En sikkerhets- og tolerabilitetsstudie av aktuell PAT-001 ved medfødt iktyose
2. september 2021 oppdatert av: Patagonia Pharmaceuticals, LLC
En randomisert, bilateral sammenligning, kjøretøykontrollert, sikkerhet og tolerabilitetsstudie av aktuell PAT-001 for behandling av medfødt iktyose
Medfødt iktyose (CI) er en stor, heterogen familie av arvelige hudlidelser av forhorning som er et resultat av en unormal hudkeratinisering, slik som avskalling og fortykkelse av huden.
Behandlingsalternativer inkluderer keratolytiske midler, som brått kan føre til omfattende utskillelse eller avskalling av skjell.
PAT-001 fungerer først og fremst som et keratolytisk middel; dermed gjør det til en potensiell medikamentkandidat for behandling av hudsykdommer assosiert med hyperkeratinisering, slik som CI.
Den nåværende studien har til hensikt å evaluere sikkerheten og toleransen til PAT-001 hos pasienter med CI av enten Lamellar eller X-Linked subtype.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Detaljert beskrivelse
Behandlingen av CI er en livslang bestrebelse, som forblir stort sett symptomatisk (dvs. mykgjøringsmidler med eller uten keratolytiske midler) og ofte fokusert på å redusere skalering og/eller hudsmøring med både systemiske og lokale behandlinger. En førstelinjebehandling inkluderer hydrering og smøring oppnådd av kremer og salver som inneholder lave konsentrasjoner av salt, urea eller glyserol, som øker vannbindende kapasitet til det kåte laget. Tilsetning av keratolytiske midler brukes for å redusere korneocytt-kohesiviteten, for å fremme avskalling og for å løse opp keratiner og lipider (f.eks. a-hydroksysyrer, salisylsyre, høydose urea, propylenglykol, N-acetylcystein og retinoider). Systemisk retinoidbehandling er reservert for pasienter som er motstandsdyktige mot topikale midler på grunn av langsiktige bivirkninger og teratogenisitet.
Dette er en todelt fase 2, multisenter, proof-of-concept (POC) studie av sikkerheten og toleransen til PAT-001 for behandling av medfødt iktyose (CI) hos pasienter i alderen 12 år og eldre. Del 1 vil være en dobbeltblind, randomisert, kjøretøykontrollert, bilateral sammenligning av to behandlinger (PAT-001 [0,1 % eller 0,2 %] vs. kjøretøy) i åtte (8) uker.
Del 2 vil være en dobbeltblind, kun aktiv behandlingssammenligning av de to PAT-001-konsentrasjonene (0,1 % eller 0,2 %) i ytterligere fire (4) uker. Forsøkspersoner vil ha muligheten til å delta i farmakokinetikkdelen (PK) av studien.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
19
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
California
-
San Diego, California, Forente stater, 92123
- TCR Medical Corporation
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Forente stater, 06519
- Yale Center for Clinical Investigation
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19103
- Paddington Testing Co., Inc
-
-
Texas
-
San Antonio, Texas, Forente stater, 78218
- Texas Dermatology and Laser Specialists
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
12 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Pasienter av begge kjønn i alderen 12 år eller eldre.
- Kvinner i fertil alder bør bruke passende prevensjon. Kvinner i fertil alder må ha en negativ graviditetstest ved screening og baseline-besøk.
- Pasient og juridiske representant(er), hvis aktuelt, har gitt skriftlig informert samtykke.
- Pasienten har medfødt iktyose av enten lamellær eller X-koblet subtype.
- Pasienten har to kontralaterale sammenlignbare behandlingsområder (f.eks. er hver arm påvirket og behandlingsområdene kan brukes likt).
- Pasienten er, bortsett fra iktyose, ved god generell helse.
Ekskluderingskriterier:
- Pasienten er gravid eller ammer, eller planlegger å bli gravid under studien.
- Pasienten har inflammatorisk hudsykdom som ikke er relatert til iktyose.
- Pasienten bruker for tiden samtidig retinoidbehandling innen to uker (aktuelt) eller 12 uker (oralt) etter besøk 2/Baseline.
- Pasienten tar for tiden samtidig immunsuppressive legemidler, inkludert systemiske kortikosteroider, innen to uker etter besøk 2/Baseline.
- Pasienten er for tiden registrert i en legemiddel- eller enhetsstudie.
- Pasienten har brukt et undersøkelsesmiddel eller undersøkelsesapparatbehandling innen 30 dager før besøk 2/Baseline.
- Pasienten er ikke i stand til å kommunisere eller samarbeide med etterforskeren på grunn av språkproblemer, nedsatt hjernefunksjon eller fysiske begrensninger.
- Pasienten er kjent for å være ikke-kompatibel eller er usannsynlig å overholde kravene i studieprotokollen (f.eks. på grunn av alkoholisme, narkotikaavhengighet, mental inhabilitet) etter etterforskerens oppfatning.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: PAT-001 0,1 %
Del 1: Bilateral sammenligning.
Pasienter vil ha to sammenlignbare behandlingsområder: PAT-001, 0,1 % (f.eks. venstre side) og kjøretøy, 0.0 % (f.eks. høyre side).
Denne sammenligningen varer fra uke 0-8, del 2: Pasienter vil kun bruke PAT-001, 0,1 % til begge behandlingsområdene fra uke 8-12.
|
PAT-001 er en aktuell salve.
PAT-001, 0,1 % inneholder 0,1 % aktivt medikament.
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: PAT-001 0,2 %
Del 1: Bilateral sammenligning.
Pasienter vil ha to sammenlignbare behandlingsområder: PAT-001, 0,2 % (f.eks. venstre side) og kjøretøy, 0.0 % (f.eks. høyre side).
Denne sammenligningen varer fra uke 0-8 del 2: Pasienter vil bruke PAT-001, 0,2 % til begge behandlingsområdene.
|
PAT-001 er en aktuell salve.
PAT-001, 0,2 % inneholder 0,2 % aktivt medikament.
Andre navn:
|
|
Placebo komparator: Kjøretøy for PAT-001 0,1% arm
Del 1: Bilateral sammenligning.
Pasienter vil ha to sammenlignbare behandlingsområder: PAT-001, 0,1 % (f.eks. venstre side) og kjøretøy, 0.0 % (f.eks. høyre side).
Bruken av kjøretøy varer kun fra uke 0-8.
|
Lokal salve for kjøretøy inneholder 0,0 % aktivt medikament og er fargetilpasset til den aktive testartikkelen, PAT-001 0,1 %.
Andre navn:
|
|
Placebo komparator: Kjøretøy for PAT-001 0,2% arm
Del 1: Bilateral sammenligning.
Pasienter vil ha to sammenlignbare behandlingsområder: PAT-001, 0,2 % (f.eks. venstre side) og kjøretøy, 0.0 % (f.eks. høyre side).
Bruken av kjøretøy varer kun fra uke 0-8.
|
Lokal salve for kjøretøy inneholder 0,0 % aktivt medikament og er fargetilpasset til den aktive testartikkelen, PAT-001 0,2 %.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall deltakere med uønskede hendelser (AE) i del 1 av prøveperioden (uke 0–8)
Tidsramme: Dag 0 til og med dag 57 (uke 0–8)
|
Antall deltakere med AE vil bli vurdert av utforskeren og forekomsten (alvorlighet og årsakssammenheng) av eventuelle lokale og systemiske AE vil bli rapportert.
|
Dag 0 til og med dag 57 (uke 0–8)
|
|
Forekomst av lokale hudreaksjoner (LSR) hos deltakere behandlet med PAT-001 0,1 %, 0,2 % og/eller kjøretøy
Tidsramme: Opp til dag 84 (uke 0–12)
|
LSR inkludert brennende/stikkende, smerte og kløe (kløe) vil bli vurdert i hvert behandlingsområde ved å bruke en firepunkts ordinær skala der 0=ingen, 1=mild, 2=moderat og 3=alvorlig (basert på etterforskerens evaluering) av hudreaksjonen) ved hvert klinikkbesøk for å tillate en sammenligning mellom behandlingsgrupper og testartikler.
Bare LSR-er som krever medisinsk intervensjon (f.eks. reseptbelagte medisiner) eller krever tilbakeholdelse eller reduksjon i doseringsfrekvensen av testartiklene vil bli dokumentert i denne LSR-tabellen.
Eventuelle LSR-er som ikke er oppført her, vil bli registrert som AE-er.
|
Opp til dag 84 (uke 0–12)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall deltakere som oppnår forbedring til tilstanden klar, nesten klar eller mild i etterforskerens globale vurdering (IGA) ved å bruke en fempunktsskala på dag 57 (del 1)
Tidsramme: Frem til dag 57
|
Den generelle alvorlighetsgraden av iktyose vil bli gradert ved hjelp av en fempunktsskala Investigator Global Assessment (IGA) basert på en 5-punkts skala som går fra 0=klar., 1=nesten klar, 2=mild, 3=moderat til 4=alvorlig.
Poengsummen er basert på etterforskerens evaluering.
Dette er en statisk morfologisk skala som refererer til et tidspunkt og ikke en sammenligning med baseline.
|
Frem til dag 57
|
|
Antall deltakere som oppnår en forbedring på minst 1 poengscore i individuelle kliniske tegn/symptomer på erytem, skalering, fissurering og papulering/lichenifisering ved bruk av en fempunktsskala
Tidsramme: Opp til dag 57 (uke 0–8)
|
Samlet alvorlighetsgrad av erytem (rødhet), avskallinger, sprekker (sprekker i huden) og papulering/lichenifisering (hudfortykning, økt pigmentering og/eller overdrevne hudlinjer, dannelse av papler) vil bli gradert med en fempunktsskala fra 0= klar, 1 = nesten klar, 2 = mild, 3 = moderat til 4 = alvorlig.
Dette er en statisk morfologisk skala som refererer til et tidspunkt og ikke en sammenligning med baseline.
Denne skåringen er basert på etterforskerens skjønn.
|
Opp til dag 57 (uke 0–8)
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Farmakokinetikk av PAT-001 0,1 % og 0,2 % ved forskjellige tidspunkter
Tidsramme: Dag 1 (0, 1, 2, 3 og 4 timer etter dose)
|
Serumkonsentrasjoner for PAT-001 0,1 % og PAT-001 0,2 % ser på blodnivåer oppnådd på tidspunktene som er skissert
|
Dag 1 (0, 1, 2, 3 og 4 timer etter dose)
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Zachary Rome, BS, Sponsor GmbH
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
8. mars 2017
Primær fullføring (Faktiske)
13. februar 2018
Studiet fullført (Faktiske)
4. desember 2018
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
3. august 2016
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
8. august 2016
Først lagt ut (Anslag)
11. august 2016
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
29. september 2021
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
2. september 2021
Sist bekreftet
1. september 2021
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 205-9051-201
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Nei
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .