Une étude d'innocuité et de tolérabilité du PAT-001 topique dans l'ichtyose congénitale
2 septembre 2021 mis à jour par: Patagonia Pharmaceuticals, LLC
Une étude randomisée, bilatérale de comparaison, contrôlée par véhicule, d'innocuité et de tolérabilité du PAT-001 topique pour le traitement de l'ichtyose congénitale
L'ichtyose congénitale (IC) est une grande famille hétérogène de troubles cutanés héréditaires de la cornification résultant d'une anomalie de la kératinisation cutanée, telle que la desquamation et l'épaississement de la peau.
Les options de traitement comprennent des agents kératolytiques, qui peuvent brusquement entraîner une perte ou une desquamation importante des squames.
PAT-001 agit principalement comme agent kératolytique ; ce qui en fait un candidat-médicament potentiel pour le traitement des troubles cutanés associés à l'hyperkératinisation, comme l'IC.
L'étude actuelle vise à évaluer l'innocuité et la tolérabilité de PAT-001 chez les patients atteints d'IC des sous-types lamellaires ou liés à l'X.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Description détaillée
La prise en charge de l'IC est une entreprise à vie, qui reste largement symptomatique (c'est-à-dire émollients avec ou sans agents kératolytiques) et généralement axée sur la réduction de la desquamation et/ou de la lubrification de la peau avec des traitements systémiques et topiques. Une thérapie de première intention comprend l'hydratation et la lubrification réalisées par des crèmes et des onguents contenant de faibles concentrations de sel, d'urée ou de glycérol, qui augmentent la capacité de rétention d'eau de la couche cornée. L'ajout d'agents kératolytiques est utilisé pour diminuer la cohésion des cornéocytes, pour favoriser la desquamation et pour dissoudre les kératines et les lipides (par exemple, les acides α-hydroxy, l'acide salicylique, l'urée à haute dose, le propylène glycol, la N-acétylcystéine et les rétinoïdes). Le traitement systémique aux rétinoïdes est réservé aux patients réfractaires aux agents topiques en raison des effets indésirables à long terme et de la tératogénicité.
Il s'agit d'une étude de phase 2, multicentrique, de preuve de concept (POC) en deux parties sur l'innocuité et la tolérabilité de PAT-001 pour le traitement de l'ichtyose congénitale (IC) chez les patients âgés de 12 ans et plus. La partie 1 consistera en une comparaison bilatérale en double aveugle, randomisée, contrôlée par véhicule, de deux traitements (PAT-001 [0,1 % ou 0,2 %] par rapport au véhicule) pendant huit (8) semaines.
La partie 2 consistera en une comparaison en double aveugle du traitement actif uniquement des deux concentrations de PAT-001 (0,1 % ou 0,2 %) pendant quatre (4) semaines supplémentaires. Les sujets auront la possibilité de participer à la partie pharmacocinétique (PK) de l'étude.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
19
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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California
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San Diego, California, États-Unis, 92123
- TCR Medical Corporation
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, États-Unis, 06519
- Yale Center for Clinical Investigation
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Illinois
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Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19103
- Paddington Testing Co., Inc
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Texas
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San Antonio, Texas, États-Unis, 78218
- Texas Dermatology and Laser Specialists
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
12 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Patients des deux sexes âgés de 12 ans ou plus.
- Les femmes en âge de procréer doivent utiliser une contraception appropriée. Les femmes en âge de procréer doivent avoir un test de grossesse négatif lors des visites de dépistage et de référence.
- Le patient et le(s) représentant(s) légal(aux), le cas échéant, ont fourni un consentement éclairé écrit.
- Le patient a une ichtyose congénitale de sous-type lamellaire ou lié à l'X.
- Le patient a deux zones de traitement comparables controlatérales (par exemple, chaque bras est affecté et les zones de traitement peuvent être appliquées de manière égale).
- Le patient est, à l'exception de son ichtyose, en bon état général.
Critère d'exclusion:
- La patiente est enceinte ou allaite, ou envisage de devenir enceinte pendant l'étude.
- Le patient a une maladie cutanée inflammatoire non liée à l'ichtyose.
- Le patient utilise actuellement un traitement concomitant par des rétinoïdes, dans les deux semaines (topique) ou les 12 semaines (orale) suivant la visite 2/Base de référence.
- Le patient prend actuellement des médicaments immunosuppresseurs concomitants, y compris des corticostéroïdes systémiques, dans les deux semaines suivant la visite 2/au départ.
- Le patient est actuellement inscrit à une étude expérimentale sur un médicament ou un dispositif.
- Le patient a utilisé un médicament expérimental ou un traitement par dispositif expérimental dans les 30 jours précédant la visite 2/Base de référence.
- Le patient est incapable de communiquer ou de coopérer avec l'investigateur en raison de problèmes de langage, d'une altération de la fonction cérébrale ou de limitations physiques.
- Le patient est connu pour être non conforme ou est peu susceptible de se conformer aux exigences du protocole d'étude (par exemple, en raison de l'alcoolisme, de la toxicomanie, de l'incapacité mentale) de l'avis de l'investigateur.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Quadruple
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: PAT-001 0,1 %
Partie 1 : Comparaison bilatérale.
Les patients auront deux zones de traitement comparables : PAT-001, 0,1 % (par exemple, côté gauche) et Véhicule, 0,0 % (par exemple, côté droit).
Cette comparaison dure des semaines 0 à 8 Partie 2 : Les patients n'appliqueront que PAT-001, 0,1 % aux deux zones de traitement des semaines 8 à 12.
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PAT-001 est une pommade topique.
PAT-001, 0,1 % contient 0,1 % de médicament actif.
Autres noms:
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Expérimental: PAT-001 0,2 %
Partie 1 : Comparaison bilatérale.
Les patients auront deux zones de traitement comparables : PAT-001, 0,2 % (par exemple, côté gauche) et Véhicule, 0,0 % (par exemple, côté droit).
Cette comparaison dure des semaines 0 à 8 Partie 2 : Les patients appliqueront PAT-001, 0,2 % aux deux zones de traitement.
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PAT-001 est une pommade topique.
PAT-001, 0,2 % contient 0,2 % de médicament actif.
Autres noms:
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Comparateur placebo: Véhicule pour bras PAT-001 0,1%
Partie 1 : Comparaison bilatérale.
Les patients auront deux zones de traitement comparables : PAT-001, 0,1 % (par exemple, côté gauche) et Véhicule, 0,0 % (par exemple, côté droit).
L'application du véhicule ne dure que des semaines 0 à 8.
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L'onguent topique véhicule contient 0,0 % de médicament actif et sa couleur correspond à celle de l'article test actif, PAT-001 0,1 %.
Autres noms:
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Comparateur placebo: Véhicule pour bras PAT-001 0,2%
Partie 1 : Comparaison bilatérale.
Les patients auront deux zones de traitement comparables : PAT-001, 0,2 % (par exemple, côté gauche) et Véhicule, 0,0 % (par exemple, côté droit).
L'application du véhicule ne dure que des semaines 0 à 8.
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La pommade topique véhicule contient 0,0 % de médicament actif et sa couleur correspond à celle de l'article de test actif, PAT-001 0,2 %.
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Nombre de participants présentant des événements indésirables (EI) dans la partie 1 de l'essai (semaines 0 à 8)
Délai: Jour 0 à Jour 57 (semaines 0 à 8)
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Le nombre de participants présentant des EI sera évalué par l'investigateur et l'incidence (gravité et causalité) de tout EI local et systémique sera signalée.
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Jour 0 à Jour 57 (semaines 0 à 8)
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Incidence des réactions cutanées locales (RLS) chez les participants traités avec PAT-001 0,1 %, 0,2 % et/ou véhicule
Délai: Jusqu'au jour 84 (semaines 0 à 12)
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Les LSR, y compris les brûlures/piqûres, la douleur et le prurit (démangeaisons) seront évalués dans chaque zone de traitement à l'aide d'une échelle ordinale à quatre points où 0=aucun, 1=léger, 2=modéré et 3=sévère (basé sur l'évaluation de l'investigateur de la réaction cutanée) à chaque visite à la clinique pour permettre une comparaison entre les groupes de traitement et les articles de test.
Seuls les LSR qui nécessitent une intervention médicale (par exemple, des médicaments sur ordonnance) ou qui nécessitent une suspension ou une réduction de la fréquence de dosage des articles de test seront documentés dans ce tableau LSR.
Tous les LSR qui ne sont pas répertoriés ici seront enregistrés en tant qu'AE.
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Jusqu'au jour 84 (semaines 0 à 12)
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Nombre de participants atteignant une amélioration de l'état clair, presque clair ou léger dans l'évaluation globale de l'investigateur (IGA) à l'aide d'une échelle à cinq points au jour 57 (partie 1)
Délai: Jusqu'au jour 57
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La gravité globale de l'ichtyose sera évaluée à l'aide d'une échelle à cinq points d'évaluation globale de l'investigateur (IGA) basée sur une échelle à 5 points allant de 0 = clair, 1 = presque clair, 2 = léger, 3 = modéré à 4 = sévère.
La notation est basée sur l'évaluation de l'investigateur.
Il s'agit d'une échelle morphologique statique qui se réfère à un point dans le temps et non à une comparaison avec la ligne de base.
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Jusqu'au jour 57
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Nombre de participants obtenant une amélioration d'au moins 1 point dans les signes/symptômes cliniques individuels d'érythème, de desquamation, de fissuration et de papulation/lichénification à l'aide d'une échelle à cinq points
Délai: Jusqu'au jour 57 (semaines 0 à 8)
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La gravité globale de l'érythème (rougeur), de la desquamation, de la fissuration (fissures de la peau) et de la papulation/lichénification (épaississement de la peau, augmentation de la pigmentation et/ou lignes cutanées exagérées, formation de papules) sera évaluée à l'aide d'une échelle à cinq points de 0 = claire, 1=presque claire, 2=légère, 3=modérée à 4=sévère.
Il s'agit d'une échelle morphologique statique qui se réfère à un point dans le temps et non à une comparaison avec la ligne de base.
Cette notation est basée sur la discrétion de l'investigateur.
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Jusqu'au jour 57 (semaines 0 à 8)
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Autres mesures de résultats
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Pharmacocinétique de PAT-001 0,1 % et 0,2 % à différents moments
Délai: Jour 1 (0, 1, 2, 3 et 4 heures après la dose)
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Concentrations sériques pour PAT-001 0,1 % et PAT-001 0,2 % en regardant les taux sanguins obtenus aux moments indiqués
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Jour 1 (0, 1, 2, 3 et 4 heures après la dose)
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Zachary Rome, BS, Sponsor GmbH
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
8 mars 2017
Achèvement primaire (Réel)
13 février 2018
Achèvement de l'étude (Réel)
4 décembre 2018
Dates d'inscription aux études
Première soumission
3 août 2016
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
8 août 2016
Première publication (Estimation)
11 août 2016
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
29 septembre 2021
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
2 septembre 2021
Dernière vérification
1 septembre 2021
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 205-9051-201
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Non
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
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