Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование безопасности и переносимости местного PAT-001 при врожденном ихтиозе

2 сентября 2021 г. обновлено: Patagonia Pharmaceuticals, LLC

Рандомизированное двустороннее сравнительное контролируемое транспортным средством исследование безопасности и переносимости местного препарата PAT-001 для лечения врожденного ихтиоза

Врожденный ихтиоз (КИ) представляет собой большое гетерогенное семейство наследственных кожных заболеваний ороговения, возникающих в результате аномалий ороговения кожи, таких как шелушение и утолщение кожи. Варианты лечения включают кератолитические средства, которые могут внезапно привести к обширному осыпанию или отшелушиванию чешуек. PAT-001 в первую очередь действует как кератолитический агент; таким образом, это делает его потенциальным лекарственным средством для лечения кожных заболеваний, связанных с гиперкератинизацией, таких как КИ. Настоящее исследование направлено на оценку безопасности и переносимости PAT-001 у пациентов с КИ ламеллярного или сцепленного с Х-хромосомой подтипа.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Лечение КН — это пожизненное усилие, которое остается в основном симптоматическим (т. е. смягчающие средства с кератолитическими агентами или без них) и обычно направлено на уменьшение шелушения и / или смазывания кожи как системными, так и местными методами лечения. Терапия первой линии включает увлажнение и смазывание кремами и мазями, содержащими низкие концентрации соли, мочевины или глицерина, которые увеличивают водосвязывающую способность рогового слоя. Добавление кератолитических агентов используется для снижения когезии корнеоцитов, стимуляции шелушения и растворения кератинов и липидов (например, α-гидроксикислоты, салициловая кислота, высокие дозы мочевины, пропиленгликоль, N-ацетилцистеин и ретиноиды). Системное лечение ретиноидами предназначено для пациентов, невосприимчивых к местным препаратам из-за долгосрочных побочных эффектов и тератогенности.

Это двухчастное, многоцентровое, подтверждающее концепцию (POC) исследование фазы 2 безопасности и переносимости PAT-001 для лечения врожденного ихтиоза (CI) у пациентов в возрасте 12 лет и старше. Часть 1 будет представлять собой двойное слепое, рандомизированное, контролируемое носителем двустороннее сравнение двух видов лечения (PAT-001 [0,1% или 0,2%] по сравнению с носителем) в течение восьми (8) недель.

Часть 2 будет представлять собой двойное слепое сравнение только активного лечения двух концентраций PAT-001 (0,1% или 0,2%) в течение дополнительных четырех (4) недель. Субъекты будут иметь возможность участвовать в части исследования фармакокинетики (ФК).

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

19

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • California
      • San Diego, California, Соединенные Штаты, 92123
        • TCR Medical Corporation
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Соединенные Штаты, 06519
        • Yale Center for Clinical Investigation
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19103
        • Paddington Testing Co., Inc
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Соединенные Штаты, 78218
        • Texas Dermatology and Laser Specialists

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

12 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Пациенты любого пола в возрасте 12 лет и старше.
  • Женщины детородного возраста должны использовать соответствующие средства контрацепции. Женщины детородного возраста должны иметь отрицательный тест на беременность во время скрининга и исходных посещений.
  • Пациент и законный представитель (представители), если применимо, предоставили письменное информированное согласие.
  • У больного врожденный ихтиоз пластинчатого или Х-сцепленного подтипа.
  • У пациента есть две противоположные сопоставимые области обработки (например, каждая рука затронута, и области обработки могут применяться одинаково).
  • Больной, если не считать ихтиоза, в хорошем общем состоянии.

Критерий исключения:

  • Пациентка беременна или кормит грудью, или планирует забеременеть во время исследования.
  • У больного воспалительное заболевание кожи, не связанное с ихтиозом.
  • Пациент в настоящее время использует сопутствующую терапию ретиноидами в течение двух недель (местно) или 12 недель (перорально) после визита 2/исходного уровня.
  • В настоящее время пациент принимает сопутствующие иммунодепрессанты, включая системные кортикостероиды, в течение двух недель после визита 2/исходного уровня.
  • В настоящее время пациент включен в исследование исследуемого препарата или устройства.
  • Пациент использовал исследуемый препарат или исследуемое устройство в течение 30 дней до визита 2/исходного уровня.
  • Пациент не может общаться или сотрудничать с исследователем из-за языковых проблем, нарушения мозговой функции или физических ограничений.
  • По мнению исследователя, известно, что пациент не соблюдает или вряд ли будет соблюдать требования протокола исследования (например, из-за алкоголизма, наркотической зависимости, умственной недееспособности).

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: ПАТ-001 0,1%
Часть 1: Двустороннее сравнение. У пациентов будут две сопоставимые области обработки: PAT-001, 0,1% (например, левая сторона) и носитель, 0,0% (например, правая сторона). Это сравнение длится с 0-8 недель. Часть 2: пациенты будут наносить только PAT-001, 0,1% на обе области лечения с 8-й по 12-ю недели.
Лекарство: ПАТ-001, 0,1%
PAT-001 — мазь для местного применения. РАТ-001, 0,1% содержит 0,1% активного вещества.
Другие имена:
  • ПАТ-001
Экспериментальный: ПАТ-001 0,2%
Часть 1: Двустороннее сравнение. У пациентов будут две сопоставимые области обработки: PAT-001, 0,2% (например, левая сторона) и носитель, 0,0% (например, правая сторона). Это сравнение длится с 0-й по 8-ю недели. Часть 2: пациенты наносят PAT-001, 0,2% на обе области лечения.
Лекарство: ПАТ-001, 0,2%
PAT-001 — мазь для местного применения. РАТ-001, 0,2% содержит 0,2% активного вещества.
Другие имена:
  • ПАТ-001
Плацебо Компаратор: Транспортное средство для РАТ-001 0,1% рука
Часть 1: Двустороннее сравнение. У пациентов будут две сопоставимые области обработки: PAT-001, 0,1% (например, левая сторона) и носитель, 0,0% (например, правая сторона). Применение транспортного средства длится только с 0-8 недель.
Лекарство: Средство для ПАТ-001 0,1%
Мазь-носитель для местного применения содержит 0,0% активного лекарственного средства и имеет цвет, соответствующий активному тестовому изделию, PAT-001 0,1%.
Другие имена:
  • Средство передвижения
Плацебо Компаратор: Транспортное средство для РАТ-001 0,2% рука
Часть 1: Двустороннее сравнение. У пациентов будут две сопоставимые области обработки: PAT-001, 0,2% (например, левая сторона) и носитель, 0,0% (например, правая сторона). Применение транспортного средства длится только с 0-8 недель.
Лекарство: Средство для ПАТ-001 0,2%
Мазь-носитель для местного применения содержит 0,0% активного лекарственного средства и имеет цвет, соответствующий активному тестовому изделию, PAT-001 0,2%.
Другие имена:
  • Средство передвижения

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с нежелательными явлениями (НЯ) в части 1 испытания (недели 0–8)
Временное ограничение: День 0–57 (недели 0–8)
Количество участников с НЯ будет оцениваться исследователем, и будет сообщено о частоте (тяжести и причинности) любых местных и системных НЯ.
День 0–57 (недели 0–8)
Частота местных кожных реакций (LSR) у участников, получавших PAT-001 0,1%, 0,2% и/или носитель
Временное ограничение: До 84-го дня (недели 0–12)
LSR, включая жжение/покалывание, боль и зуд (зуд), будут оцениваться в каждой зоне обработки с использованием четырехбалльной порядковой шкалы, где 0 = нет, 1 = легкая, 2 = умеренная и 3 = сильная (на основе оценки исследователя). кожной реакции) при каждом визите в клинику, чтобы можно было сравнить группы лечения и тестовые образцы. Только те LSR, которые требуют медицинского вмешательства (например, отпускаемых по рецепту лекарств) или требуют прекращения или уменьшения частоты дозирования испытуемых образцов, будут документированы в этой таблице LSR. Любые LSR, не перечисленные здесь, будут записаны как AE.
До 84-го дня (недели 0–12)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников, добившихся улучшения состояния до состояния ясности, почти ясности или легкой степени тяжести в соответствии с глобальной оценкой исследователя (IGA) с использованием пятибалльной шкалы на 57-й день (часть 1)
Временное ограничение: До 57-го дня
Общая тяжесть ихтиоза будет оцениваться с использованием пятибалльной шкалы Investigator Global Assessment (IGA), основанной на 5-балльной шкале, состоящей из 0 = чистый, 1 = почти чистый, 2 = легкий, 3 = умеренный до 4 = тяжелый. Подсчет очков основан на оценке следователя. Это статическая морфологическая шкала, которая относится к моменту времени, а не к сравнению с базовой линией.
До 57-го дня
Количество участников, достигших улучшения как минимум на 1 балл по отдельным клиническим признакам/симптомам эритемы, шелушения, трещин и папуляции/лихенификации по пятибалльной шкале
Временное ограничение: До 57-го дня (недели 0–8)
Общая тяжесть эритемы (покраснения), шелушения, образования трещин (трещин на коже) и папуляции/лихенификации (утолщение кожи, повышенная пигментация и/или преувеличенные кожные линии, образование папул) будет оцениваться по пятибалльной шкале от 0= ясно, 1 = почти ясно, 2 = легкое, 3 = от умеренного до 4 = тяжелое. Это статическая морфологическая шкала, которая относится к моменту времени, а не к сравнению с базовой линией. Эта оценка основана на усмотрении следователя.
До 57-го дня (недели 0–8)

Другие показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Фармакокинетика PAT-001 0,1% и 0,2% в разные моменты времени
Временное ограничение: День 1 (0, 1, 2, 3 и 4 часа после приема дозы)
Концентрации в сыворотке для PAT-001 0,1% и PAT-001 0,2% с учетом уровней в крови, полученных в указанные моменты времени.
День 1 (0, 1, 2, 3 и 4 часа после приема дозы)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Patagonia Pharmaceuticals, LLC

Следователи

  • Директор по исследованиям: Zachary Rome, BS, Sponsor GmbH

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

8 марта 2017 г.

Первичное завершение (Действительный)

13 февраля 2018 г.

Завершение исследования (Действительный)

4 декабря 2018 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

3 августа 2016 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

8 августа 2016 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

11 августа 2016 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

29 сентября 2021 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

2 сентября 2021 г.

Последняя проверка

1 сентября 2021 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 205-9051-201

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Нет

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования ПАТ-001, 0,1%

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Djibouti

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться