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Uno studio sulla sicurezza e sulla tollerabilità del PAT-001 topico nell'ittiosi congenita

2 settembre 2021 aggiornato da: Patagonia Pharmaceuticals, LLC

Uno studio randomizzato, di confronto bilaterale, controllato dal veicolo, sulla sicurezza e sulla tollerabilità del PAT-001 topico per il trattamento dell'ittiosi congenita

L'ittiosi congenita (IC) è una famiglia ampia ed eterogenea di disturbi cutanei ereditari della cornificazione derivanti da un'anomalia della cheratinizzazione cutanea, come la desquamazione e l'ispessimento della pelle. Le opzioni di trattamento includono agenti cheratolitici, che possono portare improvvisamente a un'estesa perdita o desquamazione delle squame. PAT-001 agisce principalmente come agente cheratolitico; quindi, rendendolo un potenziale farmaco candidato per il trattamento dei disturbi della pelle associati all'ipercheratinizzazione, come la CI. L'attuale studio intende valutare la sicurezza e la tollerabilità di PAT-001 in pazienti con IC del sottotipo lamellare o legato all'X.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La gestione dell'IC è uno sforzo per tutta la vita, che rimane in gran parte sintomatico (cioè, emollienti con o senza agenti cheratolitici) e comunemente focalizzato sulla riduzione della desquamazione e/o della lubrificazione della pelle con trattamenti sia sistemici che topici. Una terapia di prima linea comprende l'idratazione e la lubrificazione realizzate con creme e unguenti contenenti basse concentrazioni di sale, urea o glicerolo, che aumentano la capacità di legare l'acqua dello strato corneo. L'aggiunta di agenti cheratolitici viene utilizzata per diminuire la coesione dei corneociti, per promuovere la desquamazione e per dissolvere cheratine e lipidi (ad esempio, α-idrossiacidi, acido salicilico, urea ad alte dosi, glicole propilenico, N-acetilcisteina e retinoidi). Il trattamento sistemico con retinoidi è riservato a quei pazienti refrattari agli agenti topici a causa degli effetti avversi a lungo termine e della teratogenicità.

Questo è uno studio in due parti, di fase 2, multicentrico, proof-of-concept (POC) sulla sicurezza e tollerabilità di PAT-001 per il trattamento dell'ittiosi congenita (CI) in pazienti di età pari o superiore a 12 anni. La Parte 1 sarà un confronto bilaterale in doppio cieco, randomizzato, controllato dal veicolo, di due trattamenti (PAT-001 [0,1% o 0,2%] rispetto al veicolo) per otto (8) settimane.

La Parte 2 sarà un confronto in doppio cieco, solo attivo, del trattamento delle due concentrazioni di PAT-001 (0,1% o 0,2%) per ulteriori quattro (4) settimane. I soggetti avranno la possibilità di partecipare alla parte di farmacocinetica (PK) dello studio.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

19

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92123
        • TCR Medical Corporation
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06519
        • Yale Center for Clinical Investigation
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19103
        • Paddington Testing Co., Inc
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78218
        • Texas Dermatology and Laser Specialists

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

12 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti di entrambi i sessi di età pari o superiore a 12 anni.
  • Le donne in età fertile devono usare un metodo contraccettivo appropriato. Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo allo screening e alle visite basali.
  • Il paziente e il/i rappresentante/i legale/i, se applicabile, hanno fornito il consenso informato scritto.
  • Il paziente ha ittiosi congenita di sottotipo lamellare o legato all'X.
  • Il paziente ha due aree di trattamento comparabili controlaterali (ad esempio, ogni braccio è interessato e le aree di trattamento possono essere applicate allo stesso modo).
  • Il paziente è, ad eccezione dell'ittiosi, in buone condizioni generali di salute.

Criteri di esclusione:

  • - La paziente è incinta o sta allattando o sta pianificando una gravidanza durante lo studio.
  • Il paziente ha una malattia infiammatoria della pelle non correlata all'ittiosi.
  • Il paziente sta attualmente utilizzando una terapia concomitante con retinoidi, entro due settimane (topica) o 12 settimane (orale) dalla Visita 2/basale.
  • Il paziente sta attualmente assumendo farmaci immunosoppressori concomitanti, compresi i corticosteroidi sistemici, entro due settimane dalla Visita 2/Baseline.
  • Il paziente è attualmente arruolato in uno studio sperimentale su farmaci o dispositivi.
  • - Il paziente ha utilizzato un farmaco sperimentale o un dispositivo sperimentale nei 30 giorni precedenti la Visita 2/Baseline.
  • Il paziente non è in grado di comunicare o collaborare con lo sperimentatore a causa di problemi di linguaggio, funzione cerebrale compromessa o limitazioni fisiche.
  • È noto che il paziente non è conforme o è improbabile che soddisfi i requisiti del protocollo di studio (ad esempio, a causa di alcolismo, tossicodipendenza, incapacità mentale) secondo l'opinione dello sperimentatore.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: PAT-001 0,1%
Parte 1: Confronto bilaterale. I pazienti avranno due aree di trattamento comparabili: PAT-001, 0,1% (ad esempio, lato sinistro) e Veicolo, 0,0% (ad esempio, lato destro). Questo confronto dura dalle settimane 0-8 Parte 2: i pazienti applicheranno solo PAT-001, 0,1% a entrambe le aree di trattamento dalle settimane 8-12.
Droga: PAT-001, 0,1%
PAT-001 è un unguento topico. PAT-001, 0,1% contiene lo 0,1% di farmaco attivo.
Altri nomi:
  • PAT-001
Sperimentale: PAT-001 0,2%
Parte 1: Confronto bilaterale. I pazienti avranno due aree di trattamento comparabili: PAT-001, 0,2% (ad esempio, lato sinistro) e Veicolo, 0,0% (ad esempio, lato destro). Questo confronto dura dalle settimane 0-8 Parte 2: i pazienti applicheranno PAT-001, 0,2% a entrambe le aree di trattamento.
Droga: PAT-001, 0,2%
PAT-001 è un unguento topico. PAT-001, 0,2% contiene lo 0,2% di farmaco attivo.
Altri nomi:
  • PAT-001
Comparatore placebo: Veicolo per braccio PAT-001 0,1%.
Parte 1: Confronto bilaterale. I pazienti avranno due aree di trattamento comparabili: PAT-001, 0,1% (ad esempio, lato sinistro) e Veicolo, 0,0% (ad esempio, lato destro). L'applicazione del veicolo dura solo dalle settimane 0-8.
Droga: Veicolo per PAT-001 0,1%
L'unguento topico per veicolo contiene lo 0,0% di farmaco attivo ed è abbinato al colore dell'articolo di prova attivo, PAT-001 0,1%.
Altri nomi:
  • Veicolo
Comparatore placebo: Veicolo per braccio PAT-001 0,2%.
Parte 1: Confronto bilaterale. I pazienti avranno due aree di trattamento comparabili: PAT-001, 0,2% (ad esempio, lato sinistro) e Veicolo, 0,0% (ad esempio, lato destro). L'applicazione del veicolo dura solo dalle settimane 0-8.
Droga: Veicolo per PAT-001 0,2%
L'unguento topico per veicolo contiene lo 0,0% di farmaco attivo ed è abbinato al colore dell'articolo di prova attivo, PAT-001 0,2%.
Altri nomi:
  • Veicolo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi (EA) nella parte 1 della sperimentazione (settimane 0-8)
Lasso di tempo: Dal giorno 0 al giorno 57 (settimane 0-8)
Il numero di partecipanti con eventi avversi sarà valutato dallo sperimentatore e verrà riportata l'incidenza (gravità e causalità) di eventuali eventi avversi locali e sistemici.
Dal giorno 0 al giorno 57 (settimane 0-8)
Incidenza di reazioni cutanee locali (LSR) nei partecipanti trattati con PAT-001 0,1%, 0,2% e/o veicolo
Lasso di tempo: Fino al giorno 84 (settimane 0-12)
Gli LSR inclusi bruciore/pizzicore, dolore e prurito (prurito) saranno valutati in ciascuna area di trattamento utilizzando una scala ordinale a quattro punti dove 0=nessuno, 1=lieve, 2=moderato e 3=grave (basato sulla valutazione dello sperimentatore della reazione cutanea) ad ogni visita clinica per consentire un confronto tra i gruppi di trattamento e gli articoli di prova. In questa tabella LSR saranno documentati solo gli LSR che richiedono un intervento medico (ad es. prescrizione di farmaci) o che richiedono la sospensione o la riduzione della frequenza di somministrazione degli articoli di prova. Tutti gli LSR che non sono elencati qui verranno registrati come AE.
Fino al giorno 84 (settimane 0-12)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti che hanno raggiunto il miglioramento dello stato di Clear, Almost Clear o Lieve nella valutazione globale dello sperimentatore (IGA) utilizzando una scala a cinque punti al giorno 57 (Parte 1)
Lasso di tempo: Fino al giorno 57
La gravità complessiva dell'ittiosi sarà classificata utilizzando una scala di cinque punti Investigator Global Assessment (IGA) basata su una scala a 5 punti che va da 0=chiaro., 1=quasi chiaro, 2=lieve, 3=moderato a 4=grave. Il punteggio si basa sulla valutazione dell'investigatore. Si tratta di una scala morfologica statica che si riferisce a un punto nel tempo e non a un confronto con la linea di base.
Fino al giorno 57
Numero di partecipanti che hanno ottenuto un miglioramento di almeno 1 punto nei singoli segni/sintomi clinici di eritema, desquamazione, fissurazione e papulazione/lichenificazione utilizzando una scala a cinque punti
Lasso di tempo: Fino al giorno 57 (settimane 0-8)
La gravità complessiva di eritema (arrossamento), desquamazione, fissurazione (crepe nella pelle) e papulazione/lichenificazione (ispessimento della pelle, aumento della pigmentazione e/o linee cutanee esagerate, formazione di papule) sarà valutata utilizzando una scala a cinque punti da 0= chiaro, 1=quasi chiaro, 2=lieve, 3=da moderato a 4=grave. Si tratta di una scala morfologica statica che si riferisce a un punto nel tempo e non a un confronto con la linea di base. Questo punteggio si basa sulla discrezione dell'investigatore.
Fino al giorno 57 (settimane 0-8)

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Farmacocinetica di PAT-001 0,1% e 0,2% in diversi punti temporali
Lasso di tempo: Giorno 1 (0,1, 2, 3 e 4 ore dopo la somministrazione)
Concentrazioni sieriche per PAT-001 0,1% e PAT-001 0,2% osservando i livelli ematici ottenuti nei punti temporali descritti
Giorno 1 (0,1, 2, 3 e 4 ore dopo la somministrazione)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Patagonia Pharmaceuticals, LLC

Investigatori

  • Direttore dello studio: Zachary Rome, BS, Sponsor GmbH

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

8 marzo 2017

Completamento primario (Effettivo)

13 febbraio 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

4 dicembre 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

3 agosto 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

8 agosto 2016

Primo Inserito (Stima)

11 agosto 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

29 settembre 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

2 settembre 2021

Ultimo verificato

1 settembre 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 205-9051-201

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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