Traumatisk skada klinisk prövning som utvärderar tranexamsyra hos barn: en pilot- och genomförbarhetsstudie (TIC-TOC)

Tranexamsyra (TXA), ett läkemedel som stoppar blödningar, är den enda läkemedelsbehandlingen som förbättrar överlevnaden hos vuxna med allvarliga blödningar efter skador. TXA har dock inte använts rutinmässigt hos barn med traumatisk blödning eftersom inga studier har utvärderat TXA på lämpligt sätt för skadade barn. En sådan studie har potential att få betydande effekter för att förbättra livet för skadade barn och deras familjer, om de visar sig vara framgångsrika. Det långsiktiga målet är att utvärdera fördelarna och riskerna med TXA hos svårt skadade barn. Detta kommer att uppnås genom att slutligen genomföra två storskaliga, multicenter, randomiserade kontrollerade studier av TXA-användning på svårt skadade barn. En studie kommer att utvärdera TXA hos barn med allvarliga skador på kroppen ("torso injuries", d.v.s. på buken och bröstet) och den andra studien kommer att utvärdera TXA hos barn med måttliga till svåra traumatiska hjärnskador (TBIs). Att genomföra en klinisk prövning på kritiskt sjuka barn är dock utmanande på grund av lägre sjukdomsfrekvens och komplexa procedurer för samtycke från föräldrar/barn. Utredarna kommer att genomföra en pilotstudie, utformad på samma sätt som fullskaliga prövningar men med mycket mindre patientregistrering, för att bedöma genomförbarheten av och fylla avgörande informationsluckor för de två efterföljande storskaliga kliniska prövningarna. Skadade barn kommer att randomiseras till en av tre studiegrupper: två olika TXA-doser eller placebo. Det specifika syftet med den föreslagna pilotstudien är att demonstrera förmågan att effektivt identifiera och registrera barn med hemorragiska bålskador eller TBI i en multicenter, randomiserad kontrollerad pilotstudie som utvärderar dessa två doser av TXA och placebo. Pilotstudien kommer att registrera 40 barn som uppfyller kriterierna för inkludering och uteslutning på 4 deltagande platser. För att demonstrera förmågan att samla in resultatmått kommer utredarna att samla in identiska förväntade resultatmått för de efterföljande kliniska prövningarna: totala blodprodukter som transfunderats under de första 48 timmarna av vård (testning av bålskada) och progression av intrakraniell blödning under de första 24 timmarna och neurokognitiv funktion 6 månader efter randomisering (TBI-försök). Utredarna kommer också att samla in säkerhetsresultat, särskilt venotromboemboliska händelser (d.v.s. blodproppar i blodkärlen) och anfall inom de första 24 timmarna av studieläkemedlet. Ytterligare mål med denna pilotstudie är att: utvärdera förmågan att effektivt screena, identifiera, samtycka, randomisera och initiera studieinterventionen inom 3 timmar efter skadan, utvärdera protokollefterlevnad och variabilitet i vården hos inskrivna patienter och identifiera operativ effektivitet med potential att förbättra framgången för de efterföljande försöken.