Клинические испытания травматических повреждений по оценке транексамовой кислоты у детей: пилотное исследование и технико-экономическое обоснование (TIC-TOC)

Транексамовая кислота (ТХА), препарат, который останавливает кровотечение, является единственным лекарственным средством, улучшающим выживаемость у взрослых с серьезными кровотечениями после травм. Тем не менее, ТХА не применялся рутинно у детей с травматическим кровотечением, потому что ни в одном из исследований не проводилась надлежащая оценка ТХА у детей с травмами. Такое исследование может оказать значительное влияние на улучшение жизни пострадавших детей и их семей, если оно окажется успешным. Долгосрочная цель состоит в том, чтобы оценить преимущества и риски ТХА у детей с тяжелыми травмами. Это будет достигнуто за счет проведения двух крупномасштабных многоцентровых рандомизированных контролируемых исследований применения TXA у детей с тяжелыми травмами. В одном испытании будет оцениваться ТХА у детей с тяжелыми травмами тела («травмы туловища», т. е. брюшной полости и грудной клетки), а во втором испытании будет оцениваться ТХА у детей с черепно-мозговыми травмами средней и тяжелой степени (ЧМТ). Тем не менее, проведение клинического исследования у детей в критическом состоянии затруднено из-за более низкой частоты заболеваний и сложных процедур согласия родителей/ребенка. Исследователи проведут пилотное исследование, разработанное аналогично полномасштабным испытаниям, но с гораздо меньшим набором пациентов, чтобы оценить осуществимость и заполнить важные информационные пробелы для двух последующих крупномасштабных клинических испытаний. Дети с травмами будут рандомизированы в одну из трех групп исследования: две разные дозы TXA или плацебо. Конкретная цель предлагаемого пилотного исследования состоит в том, чтобы продемонстрировать способность эффективно выявлять и включать детей с геморрагическими повреждениями туловища или ЧМТ в многоцентровое рандомизированное контролируемое пилотное исследование, оценивающее эти две дозы TXA и плацебо. В пилотном исследовании примут участие 40 детей, которые соответствуют критериям включения и исключения в 4 участвующих центрах. Чтобы продемонстрировать способность собирать показатели результатов, исследователи будут собирать идентичные ожидаемые показатели результатов для последующих клинических испытаний: общее количество продуктов крови, перелитых в течение первых 48 часов оказания помощи (испытание с травмой туловища), и прогрессирование внутричерепного кровоизлияния в первые 24 часа и нейрокогнитивная функция через 6 месяцев после рандомизации (испытание ЧМТ). Исследователи также будут собирать показатели безопасности, в частности, венотромбоэмболические явления (т. е. образование тромбов в кровеносных сосудах) и судороги в течение первых 24 часов приема исследуемого препарата. Дополнительные цели этого пилотного исследования: оценить способность эффективно проводить скрининг, идентифицировать, дать согласие, рандомизировать и инициировать исследуемое вмешательство в течение 3 часов после травмы, оценить соблюдение протокола и вариативность лечения у включенных пациентов, а также определить операционную эффективность с помощью потенциал для повышения успеха последующих испытаний.