Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Traumatic Injury Clinical Trial Evaluatie van tranexaminezuur bij kinderen: een pilot- en haalbaarheidsstudie (TIC-TOC)

1 september 2021 bijgewerkt door: Daniel Nishijima, MD, MAS

Traumatic Injury Clinical Trial ter evaluatie van tranexaminezuur bij kinderen (TIC-TOC): een pilot- en haalbaarheidsstudie

Trauma is de belangrijkste doodsoorzaak en invaliditeit bij kinderen in de Verenigde Staten. Het langetermijndoel van dit project is het evalueren van de voor- en nadelen van tranexaminezuur (TXA; een medicijn dat bloedingen stopt) bij ernstig gewonde kinderen. Dit is een pilootstudie met 40 patiënten om de haalbaarheid te evalueren van twee opeenvolgende grootschalige onderzoeken naar TXA bij gewonde kinderen.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Tranexaminezuur (TXA), een medicijn dat bloedingen stopt, is de enige medicamenteuze behandeling die de overleving verbetert bij volwassenen met ernstige bloedingen na verwondingen. TXA is echter niet routinematig gebruikt bij kinderen met traumatische bloedingen omdat er geen studies zijn die TXA voor gewonde kinderen naar behoren hebben geëvalueerd. Een dergelijk onderzoek kan, indien succesvol bevonden, een aanzienlijke impact hebben op het verbeteren van de levens van gewonde kinderen en hun families. De langetermijndoelstelling is om de voordelen en risico's van TXA bij ernstig gewonde kinderen te evalueren. Dit zal worden bereikt door uiteindelijk twee grootschalige, multicenter, gerandomiseerde gecontroleerde onderzoeken uit te voeren naar het gebruik van TXA bij ernstig gewonde kinderen. Eén proef zal TXA evalueren bij kinderen met ernstige verwondingen aan het lichaam ("torso verwondingen", d.w.z. aan de buik en borst) en de tweede proef zal TXA evalueren bij kinderen met matig tot ernstig traumatisch hersenletsel (TBI). Het uitvoeren van een klinisch onderzoek bij ernstig zieke kinderen is echter een uitdaging vanwege de lagere ziektefrequentie en complexe procedures voor toestemming van ouders/kinderen. De onderzoekers zullen een pilootstudie uitvoeren, vergelijkbaar met de grootschalige onderzoeken, maar met een veel kleinere patiënteninschrijving, om de haalbaarheid van de twee volgende grootschalige klinische onderzoeken te beoordelen en cruciale informatielacunes op te vullen. Gewonde kinderen worden gerandomiseerd naar een van de drie onderzoeksarmen: twee verschillende TXA-doses of placebo. Het specifieke doel van de voorgestelde pilotstudie is om het vermogen aan te tonen om kinderen met hemorragische torsoletsels of TBI's efficiënt te identificeren en in te schrijven in een multicenter, gerandomiseerde gecontroleerde pilotstudie die deze twee doses TXA en placebo evalueert. De pilootstudie zal 40 kinderen inschrijven die voldoen aan de in- en uitsluitingscriteria op 4 deelnemende locaties. Om het vermogen aan te tonen om uitkomstmaten te verzamelen, zullen de onderzoekers dezelfde verwachte uitkomstmaten verzamelen voor de daaropvolgende klinische onderzoeken: totaal aantal bloedproducten getransfundeerd gedurende de eerste 48 uur van zorg (torsoletselonderzoek), en intracraniële bloedingprogressie in de eerste 24 uur en neurocognitieve functie 6 maanden na randomisatie (TBI-onderzoek). De onderzoekers zullen ook veiligheidsresultaten verzamelen, met name venotrombo-embolische voorvallen (d.w.z. bloedstolsels in de bloedvaten) en toevallen binnen de eerste 24 uur van het onderzoeksgeneesmiddel. Bijkomende doelstellingen van deze pilootstudie zijn: het evalueren van het vermogen om de onderzoeksinterventie efficiënt te screenen, identificeren, goedkeuren, randomiseren en starten binnen 3 uur na het letsel, het beoordelen van de naleving van het protocol en de variabiliteit van de zorg bij ingeschreven patiënten, en het identificeren van operationele efficiëntie met de potentieel om het succes van de volgende proeven te vergroten.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

31

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
        • University of California, Davis
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84113
        • Primary Children's Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Niet ouder dan 17 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Minder dan 18 jaar EN
  2. Doordringend torsotrauma, stomp torsotrauma of hoofdtrauma zoals hieronder gedefinieerd.

  3. Doordringend torsotrauma:

    a. Doordringend trauma aan de borst, buik, nek, bekken of dij met ten minste een van de volgende:

    • voor leeftijd gecorrigeerde hypotensie, of
    • voor leeftijd gecorrigeerde tachycardie ondanks adequate reanimatievloeistoffen, of
    • radiografisch bewijs van interne bloeding, of
    • clinicus verdenking van aanhoudende interne bloeding

  4. Stomp torsotrauma (minstens een van de volgende):

    1. Clinicus verdenking van hemorragisch stomp torsoletsel en ten minste een van de volgende:

      • voor leeftijd gecorrigeerde hypotensie, of
      • aanhoudende voor leeftijd gecorrigeerde tachycardie ondanks adequate reanimatievloeistoffen
    2. Hemothorax bij plaatsing of beeldvorming van de thoraxslang,
    3. Klinische verdenking van hemorragisch stomp torsoletsel en intraperitoneaal vocht op abdominale echografie (Focused Assessment with Sonography in Trauma),
    4. Intra-abdominaal letsel op CT met contrastmiddelextravasatie of meer dan sporen intraperitoneaal vocht,

    5. Bekkenfractuur met extravasatie van contrastmiddel of hematoom op CT-scan van buik/bekken met ten minste een van de volgende:

      • Voor leeftijd aangepaste tachycardie, of
      • Voor leeftijd gecorrigeerde hypotensie.

  5. Hoofd trauma:

    1. Initiële Glasgow Coma Scale (GCS) score 3 tot 13 met geassocieerde intracraniale bloeding op craniale CT-scan (registratie na craniale CT-scan)

Uitsluitingscriteria:

  1. Kan het onderzoeksgeneesmiddel niet toedienen binnen 3 uur na een traumatische gebeurtenis
  2. Bekende zwangerschap
  3. Bekende gevangenen
  4. Bekende afdelingen van de staat
  5. Hartstilstand voorafgaand aan randomisatie
  6. GCS-score van 3 met bilaterale niet-reagerende pupillen
  7. Geïsoleerde subarachnoïdale bloeding, epiduraal hematoom of diffuus axonaal letsel
  8. Bekende bloedings-/stollingsstoornissen
  9. Bekende epileptische aandoeningen
  10. Bekende geschiedenis van ernstige nierinsufficiëntie
  11. Onbekend tijdstip van blessure
  12. Eerdere deelname aan de TIC-TOC-studie
  13. Eerdere TXA voor huidige verwonding
  14. Niet-Engels en niet-Spaans sprekend
  15. Bekende veneuze of arteriële trombose

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verdrievoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Tranexaminezuur dosis A
De proefpersonen krijgen gedurende 10 minuten een bolus van 15 mg/kg tranexaminezuur, gevolgd door een dosis van 2 mg/kg/uur gedurende 8 uur. Dit vertegenwoordigt een totale dosis TXA van 31 mg/kg.
Geneesmiddel: Tranexaminezuur
Actief medicijn wordt aan deelnemers verstrekt zoals beschreven op basis van de TXA-arm waarnaar ze zijn gerandomiseerd.
Andere namen:
  • TXA
Experimenteel: Tranexaminezuur dosis B
De proefpersonen krijgen gedurende 10 minuten een bolus van 30 mg/kg tranexaminezuur, gevolgd door een bolus van 4 mg/kg/uur gedurende 8 uur. Dit vertegenwoordigt een totale dosis TXA van 62 mg/kg.
Geneesmiddel: Tranexaminezuur
Actief medicijn wordt aan deelnemers verstrekt zoals beschreven op basis van de TXA-arm waarnaar ze zijn gerandomiseerd.
Andere namen:
  • TXA
Placebo-vergelijker: Placebo
Proefpersonen in de placebogroep krijgen gedurende 10 minuten een bolusdosis normale zoutoplossing, gevolgd door een infuus met normale zoutoplossing gedurende 8 uur.
Geneesmiddel: Placebo
Normale zoutoplossing wordt verstrekt aan deelnemers indien gerandomiseerd naar deze behandelingsarm.
Andere namen:
  • 0,9% normale zoutoplossing

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Inventarisatie pediatrische kwaliteit van leven (PedsQL)
Tijdsspanne: 6 maanden
Neurocognitief functioneren en kwaliteit van leven maatregelen; variëren van 0 tot 100 eenheden voor kwaliteit van leven, waarbij hogere scores betere resultaten vertegenwoordigen. Metingen vinden plaats na 1 week, 1 maand, 3 maanden en 6 maanden om een ​​gebied onder de curve van eenheden voor kwaliteit van leven te genereren.
6 maanden
Inventarisatie pediatrische kwaliteit van leven (PedsQL)
Tijdsspanne: 1 week, 1 maand, 3 maanden en 6 maanden
Neurocognitief functioneren en kwaliteit van leven maatregelen; bereik van 0 tot 100 waarbij hogere scores betere resultaten vertegenwoordigen
1 week, 1 maand, 3 maanden en 6 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Glasgow Outcome Scale-Extended (GOS-E) Peds
Tijdsspanne: 1 week, 1 maand, 3 maanden en 6 maanden
Globaal functioneren; bereik is 1 tot 8, waarbij hogere scores betere resultaten vertegenwoordigen; 1=dood, 2=vegetatieve toestand, 3=onderste ernstige handicap, 4=bovenste ernstige handicap, 5=onderste matige handicap, 6=bovenste matige handicap, 7=lagere goed herstel, 8=bovenste goed herstel
1 week, 1 maand, 3 maanden en 6 maanden
Digit Span Recall-test
Tijdsspanne: 1 week, 1 maand, 3 maanden en 6 maanden
Test van het werkgeheugen; hogere scores vertegenwoordigen een beter resultaat, bereik van 0 tot oneindig
1 week, 1 maand, 3 maanden en 6 maanden
Bloedtransfusie
Tijdsspanne: Eerste 48 uur na randomisatie
Totaal volume verpakte rode bloedcellen, bloedplaatjes, vers ingevroren plasma en cryoprecipitaat
Eerste 48 uur na randomisatie
Progressie van intracraniële bloeding
Tijdsspanne: 24 uur (±6 uur)
Intracraniële bloedingprogressie op craniale computertomografie (CT) beeldvorming; bloeding zal worden gemeten met behulp van de ABC/2-volumeschatting en in verhouding tot het totale hersenvolume (berekend met de XYZ/2-volumeschatting); meer progressie van de intracraniale bloeding vertegenwoordigt een slechter resultaat. Verandering wordt berekend als het verschil tussen de baseline en herhaalde craniale CT-beeldvorming. De herhalings-CT wordt 24 uur (±6 uur) na de baseline-CT uitgevoerd.
24 uur (±6 uur)
Aantal deelnemers met niet-cerebrale veneuze of arteriële trombose
Tijdsspanne: Dag 7 van ziekenhuisopname of ontslag uit het ziekenhuis (wat het eerst komt)
Elke niet-cerebrale veneuze of arteriële trombose op standaard diagnostische beeldvorming na randomisatie
Dag 7 van ziekenhuisopname of ontslag uit het ziekenhuis (wat het eerst komt)
Aantal deelnemers met aanvallen
Tijdsspanne: 24 uur na ontvangst van het medicijn
Klinisch of elektro-encefalogram gedocumenteerd
24 uur na ontvangst van het medicijn
Biomarker testen
Tijdsspanne: Basislijn en voltooiing van infusie van 8 uur
Veranderingen in stollingsbiomarkers als gevolg van onderzoeksinterventie
Basislijn en voltooiing van infusie van 8 uur

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Daniel Nishijima, MD, MAS

Medewerkers

Pediatric Emergency Care Applied Research Network

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Daniel K Nishijima, MD, MAS, University of California, Davis

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

4 maart 2019

Primaire voltooiing (Werkelijk)

3 oktober 2020

Studie voltooiing (Werkelijk)

3 oktober 2020

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

14 juli 2016

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

18 juli 2016

Eerst geplaatst (Schatting)

21 juli 2016

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

5 september 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

1 september 2021

Laatst geverifieerd

1 september 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 1023599

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren