Traumatisk skade klinisk forsøg Evaluering af tranexamsyre hos børn: En pilot- og gennemførlighedsundersøgelse (TIC-TOC)

Tranexamsyre (TXA), et lægemiddel, der stopper blødning, er den eneste lægemiddelbehandling, der forbedrer overlevelse hos voksne med alvorlig blødning efter skader. TXA er dog ikke blevet brugt rutinemæssigt til børn med traumatisk blødning, fordi ingen undersøgelser har evalueret TXA korrekt for tilskadekomne børn. En sådan undersøgelse har potentialet til betydelig indvirkning på at forbedre livet for sårede børn og deres familier, hvis det viser sig at være vellykket. Det langsigtede mål er at evaluere fordelene og risiciene ved TXA hos alvorligt sårede børn. Dette vil blive opnået ved i sidste ende at udføre to storstilede, multicenter, randomiserede kontrollerede forsøg med brug af TXA hos alvorligt sårede børn. Det ene forsøg vil evaluere TXA hos børn med alvorlige skader på kroppen ("torso-skader", dvs. i maven og brystet), og det andet forsøg vil evaluere TXA hos børn med moderate til svære traumatiske hjerneskader (TBI'er). At udføre et klinisk forsøg med kritisk syge børn er imidlertid udfordrende på grund af lavere sygdomshyppighed og komplekse procedurer for forældresamtykke/barnsamtykke. Efterforskerne vil gennemføre et pilotstudie, designet på samme måde som fuldskalaforsøg, men med meget mindre patienttilmelding, for at vurdere gennemførligheden af ​​og udfylde afgørende informationshuller for de to efterfølgende store kliniske forsøg. Skadede børn vil blive randomiseret til en af ​​tre undersøgelsesarme: to forskellige TXA-doser eller placebo. Det specifikke formål med den foreslåede pilotundersøgelse er at demonstrere evnen til effektivt at identificere og indskrive børn med hæmoragiske torsoskader eller TBI'er i et multicenter, randomiseret kontrolleret pilotstudie, der evaluerer disse to doser af TXA og placebo. Pilotstudiet vil inkludere 40 børn, der opfylder inklusions- og eksklusionskriterier, på 4 deltagende steder. For at demonstrere evnen til at indsamle resultatmål, vil efterforskerne indsamle de identiske forventede resultatmål for de efterfølgende kliniske forsøg: samlede blodprodukter transfunderet i løbet af de første 48 timers pleje (forsøg med torsoskade) og progression af intrakraniel blødning i de første 24 timer og neurokognitiv funktion 6 måneder efter randomisering (TBI-forsøg). Efterforskerne vil også indsamle sikkerhedsresultater, specifikt venothromboemboliske hændelser (dvs. blotpropper i blodkarrene) og anfald inden for de første 24 timer af undersøgelseslægemidlet. Yderligere formål med dette pilotstudie er at: evaluere evnen til effektivt at screene, identificere, give samtykke, randomisere og påbegynde undersøgelsesinterventionen inden for 3 timer efter skaden, vurdere protokoloverholdelse og variabilitet af pleje hos tilmeldte patienter og identificere operationelle effektiviteter med potentiale til at øge succesen af ​​de efterfølgende forsøg.