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先天性鱼鳞病外用 PAT-001 的安全性和耐受性研究

2021年9月2日更新者：Patagonia Pharmaceuticals, LLC

外用 PAT-001 治疗先天性鱼鳞病的随机、双边比较、车辆对照、安全性和耐受性研究

先天性鱼鳞病 (CI) 是一大类异质性遗传性角质化皮肤病，由皮肤角质化异常引起，例如皮肤脱屑和增厚。治疗选择包括角质层分离剂，它会突然导致大量鳞屑脱落或剥落。 PAT-001 主要作为角质层分离剂；因此，使其成为治疗与角化过度相关的皮肤病（例如 CI）的潜在候选药物。目前的研究旨在评估 PAT-001在板层或 X 连锁亚型 CI 患者中的安全性和耐受性。

研究概览

地位

完全的

条件

先天性鱼鳞病

干预/治疗

详细说明

CI 的管理是一项终生的努力，它在很大程度上仍然是对症的（即润肤剂有或没有角质层分离剂），并且通常侧重于通过全身和局部治疗减少脱屑和/或皮肤润滑。一线疗法包括通过含有低浓度盐、尿素或甘油的乳膏和软膏实现水合作用和润滑，这会增加角质层的水结合能力。添加角质分离剂用于降低角质细胞的粘性，促进脱屑，并溶解角蛋白和脂质（例如，α-羟基酸、水杨酸、高剂量尿素、丙二醇、N-乙酰半胱氨酸和类视黄醇）。由于长期不良反应和致畸性，全身性类视黄醇治疗专用于那些对局部药物难以治疗的患者。

这是关于 PAT-001 治疗 12 岁及以上患者先天性鱼鳞病 (CI) 的安全性和耐受性的两部分、2 期、多中心、概念验证 (POC) 研究。第 1 部分将是对两种治疗（PAT-001 [0.1% 或 0.2%] 与载体）进行八 (8) 周的双盲、随机、载体对照的双边比较。

第 2 部分将是另外四 (4) 周的两种 PAT-001 浓度（0.1% 或 0.2%）的双盲、仅活性治疗比较。受试者可以选择参与研究的药代动力学 (PK) 部分。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

阶段

阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

美国
- California
  - San Diego、California、美国、92123
    - TCR Medical Corporation
- Connecticut
  - New Haven、Connecticut、美国、06519
    - Yale Center for Clinical Investigation
- Illinois
  - Chicago、Illinois、美国、60611
    - Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
- Pennsylvania
  - Philadelphia、Pennsylvania、美国、19103
    - Paddington Testing Co., Inc
- Texas
  - San Antonio、Texas、美国、78218
    - Texas Dermatology and Laser Specialists

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

12年及以上 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

年龄在 12 岁或以上的任何性别的患者。
有生育能力的女性应采取适当的避孕措施。有生育能力的女性在筛查和基线访视时必须进行阴性妊娠试验。
患者和法定代表（如适用）已提供书面知情同意书。
患者患有层状或 X 连锁亚型的先天性鱼鳞病。
患者有两个对侧可比较的治疗区域（例如，每只手臂都受到影响，治疗区域可以同等应用）。
除了鱼鳞病外，患者一般健康状况良好。

排除标准：

患者怀孕或哺乳，或计划在研究期间怀孕。
患者患有与鱼鳞病无关的炎症性皮肤病。
患者目前在访问 2/基线后两周（局部）或 12 周（口服）内使用伴随的类视黄醇疗法。
患者目前在访问 2/基线后两周内同时服用免疫抑制药物，包括全身性皮质类固醇。
患者目前正在参加研究性药物或设备研究。
患者在访问 2/基线之前的 30 天内使用过研究药物或研究设备治疗。
由于语言问题、脑功能受损或身体限制，患者无法与研究者交流或合作。
根据研究者的意见，已知患者不依从或不太可能遵守研究方案的要求（例如，由于酒精中毒、药物依赖、精神上无行为能力）。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

主要用途：治疗
分配：随机化
介入模型：并行分配
屏蔽：四人间

手臂数量

武器和干预

参与者组/臂	干预/治疗
实验性的：PAT-001 0.1% 第 1 部分：双边比较。患者将有两个可比较的治疗区域：PAT-001，0.1%（例如，左侧）和载体，0.0%（例如，右侧）。这种比较从第 0-8 周开始持续，第 2 部分：从第 8-12 周开始，患者将仅向两个治疗区域应用 PAT-001，0.1%。	药品：PAT-001, 0.1% PAT-001 是一种外用软膏。 PAT-001，0.1%含0.1%的活性药物。其他名称： PAT-001
实验性的：PAT-001 0.2% 第 1 部分：双边比较。患者将有两个可比较的治疗区域：PAT-001，0.2%（例如，左侧）和载体，0.0%（例如，右侧）。该比较持续第 0-8 周第 2 部分：患者将在两个治疗区域应用 PAT-001，0.2%。	药品：PAT-001, 0.2% PAT-001 是一种外用软膏。 PAT-001，0.2%含0.2%的活性药物。其他名称： PAT-001
安慰剂比较：PAT-001 0.1% arm 载体第 1 部分：双边比较。患者将有两个可比较的治疗区域：PAT-001，0.1%（例如，左侧）和载体，0.0%（例如，右侧）。车辆的应用仅持续第 0-8 周。	药品：PAT-001 的载体 0.1% 车辆局部软膏含有 0.0% 的活性药物，颜色与活性测试物品 PAT-001 0.1% 相匹配。其他名称：车辆
安慰剂比较：PAT-001 0.2% arm 载体第 1 部分：双边比较。患者将有两个可比较的治疗区域：PAT-001，0.2%（例如，左侧）和载体，0.0%（例如，右侧）。车辆的应用仅持续第 0-8 周。	药品：PAT-001 的载体 0.2% 车辆外用软膏含有 0.0% 的活性药物，颜色与活性测试物品 PAT-001 0.2% 相匹配。其他名称：车辆

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量	措施说明	大体时间
试验第 1 部分（第 0-8 周）中出现不良事件 (AE) 的参与者人数大体时间：第 0 天到第 57 天（第 0-8 周）	研究者将评估出现 AE 的参与者人数，并报告任何局部和全身 AE 的发生率（严重性和因果关系）。	第 0 天到第 57 天（第 0-8 周）
用 PAT-001 0.1%、0.2% 和/或载体治疗的参与者局部皮肤反应 (LSR) 的发生率大体时间：直到第 84 天（第 0-12 周）	LSR 包括灼痛/刺痛、疼痛和瘙痒（瘙痒）将在每个治疗区域使用四点顺序量表进行评估，其中 0=无，1=轻度，2=中度，3=重度（根据研究者的评估皮肤反应）在每次诊所就诊时允许在治疗组和测试物品之间进行比较。只有需要医疗干预（例如，处方药）或需要停止或减少测试物品给药频率的 LSR 才会记录在此 LSR 表中。此处未列出的任何 LSR 将被记录为 AE。	直到第 84 天（第 0-12 周）

次要结果测量

结果测量	措施说明	大体时间
在第 57 天（第 1 部分）使用五分制在研究者的全球评估 (IGA) 中实现清晰、几乎清晰或温和状态改善的参与者人数大体时间：直到第 57 天	鱼鳞病的总体严重程度将使用基于 5 分制的调查员全球评估 (IGA) 从 0 = 清除、1 = 几乎清除、2 = 轻度、3 = 中度到 4 = 重度进行分级。评分基于研究者评估。这是一个静态形态尺度，指的是一个时间点，而不是与基线的比较。	直到第 57 天
使用五分制量表在红斑、脱屑、裂隙和丘疹/苔藓样化的个体临床体征/症状中获得至少 1 分改善的参与者人数大体时间：直到第 57 天（第 0-8 周）	红斑（发红）、脱屑、开裂（皮肤裂缝）和丘疹/苔藓样变（皮肤增厚、色素沉着增加和/或皮肤细纹扩大、丘疹形成）的总体严重程度将使用从 0=清楚，1=几乎清楚，2=轻微，3=中度到 4=严重。这是一个静态形态尺度，指的是一个时间点，而不是与基线的比较。该评分基于研究者的判断。	直到第 57 天（第 0-8 周）

其他结果措施

结果测量	措施说明	大体时间
PAT-001 0.1% 和 0.2% 在不同时间点的药代动力学大体时间：第 1 天（给药后 0、1、2、3 和 4 小时）	PAT-001 0.1% 和 PAT-001 0.2% 的血清浓度查看在概述的时间点获得的血液水平	第 1 天（给药后 0、1、2、3 和 4 小时）

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Patagonia Pharmaceuticals, LLC

调查人员

研究主任：Zachary Rome, BS、Sponsor GmbH

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2017年3月8日

初级完成 (实际的)

2018年2月13日

研究完成 (实际的)

2018年12月4日

研究注册日期

首次提交

2016年8月3日

首先提交符合 QC 标准的

2016年8月8日

首次发布 (估计)

2016年8月11日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2021年9月29日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2021年9月2日

最后验证

2021年9月1日

PAT-001, 0.1%的临床试验

Wake Forest University Health Sciences

完全的

(YMP) 年轻妈妈计划 (YMP)

慢性毒性应激 | 幼儿的发育/行为退化

美国
Nationwide Children's Hospital

邀请报名

VR-PAT 用于小儿皮肤科激光手术期间的疼痛和焦虑管理

手术痛 | 程序性焦虑

美国
Atlantic Health System

尚未招聘

OSA 在 COPD 中的患病率及 OSA 诊断和治疗的临床影响

COPD 恶化住院患者的 OSA 患病率
Washington University School of Medicine
National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

完全的

肥胖孕妇未得到充分服务的非洲裔美国女性的体重管理 (LIFE-Moms)

肥胖 | 怀孕 | 体重增加

美国
Emory University
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

招聘中

空间运动中风康复研究

中风 | 空间忽视

美国
Centre Hospitalier Universitaire Saint Pierre

终止

检测孕妇睡眠呼吸暂停综合征 (OSA) 和评估 OSA 对妊娠过程的影响

阻塞性睡眠呼吸暂停 | 怀孕 | 睡眠呼吸暂停综合症

比利时
Claris Biotherapeutics, Inc.

招聘中

评估 0.1% CSB-001 滴眼液对角膜疤痕受试者的安全性和有效性的研究

角膜瘢痕

美国
Pennine Acute Hospitals NHS Trust
University Hospitals, Leicester; University of Manchester; University of Salford

未知

改进和测试 PAT-POPS 的诊断准确性

小儿ALL

英国
Heart and Diabetes Center North-Rhine Westfalia
Itamar-Medical, Israel

完全的

外周动脉音检测慢性心力衰竭患者睡眠呼吸障碍的验证

睡眠呼吸障碍

德国
New York University

尚未招聘

以家长为中心的儿童性虐待一级预防：有效性-实施混合试验

儿童性虐待

美国

参与者组/臂	干预/治疗
实验性的：PAT-001 0.1% 第 1 部分：双边比较。患者将有两个可比较的治疗区域：PAT-001，0.1%（例如，左侧）和载体，0.0%（例如，右侧）。这种比较从第 0-8 周开始持续，第 2 部分：从第 8-12 周开始，患者将仅向两个治疗区域应用 PAT-001，0.1%。	药品：PAT-001, 0.1% PAT-001 是一种外用软膏。 PAT-001，0.1%含0.1%的活性药物。其他名称： PAT-001
实验性的：PAT-001 0.2% 第 1 部分：双边比较。患者将有两个可比较的治疗区域：PAT-001，0.2%（例如，左侧）和载体，0.0%（例如，右侧）。该比较持续第 0-8 周第 2 部分：患者将在两个治疗区域应用 PAT-001，0.2%。	药品：PAT-001, 0.2% PAT-001 是一种外用软膏。 PAT-001，0.2%含0.2%的活性药物。其他名称： PAT-001
安慰剂比较：PAT-001 0.1% arm 载体第 1 部分：双边比较。患者将有两个可比较的治疗区域：PAT-001，0.1%（例如，左侧）和载体，0.0%（例如，右侧）。车辆的应用仅持续第 0-8 周。	药品：PAT-001 的载体 0.1% 车辆局部软膏含有 0.0% 的活性药物，颜色与活性测试物品 PAT-001 0.1% 相匹配。其他名称：车辆
安慰剂比较：PAT-001 0.2% arm 载体第 1 部分：双边比较。患者将有两个可比较的治疗区域：PAT-001，0.2%（例如，左侧）和载体，0.0%（例如，右侧）。车辆的应用仅持续第 0-8 周。	药品：PAT-001 的载体 0.2% 车辆外用软膏含有 0.0% 的活性药物，颜色与活性测试物品 PAT-001 0.2% 相匹配。其他名称：车辆

先天性鱼鳞病外用 PAT-001 的安全性和耐受性研究

外用 PAT-001 治疗先天性鱼鳞病的随机、双边比较、车辆对照、安全性和耐受性研究

研究概览

地位

条件

干预/治疗

详细说明

研究类型

注册 (实际的)

阶段

联系人和位置

学习地点

参与标准

资格标准

适合学习的年龄

接受健康志愿者

有资格学习的性别

描述

学习计划

研究是如何设计的？

设计细节

手臂数量

武器和干预

参与者组/臂

干预/治疗

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量

措施说明

大体时间

次要结果测量

结果测量

措施说明

大体时间

其他结果措施

结果测量

措施说明

大体时间

合作者和调查者

赞助

调查人员

研究记录日期

研究主要日期

学习开始 (实际的)

初级完成 (实际的)

研究完成 (实际的)

研究注册日期

首次提交

首先提交符合 QC 标准的

首次发布 (估计)

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

上次提交的符合 QC 标准的更新

最后验证

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

研究美国 FDA 监管的设备产品

PAT-001, 0.1%的临床试验

搜索类似试验

赞助者和合作者

医疗条件

药物干预

CROs by country

CROs in Sweden

条件

罕见疾病

药物干预

膳食补充剂

赞助者/合作者

地点