Traumatisk skade klinisk studie som evaluerer tranexamsyre hos barn: en pilot- og mulighetsstudie (TIC-TOC)

Tranexamsyre (TXA), et medikament som stopper blødninger, er den eneste medikamentelle behandlingen som forbedrer overlevelsen hos voksne med alvorlig blødning etter skader. Imidlertid har TXA ikke blitt brukt rutinemessig hos barn med traumatisk blødning fordi ingen studier har evaluert TXA på riktig måte for skadde barn. En slik studie har potensial for betydelig innvirkning på å forbedre livene til skadde barn og deres familier, hvis de viser seg å være vellykket. Det langsiktige målet er å evaluere fordelene og risikoene ved TXA hos alvorlig skadde barn. Dette vil oppnås ved til slutt å gjennomføre to storskala, multisenter, randomiserte kontrollerte studier av bruk av TXA hos alvorlig skadde barn. Den ene studien vil evaluere TXA hos barn med alvorlige skader på kroppen ("torso injuries", dvs. i magen og brystet), og den andre studien vil evaluere TXA hos barn med moderat til alvorlig traumatisk hjerneskade (TBIs). Imidlertid er det utfordrende å gjennomføre en klinisk studie med kritisk syke barn på grunn av lavere sykdomsfrekvens og komplekse prosedyrer for samtykke fra foreldre/barn. Etterforskerne vil gjennomføre en pilotstudie, utformet på samme måte som fullskalastudiene, men med mye mindre pasientregistrering, for å vurdere gjennomførbarheten av og fylle avgjørende informasjonshull for de to påfølgende store kliniske studiene. Skadede barn vil bli randomisert til en av tre studiearmer: to forskjellige TXA-doser eller placebo. Det spesifikke målet med den foreslåtte pilotstudien er å demonstrere evnen til effektivt å identifisere og registrere barn med hemorragiske torsoskader eller TBI i en multisenter, randomisert kontrollert pilotstudie som evaluerer disse to dosene av TXA og placebo. Pilotstudien vil inkludere 40 barn som oppfyller inkluderings- og eksklusjonskriterier på 4 deltakende steder. For å demonstrere evnen til å samle utfallsmål, vil etterforskerne samle de identiske forventede utfallsmålene for de påfølgende kliniske studiene: totalt blodprodukter transfundert i løpet av de første 48 timene med behandling (forsøk med torsoskade), og progresjon av intrakraniell blødning i løpet av de første 24 timene og nevrokognitiv funksjon 6 måneder etter randomisering (TBI-forsøk). Etterforskerne vil også samle sikkerhetsresultater, spesifikt venotromboemboliske hendelser (dvs. blotpropper i blodårene) og anfall innen de første 24 timene med studiemedisinen. Ytterligere mål med denne pilotstudien er å: evaluere evnen til effektivt å screene, identifisere, samtykke, randomisere og sette i gang studieintervensjonen innen 3 timer etter skade, vurdere protokolloverholdelse og variasjon av omsorg hos registrerte pasienter, og identifisere operasjonell effektivitet med potensial for å øke suksessen til de påfølgende forsøkene.