Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een veiligheids- en verdraagbaarheidsstudie van actuele PAT-001 bij congenitale ichthyosis

2 september 2021 bijgewerkt door: Patagonia Pharmaceuticals, LLC

Een gerandomiseerde, bilaterale vergelijking, voertuiggecontroleerd, veiligheids- en verdraagbaarheidsonderzoek van actuele PAT-001 voor de behandeling van congenitale ichthyosis

Congenitale ichthyosis (CI) is een grote, heterogene familie van erfelijke huidaandoeningen van verhoorning als gevolg van een afwijking van huidverhoorning, zoals schilfering en verdikking van de huid. Behandelingsopties omvatten keratolytische middelen, die abrupt kunnen leiden tot uitgebreid afstoten of afschilferen van schilfers. PAT-001 werkt voornamelijk als een keratolytisch middel; waardoor het een potentiële kandidaat-geneesmiddel wordt voor de behandeling van huidaandoeningen geassocieerd met hyperkeratinisatie, zoals CI. De huidige studie is bedoeld om de veiligheid en verdraagbaarheid van PAT-001 te evalueren bij patiënten met CI van het lamellaire of X-gekoppelde subtype.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Het beheer van CI is een levenslange onderneming, die grotendeels symptomatisch blijft (d.w.z. verzachtende middelen met of zonder keratolytica) en gewoonlijk gericht op het verminderen van schilfering en/of huidsmeer met zowel systemische als lokale behandelingen. Een eerstelijnstherapie omvat hydratatie en smering die wordt bewerkstelligd door crèmes en zalven die lage concentraties zout, ureum of glycerol bevatten, die het waterbindende vermogen van de hoornlaag vergroten. Toevoeging van keratolytische middelen wordt gebruikt om de cohesie van corneocyten te verminderen, om afschilfering te bevorderen en om keratine en lipiden op te lossen (bijv. α-hydroxyzuren, salicylzuur, hoge dosis ureum, propyleenglycol, N-acetylcysteïne en retinoïden). Systemische behandeling met retinoïden is gereserveerd voor patiënten die ongevoelig zijn voor lokale middelen vanwege bijwerkingen op de lange termijn en teratogeniciteit.

Dit is een tweedelig, multicenter, proof-of-concept (POC)-onderzoek in twee delen naar de veiligheid en verdraagbaarheid van PAT-001 voor de behandeling van congenitale ichthyosis (CI) bij patiënten van 12 jaar en ouder. Deel 1 is een dubbelblinde, gerandomiseerde, voertuiggecontroleerde, bilaterale vergelijking van twee behandelingen (PAT-001 [0,1% of 0,2%] vs. voertuig) gedurende acht (8) weken.

Deel 2 is een dubbelblinde, alleen actieve behandelingsvergelijking van de twee PAT-001-concentraties (0,1% of 0,2%) gedurende nog eens vier (4) weken. Proefpersonen hebben de mogelijkheid om deel te nemen aan het farmacokinetische (PK) gedeelte van het onderzoek.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

19

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92123
        • TCR Medical Corporation
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Verenigde Staten, 06519
        • Yale Center for Clinical Investigation
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19103
        • Paddington Testing Co., Inc
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78218
        • Texas Dermatology and Laser Specialists

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

12 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Patiënten van beide geslachten van 12 jaar of ouder.
  • Vrouwen die zwanger kunnen worden, moeten geschikte anticonceptie gebruiken. Vrouwen in de vruchtbare leeftijd moeten een negatieve zwangerschapstest hebben bij screening en basisbezoeken.
  • Patiënt en wettelijke vertegenwoordiger(s), indien van toepassing, hebben schriftelijke geïnformeerde toestemming gegeven.
  • Patiënt heeft congenitale ichthyosis van het lamellaire of X-linked subtype.
  • De patiënt heeft twee contralateraal vergelijkbare behandelgebieden (bijv. elke arm is aangedaan en de behandelgebieden kunnen in gelijke mate worden toegepast).
  • Patiënt verkeert, behalve hun ichthyosis, in goede algemene gezondheid.

Uitsluitingscriteria:

  • Patiënt is zwanger of geeft borstvoeding, of is van plan zwanger te worden tijdens het onderzoek.
  • Patiënt heeft een inflammatoire huidaandoening die geen verband houdt met ichthyosis.
  • Patiënt gebruikt momenteel gelijktijdig retinoïdetherapie, binnen twee weken (topisch) of 12 weken (oraal) na Bezoek 2/Baseline.
  • Patiënt gebruikt momenteel gelijktijdig immunosuppressiva, waaronder systemische corticosteroïden, binnen twee weken na bezoek 2/baseline.
  • Patiënt is momenteel ingeschreven in een onderzoek naar geneesmiddelen of hulpmiddelen.
  • Patiënt heeft binnen 30 dagen voorafgaand aan Bezoek 2/Baseline een onderzoeksgeneesmiddel of behandeling met een onderzoeksapparaat gebruikt.
  • Patiënt kan niet communiceren of samenwerken met de onderzoeker vanwege taalproblemen, verminderde hersenfunctie of fysieke beperkingen.
  • Van de patiënt is bekend dat hij zich niet aan de vereisten van het onderzoeksprotocol houdt of deze naar de mening van de onderzoeker waarschijnlijk niet zal naleven (bijv. vanwege alcoholisme, drugsverslaving, mentale onbekwaamheid).

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: PAT-001 0,1%
Deel 1: Bilaterale vergelijking. Patiënten hebben twee vergelijkbare behandelgebieden: PAT-001, 0,1% (bijv. linkerkant) en Vehicle, 0,0% (bijv. rechterkant). Deze vergelijking duurt van week 0-8, deel 2: patiënten passen alleen PAT-001, 0,1% toe op beide behandelingsgebieden van week 8-12.
Geneesmiddel: PAT-001, 0,1%
PAT-001 is een actuele zalf. PAT-001, 0,1% bevat 0,1% actief geneesmiddel.
Andere namen:
  • PAT-001
Experimenteel: PAT-001 0,2%
Deel 1: Bilaterale vergelijking. Patiënten hebben twee vergelijkbare behandelgebieden: PAT-001, 0,2% (bijv. linkerkant) en Vehicle, 0,0% (bijv. rechterkant). Deze vergelijking duurt van week 0-8 deel 2: patiënten passen PAT-001, 0,2% toe op beide behandelingsgebieden.
Geneesmiddel: PAT-001, 0,2%
PAT-001 is een actuele zalf. PAT-001, 0,2% bevat 0,2% actief geneesmiddel.
Andere namen:
  • PAT-001
Placebo-vergelijker: Voertuig voor PAT-001 0,1% arm
Deel 1: Bilaterale vergelijking. Patiënten hebben twee vergelijkbare behandelgebieden: PAT-001, 0,1% (bijv. linkerkant) en Vehicle, 0,0% (bijv. rechterkant). De toepassing van het voertuig duurt alleen van week 0-8.
Geneesmiddel: Voertuig voor PAT-001 0,1%
Voertuigtopische zalf bevat 0,0% actief geneesmiddel en is qua kleur afgestemd op het actieve testartikel, PAT-001 0,1%.
Andere namen:
  • Voertuig
Placebo-vergelijker: Voertuig voor PAT-001 0,2% arm
Deel 1: Bilaterale vergelijking. Patiënten hebben twee vergelijkbare behandelgebieden: PAT-001, 0,2% (bijv. linkerkant) en Vehicle, 0,0% (bijv. rechterkant). De toepassing van het voertuig duurt alleen van week 0-8.
Geneesmiddel: Voertuig voor PAT-001 0,2%
Voertuigtopische zalf bevat 0,0% actief geneesmiddel en is qua kleur afgestemd op het actieve testartikel, PAT-001 0,2%.
Andere namen:
  • Voertuig

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met bijwerkingen (AE's) in deel 1 van de studie (week 0-8)
Tijdsspanne: Dag 0 tot en met dag 57 (week 0-8)
Het aantal deelnemers met bijwerkingen zal worden beoordeeld door de onderzoeker en de incidentie (ernst en causaliteit) van lokale en systemische bijwerkingen zal worden gerapporteerd.
Dag 0 tot en met dag 57 (week 0-8)
Incidentie van lokale huidreacties (LSR's) bij deelnemers behandeld met PAT-001 0,1%, 0,2% en/of voertuig
Tijdsspanne: Tot dag 84 (week 0-12)
LSR's waaronder brandend/prikkend gevoel, pijn en pruritus (jeuk) zullen in elk behandelingsgebied worden beoordeeld met behulp van een ordinale vierpuntsschaal waarbij 0=geen, 1=mild, 2=matig en 3=ernstig (op basis van de beoordeling door de onderzoeker). van de huidreactie) bij elk bezoek aan de kliniek om een ​​vergelijking tussen behandelingsgroepen en testartikelen mogelijk te maken. Alleen LSR's die medische tussenkomst vereisen (bijv. voorgeschreven medicatie) of die het achterhouden of verminderen van de doseringsfrequentie van de testartikelen vereisen, worden in deze LSR-tabel gedocumenteerd. Alle LSR's die hier niet worden vermeld, worden geregistreerd als AE's.
Tot dag 84 (week 0-12)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers dat verbetering bereikt tot toestand van vrij, bijna vrij of mild in de Investigator's Global Assessment (IGA) met behulp van een vijfpuntsschaal op dag 57 (deel 1)
Tijdsspanne: Tot dag 57
De algehele ernst van ichthyosis wordt beoordeeld met behulp van een vijfpuntsschaal Investigator Global Assessment (IGA) op basis van een vijfpuntsschaal gaande van 0=duidelijk, 1=bijna duidelijk, 2=mild, 3=matig tot 4=ernstig. De score is gebaseerd op de evaluatie van de onderzoeker. Dit is een statische morfologische schaal die verwijst naar een tijdstip en niet naar een vergelijking met Baseline.
Tot dag 57
Aantal deelnemers dat een verbetering van ten minste 1 puntscore bereikt in de individuele klinische tekenen/symptomen van erytheem, schilfering, fissuring en papulatie/lichenificatie met behulp van een vijfpuntsschaal
Tijdsspanne: Tot dag 57 (week 0-8)
De algehele ernst van erytheem (roodheid), schilfering, fissuring (barsten in de huid) en papulatie/lichenificatie (verdikking van de huid, verhoogde pigmentatie en/of overdreven huidlijnen, vorming van papels) wordt beoordeeld met behulp van een vijfpuntsschaal van 0= duidelijk, 1=bijna duidelijk, 2=mild, 3=matig tot 4=ernstig. Dit is een statische morfologische schaal die verwijst naar een tijdstip en niet naar een vergelijking met Baseline. Deze score is gebaseerd op het oordeel van de onderzoeker.
Tot dag 57 (week 0-8)

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Farmacokinetiek van PAT-001 0,1% en 0,2% op verschillende tijdstippen
Tijdsspanne: Dag 1 (0,1, 2, 3 en 4 uur na dosis)
Serumconcentraties voor PAT-001 0,1% en PAT-001 0,2% kijkend naar bloedspiegels verkregen op aangegeven tijdstippen
Dag 1 (0,1, 2, 3 en 4 uur na dosis)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Patagonia Pharmaceuticals, LLC

Onderzoekers

  • Studie directeur: Zachary Rome, BS, Sponsor GmbH

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

8 maart 2017

Primaire voltooiing (Werkelijk)

13 februari 2018

Studie voltooiing (Werkelijk)

4 december 2018

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

3 augustus 2016

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

8 augustus 2016

Eerst geplaatst (Schatting)

11 augustus 2016

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

29 september 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

2 september 2021

Laatst geverifieerd

1 september 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 205-9051-201

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Congenitale ichthyosis

Klinische onderzoeken op PAT-001, 0,1%

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Spain

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren