Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie bezpečnosti a snášenlivosti topického PAT-001 u vrozené ichtyózy

2. září 2021 aktualizováno: Patagonia Pharmaceuticals, LLC

Randomizovaná bilaterální srovnávací studie bezpečnosti a snášenlivosti topického PAT-001 pro léčbu kongenitální ichtyózy kontrolovaná vozidlem

Kongenitální ichtyóza (CI) je velká, heterogenní rodina dědičných kožních poruch zrohovatění, které jsou výsledkem abnormality keratinizace kůže, jako je šupinatění a ztluštění kůže. Možnosti léčby zahrnují keratolytická činidla, která mohou náhle vést k rozsáhlému odlupování nebo odlupování šupin. PAT-001 primárně působí jako keratolytické činidlo; což z něj činí potenciálního lékového kandidáta pro léčbu kožních poruch spojených s hyperkeratinizací, jako je CI. Současná studie má za cíl vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost PAT-001 u pacientů s CI buď podtypu Lamellar nebo X-Linked.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Léčba CI je celoživotní úsilí, které zůstává převážně symptomatické (tj. změkčovadla s keratolytickými činidly nebo bez nich) a běžně se zaměřuje na snížení šupinatění a/nebo lubrikace kůže jak systémovou, tak lokální léčbou. Terapie první linie zahrnuje hydrataci a lubrikaci prováděnou pomocí krémů a mastí obsahujících nízké koncentrace soli, močoviny nebo glycerolu, které zvyšují kapacitu zrohovatělé vrstvy vázat vodu. Ke snížení soudržnosti korneocytů, k podpoře deskvamace a k rozpuštění keratinů a lipidů (např. a-hydroxykyseliny, kyselina salicylová, vysoké dávky močoviny, propylenglykol, N-acetylcystein a retinoidy) se používá přídavek keratolytických činidel. Systémová léčba retinoidy je vyhrazena pro pacienty, kteří jsou refrakterní na topické látky z důvodu dlouhodobých nežádoucích účinků a teratogenity.

Toto je dvoudílná, 2. fáze, multicentrická, proof-of-concept (POC) studie bezpečnosti a snášenlivosti PAT-001 pro léčbu kongenitální ichtyózy (CI) u pacientů ve věku 12 let a starších. Část 1 bude dvojitě zaslepené, randomizované, vehikulem kontrolované, bilaterální srovnání dvou léčeb (PAT-001 [0,1 % nebo 0,2 %] vs. vehikulum) po dobu osmi (8) týdnů.

Část 2 bude dvojitě zaslepené, pouze aktivní srovnání léčby dvou koncentrací PAT-001 (0,1 % nebo 0,2 %) po další čtyři (4) týdny. Subjekty budou mít možnost zúčastnit se farmakokinetické (PK) části studie.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

19

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • San Diego, California, Spojené státy, 92123
        • TCR Medical Corporation
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06519
        • Yale Center for Clinical Investigation
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19103
        • Paddington Testing Co., Inc
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78218
        • Texas Dermatology and Laser Specialists

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

12 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti obou pohlaví ve věku 12 let nebo starší.
  • Ženy ve fertilním věku by měly používat vhodnou antikoncepci. Ženy ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test při screeningu a vstupních návštěvách.
  • Pacient a zákonní zástupci, pokud je to relevantní, poskytli písemný informovaný souhlas.
  • Pacient má vrozenou ichtyózu buď lamelárního nebo X-linked subtypu.
  • Pacient má dvě kontralaterální srovnatelné ošetřované oblasti (např. každé rameno je postiženo a ošetřované oblasti lze aplikovat stejně).
  • Pacient je, kromě ichtyózy, celkově v dobrém zdravotním stavu.

Kritéria vyloučení:

  • Pacientka je těhotná nebo kojí, nebo plánuje otěhotnět během studie.
  • Pacient má zánětlivé kožní onemocnění nesouvisející s ichtyózou.
  • Pacient v současné době používá souběžnou léčbu retinoidy během dvou týdnů (topické) nebo 12 týdnů (orální) od návštěvy 2/základní hodnota.
  • Pacient v současné době užívá souběžně imunosupresiva, včetně systémových kortikosteroidů, do dvou týdnů od návštěvy 2/základní hodnoty.
  • Pacient je v současné době zařazen do studie zkoumaného léku nebo zařízení.
  • Pacient použil zkoumaný lék nebo léčbu zkoumaným zařízením během 30 dnů před návštěvou 2/základní stav.
  • Pacient není schopen komunikovat nebo spolupracovat s vyšetřujícím kvůli jazykovým problémům, poruchám mozkových funkcí nebo fyzickým omezením.
  • Podle názoru zkoušejícího je pacient znám jako nevyhovující nebo je nepravděpodobné, že by splnil požadavky protokolu studie (např. kvůli alkoholismu, drogové závislosti, mentální neschopnosti).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: PAT-001 0,1 %
Část 1: Dvoustranné srovnání. Pacienti budou mít dvě srovnatelné léčebné oblasti: PAT-001, 0,1 % (např. levá strana) a vehikulum, 0,0 % (např. pravá strana). Toto srovnání trvá od 0. do 8. týdne Část 2: Pacienti budou od 8. do 12. týdne aplikovat pouze PAT-001, 0,1 % na obě léčebné oblasti.
Lék: PAT-001, 0,1 %
PAT-001 je topická mast. PAT-001, 0,1 % obsahuje 0,1 % aktivního léčiva.
Ostatní jména:
  • PAT-001
Experimentální: PAT-001 0,2 %
Část 1: Dvoustranné srovnání. Pacienti budou mít dvě srovnatelné léčebné oblasti: PAT-001, 0,2 % (např. levá strana) a vehikulum, 0,0 % (např. pravá strana). Toto srovnání trvá od týdnů 0-8 Část 2: Pacienti budou aplikovat PAT-001, 0,2 % na obě ošetřované oblasti.
Lék: PAT-001, 0,2 %
PAT-001 je topická mast. PAT-001, 0,2 % obsahuje 0,2 % aktivního léčiva.
Ostatní jména:
  • PAT-001
Komparátor placeba: Vozidlo pro PAT-001 0,1% arm
Část 1: Dvoustranné srovnání. Pacienti budou mít dvě srovnatelné léčebné oblasti: PAT-001, 0,1 % (např. levá strana) a vehikulum, 0,0 % (např. pravá strana). Aplikace vozidla trvá pouze od 0. do 8. týdne.
Lék: Vozidlo pro PAT-001 0,1 %
Vehikulová topická mast obsahuje 0,0 % aktivního léčiva a je barevně shodná s aktivním testovaným výrobkem, PAT-001 0,1 %.
Ostatní jména:
  • Vozidlo
Komparátor placeba: Vozidlo pro PAT-001 0,2% arm
Část 1: Dvoustranné srovnání. Pacienti budou mít dvě srovnatelné léčebné oblasti: PAT-001, 0,2 % (např. levá strana) a vehikulum, 0,0 % (např. pravá strana). Aplikace vozidla trvá pouze od 0. do 8. týdne.
Lék: Vozidlo pro PAT-001 0,2 %
Vehikulová topická mast obsahuje 0,0 % aktivního léčiva a je barevně shodná s aktivním testovaným výrobkem, PAT-001 0,2 %.
Ostatní jména:
  • Vozidlo

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími účinky (AE) v části 1 zkušebního období (týdny 0–8)
Časové okno: Den 0 až den 57 (týdny 0–8)
Počet účastníků s AE bude hodnocen zkoušejícím a bude hlášena incidence (závažnost a kauzalita) jakýchkoli lokálních a systémových AE.
Den 0 až den 57 (týdny 0–8)
Výskyt lokálních kožních reakcí (LSR) u účastníků léčených PAT-001 0,1 %, 0,2 % a/nebo vehikulem
Časové okno: Do 84. dne (týdny 0–12)
LSR včetně pálení/štípání, bolesti a svědění (svědění) budou hodnoceny v každé ošetřované oblasti pomocí čtyřbodové ordinální škály, kde 0=žádná, 1=mírná, 2=střední a 3=závažná (na základě hodnocení zkoušejícího kožní reakce) při každé návštěvě kliniky, aby bylo možné porovnat léčebné skupiny a testované předměty. V této tabulce LSR budou dokumentovány pouze LSR, které vyžadují lékařskou intervenci (např. léky na předpis) nebo vyžadují pozastavení nebo snížení frekvence dávkování testovaných předmětů. Jakékoli LSR, které zde nejsou uvedeny, budou zaznamenány jako AE.
Do 84. dne (týdny 0–12)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků, kteří dosáhli zlepšení na stav jasný, téměř jasný nebo mírný v globálním hodnocení výzkumníka (IGA) pomocí pětibodové škály v den 57 (část 1)
Časové okno: Až do dne 57
Celková závažnost ichtyózy bude hodnocena pomocí pětibodové škály Investigator Global Assessment (IGA) na základě 5bodové škály od 0=jasná, 1=téměř jasná, 2=mírná, 3=střední až 4=závažná. Bodování je založeno na hodnocení výzkumníka. Toto je statická morfologická stupnice, která se vztahuje k určitému časovému bodu a ne ke srovnání se základní linií.
Až do dne 57
Počet účastníků, kteří dosáhli zlepšení alespoň 1 bodového skóre u jednotlivých klinických příznaků/příznaků erytému, šupinatění, praskání a papulace/lichenifikace pomocí pětibodové škály
Časové okno: Do 57. dne (týdny 0–8)
Celková závažnost erytému (zarudnutí), šupinatění, prasklin (praskliny v kůži) a papulace/lichenifikace (ztluštění kůže, zvýšená pigmentace a/nebo přehnané kožní linie, tvorba papulí) bude hodnocena pomocí pětibodové stupnice od 0= jasné, 1=téměř jasné, 2=mírné, 3=střední až 4=závažné. Toto je statická morfologická stupnice, která se vztahuje k určitému časovému bodu a ne ke srovnání se základní linií. Toto hodnocení je založeno na uvážení vyšetřovatele.
Do 57. dne (týdny 0–8)

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Farmakokinetika PAT-001 0,1 % a 0,2 % v různých časových bodech
Časové okno: Den 1 (0, 1, 2, 3 a 4 hodiny po dávce)
Sérové ​​koncentrace pro PAT-001 0,1 % a PAT-001 0,2 % při pohledu na hladiny v krvi získané v uvedených časových bodech
Den 1 (0, 1, 2, 3 a 4 hodiny po dávce)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Patagonia Pharmaceuticals, LLC

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Zachary Rome, BS, Sponsor GmbH

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

8. března 2017

Primární dokončení (Aktuální)

13. února 2018

Dokončení studie (Aktuální)

4. prosince 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

3. srpna 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

8. srpna 2016

První zveřejněno (Odhad)

11. srpna 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

29. září 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

2. září 2021

Naposledy ověřeno

1. září 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 205-9051-201

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Vrozená ichtyóza

Klinické studie na PAT-001, 0,1 %

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Philippines

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit