboemboliques (c'est-à-dire les caillots de transfert dans les vaisseaux sanguins) et les convulsions dans les 24 heures initiales du médicament à l'étude. Les objectifs supplémentaires de cette étude pilote sont les suivants : évaluer la capacité à dépister, identifier, consentir, randomiser et initier efficacement l'intervention de l'étude dans les 3 heures suivant la blessure, évaluer l'adhésion au protocole et la variabilité des soins chez les patients inscrits, et identifier les efficacités opérationnelles avec le potentiel d'améliorer le succès des essais ultérieurs.