Ensayo clínico de lesiones traumáticas que evalúa el ácido tranexámico en niños: un estudio piloto y de viabilidad (TIC-TOC)

El ácido tranexámico (TXA), un medicamento que detiene el sangrado, es el único tratamiento farmacológico que mejora la supervivencia en adultos con sangrado grave después de lesiones. Sin embargo, el TXA no se ha utilizado de forma rutinaria en niños con hemorragia traumática porque ningún estudio ha evaluado adecuadamente el TXA para niños lesionados. Tal estudio tiene el potencial de tener un impacto significativo en la mejora de las vidas de los niños lesionados y sus familias, si tiene éxito. El objetivo a largo plazo es evaluar los beneficios y riesgos del TXA en niños con lesiones graves. Esto se logrará mediante la realización de dos ensayos controlados aleatorios, multicéntricos y a gran escala sobre el uso de TXA en niños con lesiones graves. Un ensayo evaluará el TXA en niños con lesiones corporales graves ("lesiones en el torso", es decir, en el abdomen y el tórax) y el segundo ensayo evaluará el TXA en niños con lesiones cerebrales traumáticas (TBI) de moderadas a graves. Sin embargo, llevar a cabo un ensayo clínico en niños gravemente enfermos es un desafío debido a la menor frecuencia de la enfermedad y a los complejos procedimientos de consentimiento de los padres/asentimiento del niño. Los investigadores llevarán a cabo un estudio piloto, diseñado de manera similar a los ensayos a gran escala pero con una inscripción de pacientes mucho menor, para evaluar la viabilidad y llenar los vacíos de información cruciales para los dos ensayos clínicos a gran escala posteriores. Los niños lesionados serán asignados al azar a uno de los tres brazos del estudio: dos dosis diferentes de TXA o placebo. El objetivo específico del estudio piloto propuesto es demostrar la capacidad de identificar e inscribir de manera eficiente a los niños con lesiones hemorrágicas del torso o TBI en un estudio piloto multicéntrico, aleatorizado y controlado que evalúe estas dos dosis de TXA y placebo. El estudio piloto inscribirá a 40 niños que cumplan con los criterios de inclusión y exclusión en 4 sitios participantes. Para demostrar la capacidad de recopilar medidas de resultado, los investigadores recopilarán las mismas medidas de resultado previstas para los ensayos clínicos posteriores: productos sanguíneos totales transfundidos durante las 48 horas iniciales de atención (ensayo de lesión del torso) y progresión de la hemorragia intracraneal en las primeras 24 horas y función neurocognitiva a los 6 meses después de la aleatorización (ensayo TBI). Los investigadores también recopilarán resultados de seguridad, específicamente eventos venotromboembólicos (es decir, coágulos en los vasos sanguíneos) y convulsiones dentro de las 24 horas iniciales del fármaco del estudio. Los objetivos adicionales de este estudio piloto son: evaluar la capacidad de evaluar, identificar, dar consentimiento, aleatorizar e iniciar de manera eficiente la intervención del estudio dentro de las 3 horas posteriores a la lesión, evaluar el cumplimiento del protocolo y la variabilidad de la atención en los pacientes inscritos e identificar las eficiencias operativas con el potencial para mejorar el éxito de los ensayos posteriores.