Traumás sérülések klinikai vizsgálata a tranexámsav értékelésével gyermekeknél: kísérleti és megvalósíthatósági tanulmány (TIC-TOC)

A tranexámsav (TXA), egy vérzést gátló gyógyszer, az egyetlen gyógyszeres kezelés, amely javítja a sérülések utáni súlyos vérzéses felnőttek túlélését. A TXA-t azonban nem alkalmazták rutinszerűen traumás vérzésben szenvedő gyermekeknél, mivel egyetlen tanulmány sem értékelte megfelelően a TXA-t sérült gyermekek esetében. Egy ilyen tanulmány jelentős hatást gyakorolhat a sérült gyermekek és családjaik életének javítására, ha sikeresnek bizonyul. A hosszú távú cél a TXA előnyeinek és kockázatainak értékelése súlyosan sérült gyermekeknél. Ezt úgy érik el, hogy végül két nagyszabású, többközpontú, randomizált, kontrollált vizsgálatot végeznek a TXA használatáról súlyosan sérült gyermekeken. Az egyik vizsgálatban a TXA-t olyan gyermekeknél értékelik, akiknél súlyos testsérülések ("torzósérülések", azaz a has és a mellkas) szenvednek, a másodikban pedig közepesen súlyos vagy súlyos traumás agysérülésben (TBI) szenvedő gyermekeknél értékelik a TXA-t. A kritikus állapotú gyermekeken végzett klinikai vizsgálat azonban kihívást jelent az alacsonyabb megbetegedések gyakorisága és a bonyolult szülői beleegyezési/gyermek hozzájárulási eljárások miatt. A nyomozók a teljes körű vizsgálatokhoz hasonlóan, de jóval kisebb betegfelvétellel tervezett kísérleti tanulmányt fognak végezni, hogy felmérjék a két következő nagyszabású klinikai vizsgálat megvalósíthatóságát és pótolják a kulcsfontosságú információs hiányosságokat. A sérült gyermekeket véletlenszerűen besorolják a három vizsgálati kar egyikébe: két különböző TXA-dózis vagy placebo. A javasolt kísérleti tanulmány konkrét célja annak bemutatása, hogy képesek hatékonyan azonosítani és bevonni a vérzéses törzssérülésben vagy TBI-ben szenvedő gyermekeket egy többközpontú, randomizált, kontrollált kísérleti vizsgálatba, amely a TXA és a placebo két dózisát értékeli. A kísérleti vizsgálatba 40 olyan gyermeket vonnak be, akik megfelelnek a befogadási és kizárási kritériumoknak 4 résztvevő helyszínen. Annak bizonyítására, hogy képesek-e összegyűjteni az eredményeket, a vizsgálók összegyűjtik az azonos várható kimeneteleket a következő klinikai vizsgálatokhoz: az ellátás kezdeti 48 órájában transzfundált vérkészítmények teljes mennyiségét (törzssérülési vizsgálat), valamint az intrakraniális vérzés előrehaladását az első 24 órában, és neurokognitív funkció 6 hónappal a randomizálás után (TBI vizsgálat). A vizsgálók a biztonsági eredményeket is összegyűjtik, különösen a venotromboemboliás eseményeket (azaz vérrögök az erekben) és a görcsrohamokat a vizsgálati gyógyszer kezdeti 24 órájában. A kísérleti tanulmány további céljai a következők: annak értékelése, hogy a sérülést követő 3 órán belül képes-e hatékonyan szűrni, azonosítani, beleegyezni, véletlenszerűen kiválasztani és elindítani a vizsgálati beavatkozást, felmérni a protokoll betartását és az ellátás variabilitását a bevont betegeknél, és azonosítani a műtéti hatékonyságot a növelheti a későbbi kísérletek sikerét.