Traumaattisten vammojen kliininen tutkimus lasten traneksaamihapon arvioimiseksi: pilotti- ja toteutettavuustutkimus (TIC-TOC)

Traneksaamihappo (TXA), verenvuotoa pysäyttävä lääke, on ainoa lääkehoito, joka parantaa eloonjäämistä aikuisilla, joilla on vakava verenvuoto vammojen jälkeen. TXA:ta ei kuitenkaan ole käytetty rutiininomaisesti lapsilla, joilla on traumaattinen verenvuoto, koska missään tutkimuksessa ei ole asianmukaisesti arvioitu TXA:ta loukkaantuneille lapsille. Tällaisella tutkimuksella on potentiaalia merkittävästi parantaa loukkaantuneiden lasten ja heidän perheidensä elämää, jos se todetaan onnistuneeksi. Pitkän aikavälin tavoitteena on arvioida TXA:n hyötyjä ja riskejä vakavasti loukkaantuneilla lapsilla. Tämä saavutetaan suorittamalla lopulta kaksi laajamittaista, monikeskusta, satunnaistettua kontrolloitua tutkimusta TXA:n käytöstä vakavasti loukkaantuneilla lapsilla. Yhdessä tutkimuksessa arvioidaan TXA:ta lapsilla, joilla on vakavia vammoja kehossa ("vartalon vammat", eli vatsassa ja rintakehässä), ja toisessa tutkimuksessa arvioidaan TXA:ta lapsille, joilla on keskivaikea tai vaikea traumaattinen aivovamma (TBI). Kliinisen kokeen suorittaminen kriittisesti sairailla lapsilla on kuitenkin haastavaa, koska sairauksien esiintymistiheys on pienempi ja vanhempien suostumus-/lapsen suostumusmenettelyt ovat monimutkaisia. Tutkijat tekevät pilottitutkimuksen, joka suunnitellaan samalla tavalla kuin täysimittaiset tutkimukset, mutta jossa potilaiden määrä on paljon pienempi, arvioidakseen kahden myöhemmän laajan kliinisen tutkimuksen toteutettavuutta ja täyttääkseen keskeiset tietoaukot. Loukkaantuneet lapset satunnaistetaan johonkin kolmesta tutkimusryhmästä: kahteen eri TXA-annokseen tai lumelääkkeeseen. Ehdotetun pilottitutkimuksen erityinen tavoite on osoittaa kyky tunnistaa tehokkaasti lapset, joilla on verenvuotoisia ylävartalovammoja tai TBI:itä, ja sisällyttää ne monikeskukseen, satunnaistettuun kontrolloituun pilottitutkimukseen, jossa arvioidaan näitä kahta annosta TXA:ta ja lumelääkettä. Pilottitutkimukseen otetaan mukaan 40 lasta, jotka täyttävät osallistumis- ja poissulkemiskriteerit neljässä osallistuvassa paikassa. Osoittaakseen kykynsä kerätä tulosmittauksia tutkijat keräävät identtiset odotetut tulosmittaukset myöhempiä kliinisiä tutkimuksia varten: ensimmäisten 48 tunnin hoitotunnin aikana siirretyt verituotteet (vartalovauriotutkimus) ja kallonsisäisen verenvuodon eteneminen ensimmäisen 24 tunnin aikana ja neurokognitiivinen toiminta 6 kuukautta satunnaistamisen jälkeen (TBI-tutkimus). Tutkijat keräävät myös turvallisuustuloksia, erityisesti venotromboembolisia tapahtumia (eli blot-hyytymiä verisuonissa) ja kohtauksia tutkimuslääkkeen ensimmäisten 24 tunnin aikana. Tämän pilottitutkimuksen lisätavoitteet ovat: arvioida kykyä seuloa tehokkaasti, tunnistaa, antaa suostumuksensa, satunnaistaa ja aloittaa tutkimusinterventio 3 tunnin sisällä vamman jälkeen, arvioida tutkimussuunnitelman noudattamista ja hoidon vaihtelua tutkimukseen osallistuneilla potilailla sekä tunnistaa toiminnan tehokkuus mahdollisuuksia parantaa myöhempien kokeiden menestystä.