Ensaio clínico de lesões traumáticas avaliando o ácido tranexâmico em crianças: um estudo piloto e de viabilidade (TIC-TOC)

O ácido tranexâmico (TXA), um medicamento que interrompe o sangramento, é o único tratamento medicamentoso que melhora a sobrevida em adultos com sangramento grave após lesões. No entanto, o TXA não tem sido usado rotineiramente em crianças com sangramento traumático porque nenhum estudo avaliou adequadamente o TXA para crianças traumatizadas. Tal estudo tem potencial para um impacto significativo na melhoria da vida de crianças feridas e de suas famílias, se for bem-sucedido. O objetivo a longo prazo é avaliar os benefícios e riscos do TXA em crianças gravemente feridas. Isso será alcançado por meio da realização de dois estudos controlados randomizados, multicêntricos e de grande escala sobre o uso de TXA em crianças gravemente feridas. Um estudo avaliará o TXA em crianças com lesões corporais graves ("lesões no tronco", ou seja, no abdômen e no tórax) e o segundo estudo avaliará o TXA em crianças com lesões cerebrais traumáticas (TCEs) moderadas a graves. No entanto, a realização de um ensaio clínico em crianças gravemente doentes é um desafio devido à menor frequência da doença e procedimentos complexos de consentimento dos pais/assentimento da criança. Os investigadores conduzirão um estudo piloto, concebido de forma semelhante aos ensaios em grande escala, mas com um número muito menor de pacientes, para avaliar a viabilidade e preencher lacunas de informações cruciais para os dois ensaios clínicos de grande escala subseqüentes. As crianças feridas serão randomizadas para um dos três braços do estudo: duas doses diferentes de TXA ou placebo. O objetivo específico do estudo piloto proposto é demonstrar a capacidade de identificar e inscrever com eficiência crianças com lesões hemorrágicas do tronco ou TCEs em um estudo piloto multicêntrico, randomizado e controlado avaliando essas duas doses de TXA e placebo. O estudo piloto incluirá 40 crianças que atendem aos critérios de inclusão e exclusão em 4 locais participantes. Para demonstrar a capacidade de coletar medidas de resultado, os investigadores coletarão as medidas de resultado antecipadas idênticas para os ensaios clínicos subsequentes: hemoderivados totais transfundidos nas primeiras 48 horas de atendimento (teste de lesão do tronco) e progressão da hemorragia intracraniana nas primeiras 24 horas e função neurocognitiva em 6 meses após a randomização (teste TBI). Os investigadores também coletarão resultados de segurança, especificamente eventos venotromboembólicos (ou seja, coágulos nos vasos sanguíneos) e convulsões nas 24 horas iniciais do medicamento do estudo. Os objetivos adicionais deste estudo piloto são: avaliar a capacidade de rastrear, identificar, consentir, randomizar e iniciar a intervenção do estudo com eficiência dentro de 3 horas após a lesão, avaliar a adesão ao protocolo e a variabilidade dos cuidados em pacientes inscritos e identificar eficiências operacionais com o potencial para aumentar o sucesso das tentativas subseqüentes.