선천성 어린선에서 국소 PAT-001의 안전성 및 내약성 연구
2021년 9월 2일 업데이트: Patagonia Pharmaceuticals, LLC
선천성 어린선 치료를 위한 국소 PAT-001의 무작위, 양측 비교, 비히클 제어, 안전성 및 내약성 연구
선천성 어린선(CI)은 피부의 인설 및 비후와 같은 피부 각질화의 이상으로 인해 발생하는 각질화의 유전성 피부 장애의 크고 이질적인 가족입니다.
치료 옵션에는 각질 용해제가 포함되며, 이는 갑자기 비늘이 광범위하게 벗겨지거나 벗겨질 수 있습니다.
PAT-001은 주로 각질 용해제로 작용합니다. 따라서 CI와 같은 과각화와 관련된 피부 질환의 치료를 위한 잠재적인 약물 후보가 됩니다.
현재 연구는 라멜라 또는 X-연관 아형 중 하나의 CI 환자에서 PAT-001의 안전성과 내약성을 평가하고자 합니다.
연구 개요
상태
완전한
정황
상세 설명
CI의 관리는 평생 동안의 노력이며, 대부분 증상이 있고(즉, 각질 용해제가 있거나 없는 피부 연화제) 일반적으로 전신 및 국소 치료를 통해 스케일링 및/또는 피부 윤활을 줄이는 데 중점을 둡니다. 1차 요법은 각질층의 수분 결합 능력을 증가시키는 저농도의 소금, 요소 또는 글리세롤을 포함하는 크림과 연고로 수행되는 수화 및 윤활을 포함합니다. 각질용해제의 첨가는 각질세포 응집력을 감소시키고 박리를 촉진하며 케라틴 및 지질(예: α-히드록시산, 살리실산, 고용량 요소, 프로필렌 글리콜, N-아세틸시스테인 및 레티노이드)을 용해시키는 데 사용됩니다. 전신 레티노이드 치료는 장기적인 부작용과 최기형성으로 인해 국소 약제에 반응하지 않는 환자에게만 사용됩니다.
이것은 12세 이상 환자의 선천성 어린선(CI) 치료를 위한 PAT-001의 안전성 및 내약성에 대한 2단계, 다기관, 개념 증명(POC) 2단계 연구입니다. 파트 1은 8주 동안 두 가지 치료(PAT-001[0.1% 또는 0.2%] 대 비히클)의 이중 맹검, 무작위, 비히클 제어, 양자 비교가 될 것입니다.
파트 2는 추가 4주 동안 두 가지 PAT-001 농도(0.1% 또는 0.2%)의 이중 맹검, 활성 단독 치료 비교가 될 것입니다. 피험자는 연구의 약동학(PK) 부분에 참여할 수 있는 선택권을 갖게 됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
19
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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San Diego, California, 미국, 92123
- TCR Medical Corporation
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, 미국, 06519
- Yale Center for Clinical Investigation
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19103
- Paddington Testing Co., Inc
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Texas
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San Antonio, Texas, 미국, 78218
- Texas Dermatology and Laser Specialists
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
12년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 12세 이상의 성별 환자.
- 가임 여성은 적절한 피임법을 사용해야 합니다. 가임 여성은 스크리닝 및 기준선 방문 시 임신 테스트 결과 음성이어야 합니다.
- 환자 및 법적 대리인(해당하는 경우)은 사전 서면 동의를 제공했습니다.
- 환자는 층판 또는 X-연관 아형의 선천성 어린선을 가지고 있습니다.
- 환자는 2개의 대측 비교 치료 영역을 가집니다(예: 각 팔이 영향을 받고 치료 영역을 동일하게 적용할 수 있음).
- 환자는 어린선을 제외하고 전반적으로 건강 상태가 양호합니다.
제외 기준:
- 환자는 임신 중이거나 모유 수유 중이거나 연구 기간 동안 임신할 계획입니다.
- 환자는 어린선과 관련 없는 염증성 피부 질환이 있습니다.
- 환자는 현재 방문 2/기준선의 2주(국소) 또는 12주(경구) 내에 수반되는 레티노이드 요법을 사용하고 있습니다.
- 환자는 현재 방문 2/기준선 2주 이내에 전신성 코르티코스테로이드를 포함하여 병용 면역억제제를 복용하고 있습니다.
- 환자는 현재 시험 약물 또는 장치 연구에 등록되어 있습니다.
- 환자는 방문 2/기준선 이전 30일 이내에 조사 약물 또는 조사 장치 치료를 사용했습니다.
- 환자는 언어 문제, 뇌 기능 손상 또는 신체적 제한으로 인해 조사자와 의사소통하거나 협력할 수 없습니다.
- 환자가 연구 프로토콜의 요구 사항을 준수하지 않거나 준수할 가능성이 없는 것으로 알려져 있습니다(예: 알코올 중독, 약물 의존, 정신 장애로 인해).
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: PAT-001 0.1%
파트 1: 양자 비교.
환자는 PAT-001, 0.1%(예: 왼쪽) 및 비히클, 0.0%(예: 오른쪽)의 두 가지 비교 가능한 치료 영역을 갖게 됩니다.
이 비교는 0-8주차 파트 2에서 지속됩니다. 환자는 8-12주차의 두 치료 영역에 PAT-001, 0.1%만 적용합니다.
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PAT-001은 국소 연고입니다.
PAT-001, 0.1%는 0.1%의 활성 약물을 함유한다.
다른 이름들:
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실험적: PAT-001 0.2%
파트 1: 양자 비교.
환자는 PAT-001, 0.2%(예: 좌측) 및 비히클, 0.0%(예: 우측)의 2개의 유사한 치료 영역을 갖게 됩니다.
이 비교는 0-8주차 파트 2에서 지속됩니다. 환자는 두 치료 영역에 PAT-001, 0.2%를 도포합니다.
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PAT-001은 국소 연고입니다.
PAT-001, 0.2%는 0.2%의 활성 약물을 함유한다.
다른 이름들:
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위약 비교기: PAT-001 0.1% 암용 비히클
파트 1: 양자 비교.
환자는 PAT-001, 0.1%(예: 왼쪽) 및 비히클, 0.0%(예: 오른쪽)의 두 가지 비교 가능한 치료 영역을 갖게 됩니다.
비히클 적용은 0주에서 8주까지만 지속됩니다.
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비히클 국소 연고는 0.0%의 활성 약물을 함유하고 활성 테스트 항목인 PAT-001 0.1%와 색상이 일치합니다.
다른 이름들:
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위약 비교기: PAT-001 0.2% 암용 비히클
파트 1: 양자 비교.
환자는 PAT-001, 0.2%(예: 좌측) 및 비히클, 0.0%(예: 우측)의 2개의 유사한 치료 영역을 갖게 됩니다.
비히클 적용은 0주에서 8주까지만 지속됩니다.
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비히클 국소 연고는 0.0%의 활성 약물을 함유하고 활성 테스트 항목인 PAT-001 0.2%와 색상이 일치합니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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임상시험 파트 1(0-8주차)에서 부작용(AE)이 발생한 참가자 수
기간: 0일부터 57일까지(0-8주)
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AE를 갖는 참가자의 수는 조사관에 의해 평가될 것이고 임의의 국소 및 전신 AE의 발생률(심각도 및 인과관계)이 보고될 것이다.
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0일부터 57일까지(0-8주)
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PAT-001 0.1%, 0.2% 및/또는 비히클로 치료받은 참가자의 국소 피부 반응(LSR) 발생률
기간: 84일까지(0-12주)
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작열감/자통, 통증 및 소양증(가려움증)을 포함하는 LSR은 0=없음, 1=경증, 2=중간 및 3=심각한 4점 서수 척도를 사용하여 각 치료 영역에서 평가될 것입니다(조사관의 평가에 기초함). 피부 반응의) 치료 그룹과 시험 항목 사이의 비교를 허용하기 위해 각 클리닉 방문 시.
의학적 개입(예: 처방약)이 필요하거나 테스트 항목의 투여 빈도를 보류 또는 감소해야 하는 LSR만 이 LSR 표에 문서화됩니다.
여기에 나열되지 않은 모든 LSR은 AE로 기록됩니다.
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84일까지(0-12주)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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57일에 5점 척도를 사용하여 조사자의 전반적 평가(IGA)에서 깨끗함, 거의 깨끗함 또는 약함의 상태로 개선을 달성한 참가자의 수(파트 1)
기간: 57일까지
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어린선의 전반적인 중증도는 0=깨끗함, 1=거의 깨끗함, 2=약함, 3=보통에서 4=심함까지의 5점 척도에 기초한 5점 척도 조사자 종합 평가(IGA)를 사용하여 등급을 매길 것입니다.
채점은 조사자 평가를 기반으로 합니다.
이는 기준선과의 비교가 아닌 특정 시점을 나타내는 정적 형태학적 척도입니다.
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57일까지
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5점 척도를 사용하여 홍반, 인설, 균열 및 구진/태선화의 개별 임상 징후/증상에서 최소 1점 개선을 달성한 참가자 수
기간: 57일까지(0-8주)
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홍반(발적), 인설, 균열(피부 균열) 및 구진/태선화(피부 비후, 색소 침착 증가 및/또는 과장된 피부 주름, 구진 형성)의 전반적인 중증도는 0= 맑음, 1=거의 맑음, 2=약함, 3=중등도 내지 4=심함.
이는 기준선과의 비교가 아닌 특정 시점을 나타내는 정적 형태학적 척도입니다.
이 점수는 조사자의 재량에 따라 결정됩니다.
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57일까지(0-8주)
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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상이한 시점에서 PAT-001 0.1% 및 0.2%의 약동학
기간: 1일(투약 후 0, 1, 2, 3 및 4시간)
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PAT-001 0.1% 및 PAT-001 0.2%에 대한 혈청 농도는 설명된 시점에서 얻은 혈액 수준을 관찰합니다.
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1일(투약 후 0, 1, 2, 3 및 4시간)
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Zachary Rome, BS, Sponsor GmbH
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2017년 3월 8일
기본 완료 (실제)
2018년 2월 13일
연구 완료 (실제)
2018년 12월 4일
연구 등록 날짜
최초 제출
2016년 8월 3일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2016년 8월 8일
처음 게시됨 (추정)
2016년 8월 11일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2021년 9월 29일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2021년 9월 2일
마지막으로 확인됨
2021년 9월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
PAT-001, 0.1%에 대한 임상 시험
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Centre Hospitalier Universitaire Saint Pierre종료됨
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Emory UniversityNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)모병
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Washington University School of MedicineNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)완전한
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University of Applied Sciences of Special Needs...University of Zurich; Swiss National Science Foundation; Jacobs Foundation; Stiftung Mercator... 그리고 다른 협력자들알려지지 않은