Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A helyi PAT-001 biztonsági és tolerálhatósági vizsgálata veleszületett ichthyosisban

2021. szeptember 2. frissítette: Patagonia Pharmaceuticals, LLC

Véletlenszerű, kétoldalú összehasonlítás, járművel vezérelt, biztonsági és tolerálhatósági vizsgálat a helyi PAT-001-ről a veleszületett ichthyosis kezelésére

A veleszületett ichthyosis (CI) a cornifikáció öröklött bőrbetegségeinek nagy, heterogén családja, amely a bőr keratinizációjának rendellenességéből, például a bőr hámlásából és megvastagodásából ered. A kezelési lehetőségek közé tartoznak a keratolitikus szerek, amelyek hirtelen kiterjedt pikkelyvesztéshez vagy hámláshoz vezethetnek. A PAT-001 elsősorban keratolitikus szerként működik; így potenciális gyógyszerjelöltté válik a hiperkeratinizációval kapcsolatos bőrbetegségek, például a CI. A jelenlegi vizsgálat célja a PAT-001 biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelése a lamellás vagy az X-kapcsolt altípusú CI-ben szenvedő betegeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A CI kezelése egy életen át tartó törekvés, amely nagyrészt tüneti jellegű (azaz bőrpuhító szerek keratolitikus szerekkel vagy anélkül), és általában a hámlás és/vagy a bőr kenésének csökkentésére összpontosul szisztémás és helyi kezelésekkel egyaránt. Az első vonalbeli terápia hidratálást és kenést foglal magában, amelyet alacsony koncentrációjú sót, karbamidot vagy glicerint tartalmazó krémekkel és kenőcsökkel érnek el, amelyek növelik a szaruréteg vízmegkötő képességét. A keratolitikus szerek hozzáadását a corneocita kohéziójának csökkentésére, a hámlás elősegítésére, valamint a keratinok és lipidek (például α-hidroxisavak, szalicilsav, nagy dózisú karbamid, propilénglikol, N-acetilcisztein és retinoidok) oldására használják. A szisztémás retinoid kezelés azoknak a betegeknek van fenntartva, akik nem reagálnak a helyi szerekre a hosszú távú káros hatások és a teratogén hatás miatt.

Ez egy kétrészes, 2. fázisú, többközpontú, elméleti bizonyíték (POC) vizsgálat a PAT-001 biztonságosságáról és tolerálhatóságáról a veleszületett ichthyosis (CI) kezelésére 12 éves és idősebb betegeknél. Az 1. rész két kezelés (PAT-001 [0,1% vagy 0,2%] vs. vivőanyag) kettős vak, randomizált, vivőanyaggal ellenőrzött, kétoldalú összehasonlítása lesz nyolc (8) héten át.

A 2. rész a két PAT-001 koncentráció (0,1% vagy 0,2%) kettős vak, csak aktív kezelés összehasonlítása lesz további négy (4) hétig. Az alanyoknak lehetőségük lesz részt venni a vizsgálat farmakokinetikai (PK) részében.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

19

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • San Diego, California, Egyesült Államok, 92123
        • TCR Medical Corporation
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Egyesült Államok, 06519
        • Yale Center for Clinical Investigation
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19103
        • Paddington Testing Co., Inc
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Egyesült Államok, 78218
        • Texas Dermatology and Laser Specialists

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

12 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Bármelyik nemű, 12 éves vagy idősebb betegek.
  • A fogamzóképes korú nőknek megfelelő fogamzásgátlást kell alkalmazniuk. A fogamzóképes nőknek negatív terhességi teszttel kell rendelkezniük a szűrés és a kiindulási vizitek alkalmával.
  • A beteg és adott esetben a törvényes képviselő(k) írásos beleegyező nyilatkozatot adtak.
  • A beteg veleszületett ichthyosisa van, akár lamellás, akár X-kapcsolt altípusból.
  • A páciensnek két ellenoldali, összehasonlítható kezelési területe van (pl. mindkét kar érintett, és a kezelési területek egyformán alkalmazhatók).
  • A beteg általános egészségi állapota jó, kivéve az ichthyosisukat.

Kizárási kritériumok:

  • A beteg terhes vagy szoptat, vagy terhességet tervez a vizsgálat alatt.
  • A beteg gyulladásos bőrbetegségben szenved, amely nem kapcsolódik az ichthyosishoz.
  • A beteg jelenleg egyidejű retinoid terápiát alkalmaz, a 2. vizit/alapvonal két héten belül (helyileg) vagy 12 héten belül (orális).
  • A beteg jelenleg egyidejűleg immunszuppresszív gyógyszereket szed, beleértve a szisztémás kortikoszteroidokat is, a 2. látogatást követő két héten belül.
  • A páciens jelenleg egy vizsgált gyógyszer- vagy eszközvizsgálatban vesz részt.
  • A beteg vizsgálati gyógyszerrel vagy vizsgálati eszközzel végzett kezelést használt a 2. vizit/Alaphelyzet előtti 30 napon belül.
  • A beteg nem tud kommunikálni vagy együttműködni a vizsgálóval nyelvi problémák, károsodott agyműködés vagy fizikai korlátok miatt.
  • A vizsgáló véleménye szerint a betegről ismert, hogy nem megfelelő, vagy valószínűleg nem felel meg a vizsgálati protokoll követelményeinek (pl. alkoholizmus, kábítószer-függőség, értelmi fogyatékosság miatt).

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: PAT-001 0,1%
1. rész: Kétoldalú összehasonlítás. A betegeknek két összehasonlítható kezelési területük lesz: PAT-001, 0,1% (pl. bal oldal) és Jármű, 0,0% (pl. jobb oldal). Ez az összehasonlítás a 0-8. héttől tart. 2. rész: A betegek csak a PAT-001-et, 0,1%-ot alkalmaznak mindkét kezelési területre a 8-12. héttől.
Drog: PAT-001, 0,1%
A PAT-001 egy helyi kenőcs. A PAT-001 0,1% 0,1% hatóanyagot tartalmaz.
Más nevek:
  • PAT-001
Kísérleti: PAT-001 0,2%
1. rész: Kétoldalú összehasonlítás. A betegeknek két összehasonlítható kezelési területük lesz: PAT-001, 0,2% (pl. bal oldal) és Jármű, 0,0% (például jobb oldal). Ez az összehasonlítás a 0-8 hétig tart. 2. rész: A betegek mindkét kezelési területre 0,2%-os PAT-001-et alkalmaznak.
Drog: PAT-001, 0,2%
A PAT-001 egy helyi kenőcs. PAT-001, 0,2% 0,2% hatóanyagot tartalmaz.
Más nevek:
  • PAT-001
Placebo Comparator: Jármű PAT-001 0,1% karhoz
1. rész: Kétoldalú összehasonlítás. A betegeknek két összehasonlítható kezelési területük lesz: PAT-001, 0,1% (pl. bal oldal) és Jármű, 0,0% (pl. jobb oldal). A jármű alkalmazása csak a 0-8. hétig tart.
Drog: PAT-001 jármű 0,1%
A vivőanyagú helyi kenőcs 0,0% aktív hatóanyagot tartalmaz, és színe az aktív tesztcikkhez, a PAT-001 0,1%-hoz igazodik.
Más nevek:
  • Jármű
Placebo Comparator: Jármű PAT-001 0,2%-os karhoz
1. rész: Kétoldalú összehasonlítás. A betegeknek két összehasonlítható kezelési területük lesz: PAT-001, 0,2% (pl. bal oldal) és Jármű, 0,0% (például jobb oldal). A jármű alkalmazása csak a 0-8. hétig tart.
Drog: PAT-001 jármű 0,2%
A vivőanyagú helyi kenőcs 0,0% aktív hatóanyagot tartalmaz, és színe az aktív tesztcikkhez, a PAT-001 0,2%-hoz igazodik.
Más nevek:
  • Jármű

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A nemkívánatos eseményekkel (AE) szenvedő résztvevők száma a próba 1. részében (0-8. hét)
Időkeret: 0. naptól 57. napig (0-8. hét)
A nemkívánatos eseményekben szenvedő résztvevők számát a vizsgáló felméri, és jelenteni kell a helyi és szisztémás nemkívánatos események előfordulási gyakoriságát (súlyosságát és okozati összefüggését).
0. naptól 57. napig (0-8. hét)
Helyi bőrreakciók (LSR) előfordulása a PAT-001-gyel kezelt résztvevőknél 0,1%, 0,2% és/vagy járművel
Időkeret: 84. napig (0-12. hét)
Az LSR-eket, beleértve az égő/csípő érzést, fájdalmat és viszketést (viszketést), minden kezelési területen egy négyfokú ordinális skálán értékelik, ahol 0 = nincs, 1 = enyhe, 2 = közepes és 3 = súlyos (a vizsgáló értékelése alapján). bőrreakció) minden klinikalátogatás alkalmával, hogy lehetővé váljon a kezelési csoportok és a vizsgálati cikkek összehasonlítása. Ebben az LSR-táblázatban csak azok az LSR-ek szerepelnek, amelyek orvosi beavatkozást (pl. vényköteles gyógyszert) igényelnek, vagy megkövetelik a vizsgálati cikkek visszatartását vagy adagolási gyakoriságának csökkentését. Az itt nem szereplő LSR-ek AE-ként kerülnek rögzítésre.
84. napig (0-12. hét)

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Azon résztvevők száma, akik tiszta, majdnem tiszta vagy enyhe állapotot értek el a vizsgálói globális értékelésben (IGA) ötfokozatú skálán az 57. napon (1. rész)
Időkeret: 57. napig
Az ichthyosis általános súlyosságát egy ötfokozatú Investigator Global Assessment (IGA) skálán osztályozzák egy 5 pontos skálán, amely 0 = tiszta, 1 = majdnem tiszta, 2 = enyhe, 3 = közepes és 4 = súlyos. A pontozás a vizsgáló értékelésén alapul. Ez egy statikus morfológiai skála, amely egy időpontra utal, és nem az alapvonalhoz való összehasonlításra.
57. napig
Azon résztvevők száma, akik legalább 1 pontos javulást értek el az erythema, hámlás, repedések és papuláció/zuzmósodás egyéni klinikai jelei/tünetei tekintetében ötpontos skálán
Időkeret: 57. napig (0-8. hét)
A bőrpír (vörösség), a hámlás, a repedések (repedések a bőrön) és a papuláció/lichenifikáció (bőrmegvastagodás, fokozott pigmentáció és/vagy túlzott bőrvonalak, papulák kialakulása) általános súlyosságát egy 0=-tól kezdődő ötfokú skála segítségével értékelik. tiszta, 1 = majdnem tiszta, 2 = enyhe, 3 = közepestől 4 = súlyos. Ez egy statikus morfológiai skála, amely egy időpontra utal, és nem az alapvonalhoz való összehasonlításra. Ez a pontozás a vizsgáló belátásán alapul.
57. napig (0-8. hét)

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A PAT-001 farmakokinetikája 0,1% és 0,2% különböző időpontokban
Időkeret: 1. nap (0, 1, 2, 3 és 4 órával az adagolás után)
A PAT-001 0,1% és a PAT-001 0,2%-os szérumkoncentrációi a vázolt időpontokban mért vérszinteket tekintve
1. nap (0, 1, 2, 3 és 4 órával az adagolás után)

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Patagonia Pharmaceuticals, LLC

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Zachary Rome, BS, Sponsor GmbH

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2017. március 8.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2018. február 13.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2018. december 4.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2016. augusztus 3.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2016. augusztus 8.

Első közzététel (Becslés)

2016. augusztus 11.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2021. szeptember 29.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. szeptember 2.

Utolsó ellenőrzés

2021. szeptember 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 205-9051-201

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Nem

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel